El uso de células madre y terapia génica para tratar o curar enfermedades aún puede sonar a ciencia ficción, pero una reciente reunión científica celebrada aquí destacó todos los frentes en los que se está acercando cada vez más a la realidad.
“Estamos entrando en una nueva era de la medicina”, afirmó Lloyd Minor, MD, decano de la Facultad de Medicina, en su discurso de apertura del primer simposio anual del nuevo Centro de Medicina Definitiva y Curativa de la facultad. Los investigadores de Stanford están preparados para utilizar células madre y terapia génica para mejorar una amplia gama de enfermedades, desde diagnósticos comunes como la diabetes y el cáncer hasta enfermedades raras del cerebro, la sangre, la piel, el sistema inmunitario y otros órganos. En última instancia, el objetivo es crear tratamientos únicos que puedan proporcionar curas de por vida; de ahí el término “definitiva y curativa” en el nombre del centro. Stanford es líder en esta rama de la investigación médica, señaló Minor, y añadió: “Este es un componente vital de nuestra visión de la medicina de precisión”.
Stanford cuenta con una larga trayectoria liderando descubrimientos de ciencia básica en biología de células madre, y actualmente se dedica a estudiar diversas maneras en que dichos descubrimientos podrían beneficiar a los pacientes, afirmó la Dra. Maria Grazia Roncarolo, directora del nuevo centro. «Nuestro trabajo consiste en generar datos clínicos tan convincentes que la industria adopte el producto y lo lleve a la siguiente fase», declaró Roncarolo ante el público.
Entre otros aspectos destacados del evento:
- El oftalmólogo Jeffrey Goldberg, MD, PhD, informó que las técnicas con células madre pueden generar células de reemplazo para las dañadas en la capa interna de la córnea. Su equipo está llevando a cabo ensayos clínicos iniciales con células corneales a las que se les ha adherido una nanopartícula magnética. Estas células magnéticas se inyectan en el ojo y se mantienen en su lugar sobre la córnea mediante un parche ocular magnético. Los investigadores esperan que esta técnica pueda ayudar a algunos pacientes a evitar el trasplante de córnea.
- Más personas podrían recibir trasplantes de médula ósea si el procedimiento no requiriera quimioterapia, explicó la hematóloga-oncóloga Judith Shizuru, MD, PhD, al público. En un ensayo clínico recientemente iniciado, Shizuru y sus colegas están utilizando técnicas basadas en anticuerpos en lugar de quimioterapia para preparar a niños con inmunodeficiencia combinada grave (conocida como "enfermedad del niño burbuja") para un trasplante de médula ósea.
- El Dr. Seung Kim describió cómo las técnicas de investigación con células madre facilitan la comprensión de la posible generación de nuevas células beta pancreáticas para personas con diabetes tipo 1. En relación con esto, su colega, el Dr. Hiromitsu Nakauchi, demostró recientemente que se pueden cultivar páncreas de ratón en ratas y utilizarlos para tratar la diabetes en ratones.
- Aunque la anemia falciforme ahora se puede tratar con trasplantes de médula ósea, muchos pacientes carecen de un donante compatible, afirmó el Dr. Matthew Porteus, cuya foto aparece arriba. Su laboratorio está estudiando cómo las técnicas de edición genética (incluida la CRISPR) podrían permitir a los científicos corregir el error genético subyacente directamente en el cuerpo del paciente.
- Expertos en inmunoterapia contra el cáncer, como la Dra. Crystal Mackall, se esfuerzan por crear nuevos tratamientos que el cáncer no pueda burlar. «Históricamente, atacábamos los tumores con venenos o agentes dirigidos», explicó Mackall. «Lo que ha cambiado es que ahora también podemos atacar al huésped y modificar su respuesta al tumor». Su equipo está modificando células T, un tipo de célula inmunitaria, para estimular al organismo del paciente a atacar tumores que han dejado de responder a la quimioterapia tradicional. Su trabajo aún no ha alcanzado el éxito deseado: algunas células tumorales logran evadir las células T y volver a crecer. Sin embargo, Mackall se muestra optimista. «Estamos al final del principio», afirmó.
Encontrará más información sobre los acontecimientos del día en Un artículo del San Jose Mercury News Eso describe cómo el Dr. Anthony Oro y sus colegas luchan contra la epidermólisis bullosa, una devastadora enfermedad genética de la piel. Oro cerró su charla con una foto un tanto cómica de un hombre bronceándose con spray. Causó risas, pero su argumento era serio: «Nuestro objetivo para la terapia celular del futuro es aplicar piel artificial mediante spray para corregir una terrible enfermedad genética».
¿Ambicioso? Sí. ¿Ciencia ficción? En el futuro, tal vez no.
Esta historia apareció originalmente en ALCANCE.
