Việc sử dụng tế bào gốc và liệu pháp gen để điều trị hoặc chữa khỏi bệnh có vẻ vẫn giống như khoa học viễn tưởng, nhưng một cuộc họp khoa học gần đây đã nhấn mạnh tất cả các khía cạnh mà liệu pháp này đang ngày càng tiến gần hơn đến sự thật.
“Chúng ta đang bước vào một kỷ nguyên mới trong y học”, Tiến sĩ Lloyd Minor, Trưởng khoa Y khoa, phát biểu trong bài phát biểu khai mạc tại hội nghị chuyên đề thường niên đầu tiên của Trung tâm Y học Xác định và Chữa trị mới của trường. Các nhà nghiên cứu tại Stanford đang sẵn sàng sử dụng tế bào gốc và liệu pháp gen để cải thiện nhiều loại bệnh, từ những chẩn đoán phổ biến như tiểu đường và ung thư đến các bệnh hiếm gặp về não, máu, da, hệ miễn dịch và các cơ quan khác. Cuối cùng, mục tiêu là tạo ra các phương pháp điều trị một lần có thể chữa khỏi bệnh suốt đời; do đó, phần “xác định và chữa trị” trong tên của trung tâm. Stanford là đơn vị dẫn đầu trong lĩnh vực nghiên cứu y học này, Minor cho biết, đồng thời nói thêm “Đây là một thành phần quan trọng trong tầm nhìn của chúng tôi về sức khỏe chính xác”.
Stanford có bề dày lịch sử dẫn đầu trong việc khám phá khoa học cơ bản về sinh học tế bào gốc, và hiện đang tham gia nghiên cứu nhiều phương pháp khác nhau để những khám phá này có thể mang lại lợi ích cho bệnh nhân, theo Tiến sĩ Maria Grazia Roncarolo, người đứng đầu trung tâm mới. "Nhiệm vụ của chúng tôi là tạo ra dữ liệu lâm sàng đủ sức thuyết phục để ngành công nghiệp chấp nhận sản phẩm và đưa nó lên một tầm cao mới", Roncaraolo phát biểu với khán giả.
Trong số những điểm nổi bật khác của sự kiện:
- Bác sĩ nhãn khoa Jeffrey Goldberg, Tiến sĩ, Bác sĩ nhãn khoa, báo cáo rằng các kỹ thuật tế bào gốc có thể tạo ra các tế bào thay thế cho các tế bào bị tổn thương ở lớp trong của giác mạc. Nhóm của ông hiện đang tiến hành các thử nghiệm lâm sàng ban đầu với các tế bào giác mạc được gắn một hạt nano từ tính. Các tế bào từ tính được tiêm vào mắt và được giữ cố định trên giác mạc bằng một miếng che mắt từ tính. Các nhà nghiên cứu hy vọng kỹ thuật này có thể giúp một số bệnh nhân tránh được việc ghép giác mạc.
- Bác sĩ, Tiến sĩ, Bác sĩ Huyết học và Ung thư Judith Shizuru, phát biểu với khán giả rằng sẽ có nhiều người được ghép tủy xương hơn nếu quy trình này không cần dùng đến thuốc hóa trị độc hại. Trong một thử nghiệm lâm sàng mới được triển khai, Shizuru và các đồng nghiệp đang sử dụng các kỹ thuật dựa trên kháng thể thay cho hóa trị để chuẩn bị cho trẻ em mắc bệnh suy giảm miễn dịch kết hợp nặng (còn được gọi là "bệnh bong bóng") ghép tủy xương.
- Tiến sĩ, Bác sĩ Seung Kim đã mô tả cách các kỹ thuật nghiên cứu tế bào gốc giúp hiểu rõ hơn về khả năng tạo ra các tế bào beta tuyến tụy mới cho những người mắc bệnh tiểu đường loại 1. Liên quan đến vấn đề này, đồng nghiệp của bác sĩ Kim, Tiến sĩ, Bác sĩ Hiromitsu Nakauchi, gần đây đã chứng minh rằng tuyến tụy chuột có thể được nuôi cấy trên chuột cống và được sử dụng để điều trị bệnh tiểu đường ở chuột nhắt.
- Mặc dù bệnh hồng cầu hình liềm hiện nay có thể được điều trị bằng phương pháp ghép tủy xương, nhưng nhiều bệnh nhân vẫn không tìm được người hiến tặng phù hợp, theo bác sĩ Matthew Porteus, hình trên. Phòng thí nghiệm của ông đang nghiên cứu cách các kỹ thuật chỉnh sửa gen (bao gồm cả CRISPR) có thể cho phép các nhà khoa học sửa chữa lỗi di truyền tiềm ẩn trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân.
- Các chuyên gia về liệu pháp miễn dịch ung thư như Tiến sĩ Crystal Mackall đang nỗ lực tạo ra những phương pháp điều trị mới mà ung thư không thể qua mặt. "Trước đây, chúng tôi thường nhắm vào khối u bằng thuốc độc hoặc các tác nhân đích", Mackall nói. "Điều đã thay đổi là chúng tôi cũng có thể nhắm vào vật chủ và thay đổi cách vật chủ phản ứng với khối u". Nhóm của bà đang thiết kế tế bào T, một loại tế bào miễn dịch, để kích thích cơ thể bệnh nhân ung thư tấn công các khối u đã ngừng đáp ứng với hóa trị liệu truyền thống. Công trình của họ vẫn chưa thành công như mong đợi: Một số tế bào khối u có thể trốn tránh tế bào T và phát triển trở lại. Nhưng Mackall vẫn lạc quan. "Chúng ta đang ở giai đoạn cuối của sự khởi đầu", bà nói.
Có thể tìm hiểu thêm về các sự kiện trong ngày tại một câu chuyện từ tờ San Jose Mercury News Bài viết mô tả cách Anthony Oro, Tiến sĩ, Bác sĩ, và các đồng nghiệp của ông đang chiến đấu với bệnh ly thượng bì bóng nước, một căn bệnh di truyền nguy hiểm về da. Oro kết thúc bài nói chuyện bằng một bức ảnh hơi ngớ ngẩn về một người đàn ông đang xịt rám nắng. Bức ảnh khiến mọi người bật cười, nhưng quan điểm của ông rất nghiêm túc: "Mục tiêu của chúng tôi cho liệu pháp tế bào trong tương lai là xịt lên da để điều trị một căn bệnh di truyền khủng khiếp."
Tham vọng ư? Đúng vậy. Khoa học viễn tưởng ư? Tương lai thì có lẽ không.
Câu chuyện này ban đầu xuất hiện trên PHẠM VI.
