Ang bagong immunotherapy ay nagpapakita ng pangako para sa mga pasyente na may nakamamatay na tumor sa utak.
Nang dumating si Jace Ward sa Lucile Packard Children's Hospital Stanford noong Setyembre 2020 para sumali sa isang klinikal na pagsubok para sa isang novel therapy, mahigit isang taon na niyang nilalabanan ang isang nakamamatay na brainstem tumor. Ang kanyang diagnosis ay diffuse intrinsic pontine glioma, o DIPG, na hindi kayang pagalingin ng mga conventional cancer treatment. Ang sakit ay may limang taong survival rate na mas mababa sa 1 porsyento.
Walang pag-asa para sa mga pasyenteng tulad ni Jace—hanggang kamakailan nang siya ay naging isa sa unang apat na pasyente na may DIPG, o isa pang malapit na nauugnay na kanser na nakakaapekto sa spinal cord, na makatanggap ng mga immune cell na ininhinyero upang labanan ang sakit. Kahit na ang lahat ng mga pagsubok na pasyente ay namatay sa kanilang sakit o mga komplikasyon nito, tatlo sa kanila ang nakaranas ng makabuluhang klinikal na benepisyo mula sa mga engineered na selula.
"Ang apat na pasyenteng ito ay mga bayani," sabi ng punong imbestigador ng pag-aaral, pediatric neuro-oncologist na si Michelle Monje, MD, PhD. "Napakaraming itinuro nila sa amin, at ang kaalaman na iyon ay ginagamit na upang matulungan ang ibang mga bata."
Inaprubahan ng FDA ang paggamit ng mga engineered immune cells, na kilala rin bilang chimeric antigen receptor T-cells, o CAR-T cells, upang gamutin ang mga kanser sa dugo noong 2017, ngunit ang teknolohiya ay hindi kailanman nagtagumpay laban sa mga solidong tumor.
Bagaman ang pangkat ng pananaliksik ay hindi pa nakakamit ng isang lunas para sa ganitong uri ng glioma, itinuturing nilang isang milestone ang kanilang mga natuklasan.
"Nakikita namin ang makabuluhang aktibidad na anti-tumor sa mga CAR-T cell therapies na ito sa nakakatakot na sakit na ito," sabi ni Crystal Mackall, MD, na nakipagsosyo sa bagong pananaliksik kay Monje. Si Mackall ay isang eksperto sa cancer immunotherapy at ang Ernest at Amelia Gallo Family Professor ng Pediatrics at Internal Medicine. "Ang mga natuklasan ay isang pag-asa na senyales para sa maraming uri ng mga tumor sa utak, hindi lamang ito," dagdag niya.
Ang trabaho nina Mackall at Monje ay naging posible sa pamamagitan ng mapagbigay na suportang pilantropo mula sa mga donor—marami sa kanila ay mga magulang na pinalakas ng pagkawala ng kanilang anak dahil sa sakit na ito at nakatuon sa paghahanap ng lunas.
Ang Kaso ni Jace Ward
Si Jace ay 20 taong gulang nang siya ay masuri na may glioma noong unang bahagi ng 2019, pagkatapos ng ilang linggong pagkagambala sa kanyang peripheral vision. Siya at ang kanyang pamilya ay nagulat sa pagbabala: Ang neurologist ni Jace sa Kansas ay hinulaan na mayroon siyang anim hanggang siyam na buwan upang mabuhay. Nakatanggap siya ng isang eksperimentong ahente ng chemotherapy sa batayan ng mahabagin na paggamit at nabuhay sa sakit sa loob ng halos 14 na buwan bago lumitaw ang pagkakataong sumali sa pagsubok sa Stanford.
Sa oras na siya at ang kanyang ina, si Lisa, ay dumating sa Stanford, ang tumor ay umuunlad. Alam ni Jace na malabong mailigtas ng pagsubok ang kanyang buhay. “Sabi niya, 'Alam ko na mamamatay ako, at alam ko ito
Ang therapy ay balang araw ang magpapagaling sa ibang mga bata,' ” paggunita ni Monje. “Sinabi sa akin ng matigas at naglalaro ng football na 21-anyos na ito, 'Ayokong maging 5-taong-gulang ang dapat mauna.' ”
"Hindi ako pwedeng mamatay. Busy ako."
Nang sumali si Jace sa CAR-T cell trial, siya ay isang junior sa Kansas State University, nag-aaral ng entrepreneurship at prelaw. Pagkatapos ng kanyang diagnosis, naging tagapagtaguyod si Jace para sa mga batang may DIPG.
"Nagsalita si Jace sa Kongreso, ang National Institutes of Health, at sa mga virtual na forum ng bihirang-cancer," sabi ni Lisa.
Nagtrabaho si Jace sa mga kampanyang nakalikom ng higit sa $2.5 milyon para palawakin ang pananaliksik sa kanser at pag-access sa paggamot. Nagtrabaho rin siya upang maglunsad ng isang nonprofit na tumutulong sa mga batang may mga tumor sa utak na makakuha ng mga ekspertong opinyon sa mga klinikal na pagsubok na maaari nilang salihan.
“Aaliwin ni Jace ang kanyang mga kaibigan at pamilya sa pagsasabing, 'Hindi ako pwedeng mamatay, abala ako,' ” sabi ni Lisa. "Iyon ay naging isang mantra para sa kanya."
Isang linggo pagkatapos matanggap ni Jace ang kanyang unang pagbubuhos ng CAR-T cells, nagkaroon siya ng lagnat at mababang presyon ng dugo, mga palatandaan ng pagtaas ng cytokine, at lumala ang kanyang mga sintomas sa neurological.
Ngunit sa loob ng dalawang linggo, siya ay nakakaranas ng pagpawi ng mga sintomas at nakakaramdam ng higit na sensasyon sa kanyang mukha. Ang dati niyang awkward na lakad sa paglalakad ay naging halos normal na. Sa loob ng isang buwan, halos normal din ang kanyang neurological exam.
"Upang makita ang isang kabataang lalaki na may mabilis na progresibong DIPG na mabawi ang halos normal na neurological na pagsusulit ay hindi naririnig," sabi ni Monje. "Nadama ko sa unang pagkakataon na gagamutin natin ang sakit na ito balang araw."
Natupad ni Jace ang pangarap na makapunta sa Super Bowl noong Pebrero 2021 kasama ang kanyang ama, si Roger, upang panoorin ang kanilang pinakamamahal na hometown team, ang Kansas City Chiefs. "Napakalaya nito para sa kanya, napakagandang kislap ng pag-asa," sabi ni Lisa. Noong Hunyo 30, 2021, naospital si Jace sa St. Louis at namatay noong Hulyo 3, na iniwan ang kanyang nagdadalamhating mga magulang, kapatid na lalaki, kapatid na babae, hipag, at pamangkin.
"Gusto ko bang narito siya, hindi alam kung ano ang DIPG? Siyempre," sabi ng kanyang ina. Ngunit nagkaroon siya ng pakiramdam ng kapayapaan at layunin mula sa kanilang trabaho bilang mga tagapagtaguyod para sa mga pasyente. "Ang pagnanais ni Jace na tulungan ang mga bata, ang kanyang tunay na pangangailangan na magsalita para sa kanila, ay nagbigay sa akin ng napakagandang sulyap sa naging lalaki na siya."
