새로운 면역 치료법이 치명적인 뇌종양 환자에게 효과가 있는 것으로 나타났습니다.
제이스 워드가 2020년 9월 스탠퍼드 루실 패커드 어린이 병원에 새로운 치료법 임상시험에 참여하기 위해 왔을 때, 그는 1년 넘게 치명적인 뇌간 종양과 싸우고 있었습니다. 그의 진단은 미만성 내인성 뇌교종(DIPG)이었는데, 기존의 암 치료법으로는 치료할 수 없습니다. 이 질병의 5년 생존율은 1% 미만입니다.
제이스 같은 환자에게는 희망이 없었습니다. 최근 그가 척수에 영향을 미치는 또 다른 밀접한 관련 암인 DIPG(디프테리아성 백혈병) 환자 네 명 중 한 명이 되기 전까지는 말입니다. 이 질병과 싸우도록 설계된 면역 세포를 투여받은 첫 번째 환자였습니다. 모든 시험 대상 환자가 질병이나 합병증으로 사망했지만, 그중 세 명은 설계된 세포로부터 상당한 임상적 효과를 경험했습니다.
이 연구의 책임 연구자이자 소아 신경종양학자인 미셸 몬제(MD, PhD) 박사는 "이 네 명의 환자들은 영웅입니다."라고 말합니다. "그들은 우리에게 많은 것을 가르쳐 주었고, 그 지식은 이미 다른 아이들을 돕는 데 활용되고 있습니다."
FDA는 2017년에 혈액암 치료를 위해 CAR-T 세포라고도 하는 조작된 면역 세포를 사용하는 것을 승인했지만, 이 기술이 고형 종양에 효과가 있었던 적은 없습니다.
연구팀은 아직 이 유형의 신경교종을 치료하는 방법을 개발하지 못했지만, 이번 연구 결과를 중요한 이정표로 여깁니다.
"이 무서운 질병에서 CAR-T 세포 치료법이 상당한 항종양 효과를 보이는 것을 확인했습니다."라고 몬제와 함께 새로운 연구에 참여한 크리스탈 맥칼 박사는 말했습니다. 맥칼 박사는 암 면역요법 전문가이자 어니스트 & 아멜리아 갈로 가족 소아과 및 내과 교수입니다. 그녀는 "이번 연구 결과는 이 종양뿐만 아니라 다양한 유형의 뇌종양에 희망적인 신호입니다."라고 덧붙였습니다.
맥칼과 몬제의 연구는 기부자들의 아낌없는 자선 지원을 통해 가능했습니다. 기부자 중 많은 수가 이 질병으로 인해 자녀를 잃은 부모들이며 치료법을 찾기 위해 헌신하고 있습니다.
제이스 워드 사건
제이스는 2019년 초, 몇 주간 주변 시야 장애를 겪은 후 신경교종 진단을 받았을 당시 20세였습니다. 그와 그의 가족은 진단 결과에 충격을 받았습니다. 캔자스에 있는 제이스의 신경과 전문의는 그의 남은 수명이 6개월에서 9개월이라고 예측했습니다. 그는 동정적 사용(compassionate use) 방식으로 실험적 항암 화학요법제를 투여받았고, 스탠퍼드 임상 시험에 참여할 기회가 생기기 전까지 거의 14개월 동안 이 병을 앓았습니다.
그와 그의 엄마 리사가 스탠퍼드에 도착했을 때쯤에는 종양이 점점 더 진행되고 있었습니다. 제이스는 이 실험이 자신의 목숨을 구할 수 없을 것 같다는 것을 알고 있었습니다. "그는 '내가 죽을 거라는 걸 알아요. 그리고 이건 알아요.'라고 말했어요."
"언젠가는 치료가 다른 아이들을 치료하는 방법이 될 거예요." 몬제는 회상한다. "강인하고 축구를 잘하는 21살 소년이 제게 '다섯 살짜리 아이가 먼저 치료를 받는 건 원치 않아요.'라고 말했어요."
"나는 죽을 수 없어. 바빠."
제이스가 CAR-T 세포 임상시험에 참여했을 당시, 그는 캔자스 주립대학교 3학년으로 기업가 정신과 법학을 전공하고 있었습니다. 진단 후, 제이스는 DIPG(발달성 백혈병)를 앓고 있는 아이들을 위한 옹호자가 되었습니다.
리사는 "제이스는 의회, 국립보건원, 희귀암에 대한 온라인 포럼에서 연설했습니다."라고 말했습니다.
제이스는 암 연구 및 치료 접근성 확대를 위해 1,000만 달러(약 25억 원) 이상을 모금한 캠페인에 참여했습니다. 또한 뇌종양 어린이들이 참여할 수 있는 임상 시험에 대한 전문가 의견을 얻을 수 있도록 돕는 비영리 단체를 설립하는 데에도 힘썼습니다.
리사는 "제이스는 친구들과 가족들에게 '난 죽을 수 없어. 바빠서'라고 위로하곤 했어요."라고 말합니다. "그게 제이스의 주문이 되었죠."
제이스가 CAR-T 세포를 처음 주입받은 지 일주일 후, 그는 발열과 저혈압, 사이토카인 증가 징후를 보였으며 신경학적 증상이 악화되었습니다.
하지만 2주가 지나자 증상이 완화되고 얼굴에 감각이 더 좋아졌습니다. 이전에는 어색했던 걸음걸이도 거의 정상으로 돌아왔습니다. 한 달 만에 신경학적 검사 결과도 거의 정상으로 돌아왔습니다.
"급격하게 진행되는 DIPG를 앓던 젊은이가 거의 정상적인 신경학적 검사를 받는 모습을 보는 건 전례 없는 일입니다."라고 몬제는 말합니다. "언젠가는 이 병을 치료할 수 있을 거라는 생각이 처음으로 들었습니다."
제이스는 2021년 2월, 아버지 로저와 함께 슈퍼볼에 가서 사랑하는 고향 팀인 캔자스시티 치프스의 경기를 보는 꿈을 이룰 수 있었습니다. 리사는 "제이스는 정말 큰 자유를 얻었고, 희망의 빛이 비치는 것 같았어요."라고 말합니다. 2021년 6월 30일, 제이스는 세인트루이스 병원에 입원했고 7월 3일에 세상을 떠났습니다. 슬픔에 잠긴 부모님, 형, 누나, 형수, 그리고 조카를 남겨두고 말입니다.
"제이스가 DIPG가 뭔지도 모른 채 여기 있었으면 좋았을 텐데. 물론이죠." 그의 어머니가 말했다. 하지만 환자들을 위한 옹호 활동을 통해 그녀는 마음의 평화와 목적의식을 얻었다. "아이들을 돕고 싶어 하는 제이스의 열망, 아이들을 위해 목소리를 내고 싶어 하는 그의 진심 어린 욕구는 그가 어떤 사람이 되었는지 엿볼 수 있게 해 주었습니다."
