斯坦福大学顶尖研究人员利用患者自身的免疫系统治疗癌症
过去50年来，研究人员在儿童癌症治疗方面取得了令人瞩目的进展。20世纪70年代中期，约有601例（TP3T）年轻癌症患者死于癌症，而如今，已有851例（TP3T）患者存活下来。这一进展离不开像斯坦福露西尔·帕卡德儿童医院这样的学术医疗中心主导的临床试验。
尽管取得了这些进展，癌症仍然是15岁及以下儿童死亡的主要原因。对于那些可以治愈的患者来说，严苛的治疗往往会在日后引发健康问题，例如器官损害、不孕不育或继发性癌症。
插图：Alece Birnbach
碳rystal Mackall 医学博士 欧内斯特和阿米莉亚·加洛家族教授， 儿科和医学教授，以及中心 帕克癌症研究所所长 斯坦福医学院的免疫疗法正在引领 为最需要帮助的孩子们带来希望。更多信息 40 多年来，Mackall 一直是癌症研究领域的先驱 免疫疗法——利用人体自身 免疫细胞对抗疾病。2017 年，Mackall 推出了 斯坦福大学癌症细胞治疗中心推动 从实验室到患者床边的突破 尽快。
“在我看来，斯坦福是世界上最具创造力的科研之地，”麦卡尔说道。“我想在这里开发细胞疗法，因为我知道我能与一些最杰出的人才共事——他们对合成生物学、人工智能、转化研究和人类免疫学等领域充满兴趣。”
Mackall 的团队正在引领嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法的革命性改进。这种方法对某些血癌疗效显著，它能够改造患者的免疫系统，使其能够寻找并摧毁癌细胞。目前，Mackall 正致力于使这种疗法对实体癌和脑肿瘤有效，重点关注儿童患者。Mackall 与 Michelle Monje 博士（医学博士、哲学博士）合作，Michelle Monje 博士是 Milan Gambhir 儿科神经肿瘤学教授， 使用 CAR T 细胞治疗弥漫性内在性脑桥神经胶质瘤取得了重大突破，弥漫性脑桥神经胶质瘤是一种儿童脑肿瘤，直到现在才被认为是普遍致命的。
这一突破得益于广泛的捐助支持，而麦考尔深知这仅仅是个开始。她正在开发所谓的“下一代”免疫疗法——在现有技术的基础上，使免疫疗法更安全、更有效、更经济。
其中一项创新旨在提高CAR-T细胞疗法的疗效、安全性和有效性。Mackall和她的团队发现，他们可以利用一种现有药物——一种FDA批准的肝炎药物——在将CAR-T细胞注入患者体内后，将其“激活”。'的身体。这种被称为“SNIP CAR T”的新方法使他们不仅能够控制治疗的时间和地点，还能控制治疗的激活程度。
Mackall 解释说：“我们创造了一种‘远程控制’的 CAR-T 细胞疗法，可以根据每位患者的情况进行调整。改良的 CAR-T 细胞不仅更安全，而且比原来的 CAR-T 细胞更有效、用途更广泛。”
像麦考尔这样的尖端科学需要有远见的投资者的大力支持。然而，通过传统的资金渠道很难获得这种支持。
她解释说：“风险投资和生物制药公司通常不会投资罕见病，而所有儿童癌症都是罕见病。但我们的目标是进行颠覆性科学研究。我们希望改变未来患者的治疗方式。”
慈善支持催化了麦卡尔的发现，对她未来的发展至关重要。像克里斯·加洛（Chris Gallo）这样的捐赠者——他的家族为麦卡尔设立了捐赠教授职位——致力于支持她的重要工作。加洛深知，如果其他慈善家加入进来，进步将会更快。
“我们家族长期以来一直支持像麦卡尔博士这样的尖端科学——这些研究旨在为儿童带来更好的治疗，”加洛说道。“我们很自豪能够通过慈善事业延续这一传统。”
凭借开创性的成功和无限的可能性，麦卡尔正在为医学新时代和儿童更健康的未来规划方向。
