Liệu pháp nhắm trúng đích đã trở thành một mục tiêu tối thượng trong y học nhi khoa. Mục tiêu là thiết kế các loại thuốc mới nhắm vào các phân tử và gen cụ thể gây ra bệnh ở trẻ em. Thuốc nhắm trúng đích đã được chứng minh là hiệu quả hơn xạ trị hoặc hóa trị trong điều trị một số loại ung thư, đồng thời ít tác dụng phụ gây suy nhược hơn, chẳng hạn như buồn nôn, sụt cân và mệt mỏi.
Tại Trường Y khoa Đại học Stanford, Tiến sĩ Michael Cleary, Giám đốc Bộ môn Sinh học Ung thư Nhi khoa, đang tiến hành nghiên cứu tiên phong có thể dẫn đến các liệu pháp nhắm mục tiêu cho bệnh bạch cầu, u lympho và các loại ung thư khác ở trẻ em. Tuy nhiên, đối với Cleary và các nhà khoa học khác, việc đảm bảo hỗ trợ tài chính cho nghiên cứu cơ bản về ung thư nhi khoa luôn là một thách thức.
“Tương đối ít trẻ em được chẩn đoán mắc ung thư,” Cleary, Giáo sư Sinh học Ung thư Nhi khoa và Giáo sư Bệnh học của Gia đình Lindhard, cho biết. “Việc một công ty dược phẩm lớn đầu tư lớn cho một số ít trường hợp là không hợp lý về mặt tài chính. Vì vậy, các tổ chức học thuật cần thực hiện nghiên cứu cơ bản để tạo ra các liệu pháp mới cho trẻ em.”
Đối với hàng ngàn gia đình có cuộc sống bị đảo lộn vì ung thư, mỗi đô la dành cho nghiên cứu cơ bản đều là một khoản chi tiêu xứng đáng. Cứ hỏi Simone và Tench Coxe ở Palo Alto thì biết. Năm 2003, vợ chồng Cox đã đưa cậu con trai 6 tuổi, cũng tên là Tench, đến Bệnh viện Nhi đồng Lucile Packard vì đau bụng dữ dội và sưng hạch bạch huyết ở cổ.
Các xét nghiệm cho thấy Tench bị u lympho Burkitt, một loại ung thư hệ bạch huyết. Nếu được điều trị sớm, trẻ em mắc Burkitt có tỷ lệ sống sót lên đến 85%. Vài ngày sau khi được chẩn đoán, cậu bé đã trải qua đợt hóa trị đầu tiên trong bốn đợt tại Packard.
Chế độ điều trị bốn tháng này thật khó khăn đối với gia đình Coxe. “Trong suốt 25, 30 đêm, chúng tôi thay phiên nhau ngủ tại Bệnh viện,” Simone nhớ lại. “Đó là một tình huống khó khăn cho các gia đình ở đó, nhưng đội ngũ nhân viên ở đó thì thật đáng kinh ngạc. Họ thực sự tạo nên sự khác biệt.”
Hóa trị đã thành công, và hiện tại, Tench đã khỏi ung thư. Cậu bé đang học lớp bảy và thích chơi bóng rổ, bóng đá, và đọc về lịch sử Hy Lạp và La Mã cổ đại.
“Chúng tôi thật may mắn khi được sống gần một bệnh viện đẳng cấp thế giới như vậy,” cha anh nói. “Nhưng 'đẳng cấp thế giới' không phải tự nhiên mà có. Simone và tôi từng coi sức khỏe là điều hiển nhiên. Rồi chúng tôi nhận ra, trời ơi, chuyện này có thể xảy ra với bất kỳ đứa con nào vào bất kỳ lúc nào. Đó là lúc chúng tôi quyết định thực sự muốn hỗ trợ nghiên cứu ung thư nhi khoa.”
Từ năm 2004, gia đình Coxe đã hỗ trợ công việc của Cleary và Khoa Sinh học Ung thư Nhi khoa. "Nhờ sự đóng góp của họ, chúng tôi đã có thể tuyển thêm các nghiên cứu sinh sau tiến sĩ vào phòng thí nghiệm của mình để thực hiện các thí nghiệm sáng tạo mà nếu không sẽ rất khó xin được tài trợ", Cleary nói.
Lòng hảo tâm của vợ chồng Cox đã dẫn đến một kết quả quan trọng. Một nghiên cứu sinh sau tiến sĩ tại phòng thí nghiệm của Cleary gần đây đã phát hiện ra rằng có tới 10% số ca ung thư máu ở trẻ em phụ thuộc vào một loại enzyme liên quan đến bệnh Alzheimer và tiểu đường, những căn bệnh ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới. Cleary cho biết đây là một khám phá có khả năng thu hút sự chú ý của ngành công nghiệp dược phẩm.
Ông nói thêm: “Tôi đã gặp vợ chồng Cox và tôi khá ấn tượng với sự hiểu biết của họ về nhu cầu hỗ trợ nghiên cứu học thuật cơ bản như một nền tảng cho các liệu pháp nhi khoa mới”.
Năm 2010, Tench và Simone đã tăng cường sự hỗ trợ trước đó của họ bằng cam kết lớn giúp tài trợ cho dự án mở rộng Bệnh viện nhi Packard.
“Y học sẽ được cải thiện khi mọi người đầu tư vào nó,” Simone nói. “Chúng tôi đã được hưởng lợi từ bao nhiêu năm nghiên cứu về bệnh u lympho. Nhìn về tương lai, chúng tôi muốn Bệnh viện Nhi Packard trở thành bệnh viện tốt nhất về mọi mặt, không chỉ riêng chăm sóc ung thư. Bệnh viện phục vụ cộng đồng rất tốt, và chúng tôi là một phần của cộng đồng này.”
