幹細胞や遺伝子治療を利用して病気を治療するというのは、いまだにSFのように聞こえるかもしれないが、ここ最近行われた科学会議では、それがあらゆる面でどんどん現実に近づいていることが強調された。
「私たちは医学の新たな時代を迎えています」と、医学部長のロイド・マイナー医学博士は、同学部の新設「根治的・治癒的医療センター」の初年次シンポジウムの開会の辞で述べた。スタンフォード大学の研究者たちは、幹細胞と遺伝子治療を用いて、糖尿病やがんといった一般的な診断から、脳、血液、皮膚、免疫系、その他の臓器の希少疾患まで、幅広い疾患の改善を目指している。最終的な目標は、一度で生涯にわたる治癒をもたらす治療法を開発することであり、センター名の「根治的・治癒的」という言葉はまさにそのためである。スタンフォード大学はこの医学研究分野のリーダーであり、「これは私たちのプレシジョン・ヘルス（精密医療）というビジョンの重要な要素です」とマイナー医学博士は付け加えた。
スタンフォード大学は幹細胞生物学における基礎科学的発見を長年リードしてきた歴史があり、現在、それらの発見が患者にどのような恩恵をもたらすか、様々な方法で研究に取り組んでいると、新センターを率いるマリア・グラツィア・ロンカロロ医学博士は述べた。「私たちの仕事は、産業界が製品を採用し、次の段階に進めるような、説得力のある臨床データを生み出すことです」とロンカロロ氏は聴衆に語った。
その他のイベントのハイライト:
- 眼科医のジェフリー・ゴールドバーグ医学博士は、幹細胞技術によって角膜内層の損傷した細胞を再生できることを報告しました。彼のチームは現在、磁性ナノ粒子を付着させた角膜細胞の初期臨床試験を実施しています。磁性細胞は眼球に注入され、磁気眼帯で角膜上に固定されます。研究者たちは、この技術によって一部の患者が角膜移植を回避できることを期待しています。
- 骨髄移植に毒性のある化学療法薬が必要なければ、より多くの人が骨髄移植を受けられるようになるだろうと、血液腫瘍内科医のジュディス・シズル医学博士は聴衆に語った。最近開始された臨床試験では、シズル博士らは、重症複合免疫不全症（通称「バブルボーイ病」）の子どもたちの骨髄移植準備に、化学療法の代わりに抗体を用いた技術を用いている。
- キム・スン医学博士は、幹細胞研究技術によって、1型糖尿病患者のための新たな膵臓β細胞の生成の可能性が理解しやすくなっていると説明しました。関連して、キム博士の同僚である中内啓光医学博士は最近、マウスの膵臓をラットの体内で培養し、マウスの糖尿病治療に使用できることを示しました。
- 鎌状赤血球症は現在、骨髄移植で治療可能ですが、多くの患者は適合するドナーがいないと、上の写真のマシュー・ポーテウス医師は述べています。彼の研究室では、CRISPRを含む遺伝子編集技術を用いて、患者の体内で根本的な遺伝子異常を直接修復できる可能性を研究しています。
- クリスタル・マッコール医学博士をはじめとするがん免疫療法の専門家たちは、がんが出し抜けることのない新たな治療法の開発に尽力しています。「これまでは、毒物や分子標的薬を用いて腫瘍を攻撃していました」とマッコール氏は言います。「しかし、今では宿主自体も攻撃し、宿主が腫瘍に反応する方法を変えることができるようになりました。」彼女のチームは、免疫細胞の一種であるT細胞を改変し、従来の化学療法に反応しなくなった腫瘍をがん患者の体が攻撃するように促しています。彼らの研究はまだ期待どおりには進んでいません。一部の腫瘍細胞はT細胞を回避して再増殖するからです。しかし、マッコール氏は楽観的です。「私たちは、始まりの終わりにいます」と彼女は言います。
この日の出来事の詳しい内容は、 サンノゼ・マーキュリー・ニュースの記事 アンソニー・オロ医学博士と彼の同僚たちが、皮膚の壊滅的な遺伝性疾患である表皮水疱症とどのように闘っているかを説明した講演です。オロ博士は講演の最後に、スプレータンニングを受けている男性のちょっと間抜けな写真を見せました。笑いを誘いましたが、彼の主張は真剣なものでした。「未来の細胞治療の目標は、恐ろしい遺伝性疾患をスプレーで治療することです。」
野心的？はい。SF？将来的には、そうではないかもしれません。
このストーリーは元々 範囲.
