Использование стволовых клеток и генной терапии для лечения или излечения болезней все еще может звучать как научная фантастика, но недавняя научная встреча подчеркнула все аспекты, по которым эта идея становится все ближе к реальности.
«Мы вступаем в новую эру в медицине», — сказал Ллойд Майнор, доктор медицинских наук, декан медицинского факультета, в своем вступительном слове на первом ежегодном симпозиуме нового Центра радикальной и лечебной медицины при факультете. Исследователи Стэнфорда готовы использовать стволовые клетки и генную терапию для облегчения широкого спектра заболеваний, от распространенных диагнозов, таких как диабет и рак, до редких заболеваний мозга, крови, кожи, иммунной системы и других органов. Конечная цель — создание одноразовых методов лечения, которые могут обеспечить пожизненное излечение; отсюда и «радикальное и лечебное» в названии центра. Стэнфорд является лидером в этой области медицинских исследований, сказал Майнор, добавив: «Это жизненно важный компонент нашего видения точного здоровья».
Стэнфорд имеет долгую историю лидерства в фундаментальных научных открытиях в области биологии стволовых клеток и сейчас изучает различные способы, которыми эти открытия могут принести пользу пациентам, заявила Мария Грация Ронкароло, доктор медицинских наук, возглавляющая новый центр. «Наша задача — предоставлять настолько убедительные клинические данные, чтобы промышленность взяла продукт на вооружение и вывела его на новый уровень», — заявила Ронкароло аудитории.
Среди других основных событий мероприятия:
- Офтальмолог Джеффри Голдберг, доктор медицинских наук и доктор философии, сообщил, что методы лечения стволовыми клетками позволяют создавать замену повреждённым клеткам внутреннего слоя роговицы. Его команда в настоящее время проводит ранние клинические испытания клеток роговицы, к каждой из которых прикреплена магнитная наночастица. Магнитные клетки вводятся в глаз и фиксируются на роговице с помощью магнитной повязки. Исследователи надеются, что этот метод поможет некоторым пациентам избежать трансплантации роговицы.
- Гематолог-онколог Джудит Шизуру, доктор медицинских наук, доктор философии, рассказала аудитории, что трансплантацию костного мозга могли бы пройти больше людей, если бы процедура не требовала токсичных химиотерапевтических препаратов. В недавно начавшемся клиническом исследовании Шизуру и её коллеги используют методы на основе антител вместо химиотерапии для подготовки детей с тяжёлым комбинированным иммунодефицитом (более известным как «синдром мальчика-пузыря») к трансплантации костного мозга.
- Доктор медицинских наук Сын Ким рассказал, как методы исследования стволовых клеток упрощают понимание возможности создания новых бета-клеток поджелудочной железы для людей с диабетом 1-го типа. В связи с этим коллега Кима, доктор медицинских наук Хиромицу Накаучи, недавно продемонстрировал, что поджелудочные железы мышей можно выращивать в организме крыс и использовать для лечения диабета у мышей.
- Несмотря на то, что серповидноклеточная анемия теперь поддаётся лечению с помощью трансплантации костного мозга, у многих пациентов нет подходящего донора, говорит доктор Мэтью Портеус, изображённый выше. Его лаборатория изучает, как методы редактирования генов (включая CRISPR) могут позволить учёным исправить исходную генетическую ошибку непосредственно в организме пациента.
- Эксперты по иммунотерапии рака, такие как доктор медицины Кристал Макколл, стремятся создать новые методы лечения, которые рак не сможет перехитрить. «Раньше мы воздействовали на опухоли ядами или таргетными препаратами», — сказала Макколл. «Изменение заключается в том, что мы также можем воздействовать на хозяина и изменять его реакцию на опухоль». Её команда занимается разработкой Т-клеток, класса иммунных клеток, чтобы побудить организм онкологического пациента атаковать опухоли, переставшие реагировать на традиционную химиотерапию. Их работа пока не столь успешна, как хотелось бы: некоторые опухолевые клетки способны ускользать от Т-клеток и расти снова. Но Макколл настроена оптимистично. «Мы находимся в конце начала», — сказала она.
Более подробное освещение событий дня доступно в история из газеты San Jose Mercury News В ней рассказывается о том, как Энтони Оро, доктор медицинских наук и доктор философии, и его коллеги борются с буллёзным эпидермолизом, разрушительным генетическим заболеванием кожи. Оро завершил своё выступление немного комичной фотографией мужчины, наносящего искусственный загар. Это вызвало смех, но его мысль была серьёзной: «Наша цель в клеточной терапии будущего — это нанесение искусственного загара на кожу для лечения ужасного генетического заболевания».
Амбициозный? Да. Научная фантастика? В будущем, возможно, нет.
Эта история первоначально появилась на ОБЪЕМ.
