Սթենֆորդի առաջատար հետազոտողը քաղցկեղը բուժելու համար օգտագործում է հիվանդների սեփական իմունային համակարգը
Վերջին 50 տարիների ընթացքում հետազոտողները անհավանական առաջընթաց են գրանցել մանկական քաղցկեղի բուժման գործում: Մինչդեռ 1970-ականների կեսերին քաղցկեղով հիվանդներից մոտ 60%-ը մահացել է իրենց հիվանդությունից, այսօր հիվանդներից 85%-ը գոյատևում է: Այս առաջընթացը հնարավոր է միայն կլինիկական փորձարկումների միջոցով, որոնք վարում են ակադեմիական բժշկական կենտրոններ, ինչպիսին է Լյուսիլ Պակարդի մանկական հիվանդանոցը Սթենֆորդում:
Այս առաջընթացին չնայած, քաղցկեղը մնում է 15 տարեկան և ավելի փոքր երեխաների շրջանում մահացության հիմնական պատճառը։ Նրանց համար, ովքեր կարող են բուժվել, խիստ բուժումները հաճախ առողջական խնդիրներ են առաջացնում կյանքի հետագա տարիներին, ինչպիսիք են օրգանների վնասումը, անպտղությունը կամ երկրորդային քաղցկեղները։
Նկարազարդումները՝ Ալես Բիրնբախի
ԳՔրիստալ Մաքքալ, բժշկական գիտությունների դոկտոր Էռնեստ և Ամելիա Գալլո ընտանիքի պրոֆեսոր, մանկաբուժության և բժշկության պրոֆեսոր և կենտրոն Փարքերի անվան քաղցկեղի ինստիտուտի տնօրեն Սթենֆորդի բժշկական համալսարանում իմունաթերապիան առաջատարն է վճար՝ հույս պարգևելու այն երեխաներին, ովքեր ամենաշատն են դրա կարիքը զգում: Ավելին իմանալու համար Ավելի քան 40 տարի Մաքքոլը քաղցկեղի դեմ պայքարի ռահվիրա է եղել իմունաթերապիա՝ ոլորտ, որն օգտագործում է մարմնի սեփական իմունային բջիջներ՝ հիվանդությունների դեմ պայքարելու համար: 2017 թվականին Մաքքոլը գործարկեց Սթենֆորդի քաղցկեղի բջջային թերապիայի կենտրոնը՝ առաջ մղելու համար առաջընթացներ լաբորատորիայից մինչև հիվանդների մահճակալների մոտ, ինչպես նաև որքան հնարավոր է արագ։
«Իմ կարծիքով, Ստենֆորդը այն վայրն է, որտեղ աշխարհում արվում է ամենաստեղծագործ գիտությունը», - ասում է Մաքքալը: «Ես ուզում էի այստեղ մշակել բջջային թերապիաներ, քանի որ գիտեի, որ կկարողանամ աշխատել ամենահիանալի մտքերից մի քանիսի հետ՝ հետազոտողների, ովքեր հետաքրքրված են սինթետիկ կենսաբանությամբ, արհեստական բանականությամբ, տրանսլյացիոն հետազոտություններով և մարդու իմունոլոգիայով»:
Մաքքալի թիմը ղեկավարում է քիմերային հակածնային ընկալիչի (CAR) T-բջիջների թերապիայի հեղափոխական բարելավումները: Այս մոտեցումը, որը զարմանալիորեն արդյունավետ է եղել որոշ արյան քաղցկեղների դեմ, մշակում է հիվանդի իմունային համակարգը՝ քաղցկեղի բջիջները որոնելու և ոչնչացնելու համար: Այժմ Մաքքալն աշխատում է այս բուժումը արդյունավետ դարձնել պինդ քաղցկեղի և ուղեղի ուռուցքների համար՝ հիմնականում կենտրոնանալով երեխաների վրա: Մաքքալը համագործակցել է բժշկական գիտությունների դոկտոր, փիլիսոփայության դոկտոր Միշել Մոնջեի հետ: Միլան Գամբհիր՝ մանկական նյարդաուռուցքաբանության պրոֆեսոր, CAR T բջիջների կիրառմամբ դիֆուզ ներքին կամրջի գլիոմայի՝ մանկական ուղեղի ուռուցքի բուժման համար, որը մինչ օրս համարվում էր համընդհանուր մահացու։
