소아암 치료의 진전은 단 한 번의 획기적인 발전으로 이루어지는 경우가 드뭅니다. 오히려 여러 작은 변화들이 쌓여 이루어집니다. 예를 들어, 유아를 위해 설계된 임상 시험을 성인에게 적용하는 것, 뇌종양이 뇌의 신경망을 교란하는 방식을 새롭게 이해하는 것, 소아 백혈병 생존율을 높이는 혁신적인 치료법 등이 있습니다.
이 모든 것이 올해 진척되었습니다. 배스 소아암 및 혈액질환 센터, 루실 패커드 스탠퍼드 어린이 병원의 임상의들이 스탠퍼드 의과대학의 연구원들과 함께 연구를 진행하는 곳입니다. 그리고 그 성공의 상당 부분은 누구도 그 아이디어가 성공할지 확신할 수 없기 전에, 유망한 아이디어에 기꺼이 자금을 지원해 준 기부자들로부터 시작되었습니다.
이번 소아암 인식의 달을 맞아 여러분의 지원 덕분에 가능했던 일들을 몇 가지 소개해 드립니다.
영아 백혈병 치료 재고
탄자 그루버, MD, PhD, 미국 암 학회에서 2026년 과학 분야 공로상을 수상한 그녀와 그녀의 연구팀은 희귀하고 치료가 특히 어려운 소아암의 일종인 영아 급성 림프구성 백혈병(ALL) 치료를 위한 새로운 접근법을 개발하고 있습니다. 최신 임상 시험인 TINI 2는 기존 TINI 시험을 확장하여 영아 백혈병 세포에 특히 효과적인 것으로 확인된 약물과 신체의 T 세포가 암세포를 찾아 파괴하도록 돕는 면역 요법을 병용합니다. 재발 위험이 높은 영아의 경우, TINI 2 시험에서는 메닌 억제제라는 표적 치료제를 추가했는데, 이는 TINI 2 시험이 이러한 유형의 약물을 해당 환자에게 투여하는 세계 유일의 연구라는 점에서 독특합니다.
이 연구는 수년간의 연구를 바탕으로 표준 백혈병 치료법이 영유아에게 효과가 떨어지는 이유를 규명하고, 영유아 질환에 더 적합한 치료법을 찾는 데 중점을 두고 있습니다. 궁극적인 목표는 가장 어린 환자들에게서 더 깊은 관해, 더 적은 재발, 그리고 더 나은 생존율을 달성하는 것입니다.
켈시'에스 증상은 생후 11개월 때 시작되었지만, 급성 림프구성 백혈병(ALL) 진단을 받았을 때는 이미 1살이 되어 TINI 2 프로그램에 등록하기에는 나이가 너무 많았습니다. 그루버 박사는 그녀의 상황을 파악하고 다음과 같이 말했습니다. 유아기에 백혈병이 발병했으며, 이를 통해 얻은 통찰력을 활용했습니다. 재판 켈시에게 맞는 맞춤형 치료를 제공하기 위해 노력했습니다. 현재 2살 반인 켈시는 치료를 마쳤습니다., 아르 자형잔해 완치되어 다시 어린아이처럼 행동하기 시작했습니다. 비est—실행 중 그리고 연주하고 있어요.
가장 치명적인 소아 뇌암을 겨냥하다
20년 넘게, 미셸 몬제, 의학박사, 철학박사, 스탠포드 소아 신경종양 전문의이자 수상자인 2025년 브레인상, 가지다 소아 뇌종양의 성장 과정과 진행을 멈추는 방법을 연구해 온 그녀의 연구팀은 올해 뇌종양이 독립적으로 자라는 것이 아니라 뇌의 전기적, 화학적 신호를 이용해 성장한다는 사실을 밝혀냈습니다. 현재 연구팀은 항경련제를 포함한 약물이 이러한 신호 전달을 차단하고 암의 진행을 늦출 수 있는지 조사하고 있습니다. 이 연구는 가장 공격적이고 치료가 어려운 소아 뇌종양 중 하나인 미만성 중추신경계 신경교종 치료에 새로운 가능성을 열어주고 있습니다.
이 치료법은 미만성 면역교뇌종양(DIPG)에 대한 CAR T세포 치료법의 진전을 기반으로 합니다. DIPG는 최근까지 치명적인 질환으로 여겨졌던 미만성 중추신경계 신경교종의 일종입니다. 작년에 몬제 박사의 임상시험 참가자 중 한 명이 완전 관해를 달성하여 뇌 영상에서 종양이 완전히 사라졌습니다. 이 혁신적인 치료를 시작한 지 4년이 넘었지만, 그는 여전히 대학생으로서 건강하게 생활하고 있으며 질병의 흔적은 전혀 보이지 않습니다. 이제 목표는 미래에 종양이 완전히 사라지는 것입니다. DIPG를 가진 모든 어린이는 이러한 반응을 보입니다.
