新型免疫疗法为致命性脑瘤患者带来希望。
2020年9月，杰斯·沃德来到斯坦福大学卢西尔·帕卡德儿童医院，参加一项新型疗法的临床试验。此前一年多，他一直在与一种致命的脑干肿瘤作斗争。他被诊断为弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG），这种疾病传统的癌症疗法无法治愈。DIPG的五年生存率不足1%。
像杰斯这样的患者原本毫无希望——直到最近，他成为首批接受基因工程改造的免疫细胞治疗的四名DIPG（弥漫性内生性脑桥胶质瘤）患者之一，这种免疫细胞也是一种影响脊髓的密切相关癌症。尽管所有参与试验的患者都死于疾病本身或其并发症，但其中三人从基因工程改造的细胞治疗中获得了显著的临床疗效。
“这四位患者都是英雄，”该研究的主要负责人、儿科神经肿瘤学家米歇尔·蒙杰医学博士说。“他们教会了我们很多东西，而这些知识已经被用来帮助其他孩子了。”
2017 年，FDA 批准使用基因工程免疫细胞（也称为嵌合抗原受体 T 细胞或 CAR-T 细胞）治疗血液癌症，但该技术此前从未成功治疗过实体瘤。
尽管研究团队尚未找到治愈这种类型胶质瘤的方法，但他们认为他们的发现是一个里程碑。
“我们发现，这些CAR-T细胞疗法在这种可怕的疾病中展现出显著的抗肿瘤活性，”克里斯托·麦考尔医学博士说道。她与蒙杰共同参与了这项新研究。麦考尔博士是癌症免疫疗法专家，也是欧内斯特和阿米莉亚·加洛家族儿科和内科教授。“这些发现对多种类型的脑瘤来说都是一个充满希望的迹象，而不仅仅是针对这种脑瘤，”她补充道。
麦考尔和蒙杰的研究工作得以开展，离不开捐助者的慷慨慈善支持——其中许多捐助者是因这种疾病失去孩子的父母，他们致力于寻找治愈方法。
杰斯·沃德案
2019年初，20岁的杰斯在出现周边视力障碍几周后被确诊患有神经胶质瘤。他和家人对预后感到震惊：杰斯在堪萨斯州的神经科医生预测他只有六到九个月的生命。他接受了基于同情用药原则的实验性化疗药物治疗，并与病魔抗争了近14个月，直到有机会参加斯坦福大学的临床试验。
当他和母亲丽莎抵达斯坦福大学时，肿瘤已经开始扩散。杰斯知道，参加临床试验不太可能挽救他的生命。“他说，‘我知道我会死，我知道……’”
“总有一天，心理治疗会治愈其他孩子，”蒙杰回忆道。“这位坚强、热爱足球的21岁年轻人对我说，‘我不想让一个5岁的孩子先承受这一切。’”
“我不能死。我很忙。”
杰斯参加CAR-T细胞疗法试验时，是堪萨斯州立大学的一名大三学生，主修创业学和法学预科。确诊后，杰斯成为了DIPG患儿的权益倡导者。
“杰斯曾在国会、美国国立卫生研究院以及罕见癌症虚拟论坛上发表过演讲，”丽莎说。
杰斯参与的筹款活动募集了超过100万至250万美元，用于扩大癌症研究和治疗的覆盖范围。他还致力于创办一家非营利组织，帮助患有脑瘤的儿童获得参与临床试验的专家意见。
“杰斯会安慰他的朋友和家人说，‘我不会死的，我很忙，’”丽莎说。“这成了他的口头禅。”
杰斯接受第一次 CAR-T 细胞输注一周后，出现了发烧、低血压、细胞因子升高等症状，并且神经系统症状恶化。
但两周后，他的症状开始缓解，面部感觉也逐渐恢复。他之前笨拙的步态也几乎恢复正常。一个月内，他的神经系统检查结果也接近正常。
“看到一位患有快速进展性弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）的年轻人恢复到几乎正常的神经系统检查结果，这简直闻所未闻，”蒙杰说。“我第一次感觉我们终有一天会治愈这种疾病。”
2021年2月，杰斯和父亲罗杰一起去现场观看了他们挚爱的家乡球队堪萨斯城酋长队的比赛，实现了他的梦想。“这对他来说是一种解脱，也是一线希望，”丽莎说道。2021年6月30日，杰斯在圣路易斯住院，并于7月3日去世，留下了悲痛欲绝的父母、兄弟、姐妹、弟媳和侄子。
“我希望他还活着，永远不知道DIPG是什么吗？当然希望，”他的母亲说。但她从他们作为患者权益倡导者的工作中获得了平静和使命感。“杰斯帮助孩子的愿望，他真心实意地想为他们发声，让我看到了他成长为怎样的人。”