Այս առաջընթացը խթանվեց դոնորների լայնածավալ աջակցությամբ, և Մաքքալը գիտի, որ սա միայն սկիզբն է: Նա մշակում է այն, ինչն ինքը անվանում է «հաջորդ սերնդի» իմունաթերապիաներ՝ հիմնվելով ներկայիս տեխնոլոգիաների վրա՝ իմունաթերապիաները դարձնելով ավելի անվտանգ, ավելի արդյունավետ և ավելի մատչելի:
Այս նորարարություններից մեկը նախատեսված է CAR T-բջջային թերապիաների երկարակեցությունը, անվտանգությունը և արդյունավետությունը բարելավելու համար: Մաքքալը և նրա թիմը հայտնաբերեցին, որ կարող են օգտագործել արդեն իսկ գոյություն ունեցող դեղամիջոցը՝ FDA-ի կողմից հաստատված հեպատիտի դեղահաբը՝ հիվանդի մեջ ներարկվելուց հետո քնած CAR-ները «միացնելու» համար:«s մարմինը: Այս նոր մեթոդը, որը կոչվում է «SNIP CAR T», նրանց աննախադեպ վերահսկողություն է տալիս ոչ միայն բուժման տեղակայման ժամանակի և վայրի, այլև ակտիվացման մակարդակի նկատմամբ:
«Մենք ստեղծել ենք «հեռակառավարվող» CAR T-բջիջներով թերապիա, որը կարող է կարգավորվել յուրաքանչյուր հիվանդի համար», - բացատրում է Մաքքալը: «Փոփոխված CAR T բջիջները ոչ միայն ավելի անվտանգ են, այլև ավելի հզոր և բազմակողմանի, քան բնօրինակ CAR T բջիջները»:
Մաքքոլի նման առաջադեմ գիտությունը կպահանջի առաջադեմ մտածողությամբ ներդրողների ամուր աջակցություն: Այնուամենայնիվ, այս տեսակի աջակցությունը դժվար է ստանալ ավանդական ֆինանսավորման աղբյուրների միջոցով:
«Վարկային կապիտալը և կենսադեղագործական ընկերությունները սովորաբար չեն ներդրումներ կատարում հազվագյուտ հիվանդությունների մեջ, և բոլոր մանկական քաղցկեղները հազվագյուտ հիվանդություններ են», - բացատրում է նա: «Բայց մեր նպատակն է զբաղվել բեկումնային գիտությամբ: Մենք ցանկանում ենք փոխել այն եղանակը, որով ապագայում բուժվում են հիվանդները»:
Բարեգործական աջակցությունը խթանել է Մաքքալի հայտնագործությունները և կարևոր դեր է խաղալու նրա առաջխաղացման գործում: Քրիս Գալոյի նման նվիրատուները, որի ընտանիքը Մաքքալի համար հիմնադրել է նվիրատվության պրոֆեսորի պաշտոն, նվիրված են նրա կարևոր աշխատանքը խթանելուն: Գալոն գիտի, որ առաջընթացն ավելի արագ կլինի, եթե միանան այլ բարերարներ:
«Մեր ընտանիքը վաղուց ի վեր աջակցել է այնպիսի առաջադեմ գիտության, ինչպիսին է բժիշկ Մաքքոլի հետազոտությունը, որը հանգեցնում է երեխաների համար ավելի լավ բուժման մեթոդների», - ասում է Գալլոն: «Մենք հպարտ ենք մեր բարեգործությամբ շարունակել այս ժառանգությունը»:
Առաջատար հաջողությամբ և անվերջ հնարավորություններով՝ Մաքքոլը ուրվագծում է բժշկության նոր դարաշրջանի և երեխաների համար ավելի առողջ ապագայի ուղին։