소아암 인식의 달 동안 선행을 두 배로 실천하세요
한 너그러운 친구가 9월 30일까지 여러분이 기부하는 모든 금액을 두 배로 늘려줄 예정입니다 (최대 10,000달러까지!).
줄기세포 이식의 안전성과 효과를 높이기
Alice Bertaina, MD, PhD 개척 알파/베타 T세포 고갈, 이식편대숙주질환을 유발하는 특정 면역 세포를 제거하는 기술로, 부분적으로 일치하는 기증자(보통 부모)로부터 줄기세포를 이식할 수 있게 해줍니다.
올해 새롭게 선보이는 임상 시험은 이식 후 면역 회복을 강화하도록 설계된 세포 치료법인 T-allo10과 해당 기술을 결합한 것입니다. 환자들은 2년 동안 1001명의 TP3T 백혈병 무재발 생존자를 달성했습니다.
양성자 치료를 아이들에게 더 가까이 제공
4월에 스탠퍼드 의과대학이 문을 열었습니다. 세계 최초의 초소형 양성자 치료 시설 그리고 6월에는 7살 어린이가 그 주인공이 되었습니다. 그곳에서 치료받은 첫 번째 환자. 양성자 치료는 주변 건강한 조직에 대한 방사선 노출을 최소화하면서 종양을 매우 정밀하게 표적 치료합니다. 이는 신체가 아직 성장 중인 어린이에게 특히 중요한 고려 사항입니다.
새로운 시스템은 환자들이 앉은 자세를 유지한 채로 치료를 받을 수 있도록 설계되었습니다. 소아 방사선 종양 전문의로서 수잔 히니커, 의학박사, 관계자는 이러한 방식이 임상적 이점을 제공하는 동시에 어린이들이 자신의 치료 과정에 더 적극적으로 참여한다는 느낌을 갖게 해준다고 설명합니다. 이전에는 양성자 치료를 받기 위해 지역 가족들이 수백 마일을 이동해야 했습니다. 새로운 시설은 이러한 고도의 전문 치료를 가족들에게 더 쉽게 제공하고 치료 과정의 불편함을 최소화할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
어린이 암 치료를 더욱 안전하게 만들기
루비는 5살 때 희귀하고 공격적인 림프종 진단을 받았지만, 암 때문에 경찰관이 되고 싶다는 꿈을 포기하지 않았습니다. 스탠포드 루실 패커드 어린이 병원에서 치료를 받는 동안, "경찰관 루비"는 경찰차의 경광등과 사이렌이 달린 세발자전거를 타고 병원 복도를 순찰했습니다. 현재 루비는 8살이고 암 완치 판정을 받았습니다.
그녀의 소아 종양 전문의는, 애드리엔 롱, 의학박사, 철학박사, 롱 박사는 루비와 같은 어린이들을 위해 더 안전한 암 치료를 만들기 위해 노력하고 있습니다. 롱 박사는 면역 요법이 어린이의 발달 중인 면역 체계에 미치는 영향을 연구하여, 생명을 구하는 효과는 유지하면서 심각한 감염 및 기타 장기적인 부작용의 위험을 줄이는 것을 목표로 합니다.
올해, 현대 희망 온 휠스 롱 박사에게 30만 달러 규모의 젊은 연구자 지원금이 수여되었으며, 이는 그녀가 해당 기관으로부터 받은 세 번째 지원금입니다. 이번 기부를 통해 현대희망온휠스는 패커드 어린이 병원에 총 610만 달러에 가까운 금액을 기부하여 스탠포드 연구진이 소아암에 대한 새롭고 더 나은 접근법을 개발할 수 있도록 지속적인 자선 지원을 제공하고 있습니다.
미래를 함께 만들어 갑시다
기부 활동은 스탠포드 의대 소아과 의료진과 과학자들이 과감한 질문을 던지고, 유망한 아이디어를 추구하며, 연구실에서 개발한 새로운 치료법을 도움이 필요한 어린이들에게 적용할 수 있도록 지원합니다. 소아암 치료 및 연구의 미래를 함께 만들어가는 방법에 대해 더 자세히 알고 싶으시다면 언제든지 연락 주세요.
