El progreso en la lucha contra el cáncer infantil rara vez se logra de un solo golpe. Se produce mediante una serie de pequeños avances: un ensayo clínico diseñado para bebés, no adaptado para adultos; una nueva comprensión de cómo un tumor cerebral altera las conexiones neuronales del cerebro; enfoques terapéuticos innovadores para mejorar las tasas de supervivencia de la leucemia infantil.
Todo esto avanzó este año en el Centro Bass para el Cáncer Infantil y las Enfermedades de la Sangre, donde los médicos del Hospital Infantil Lucile Packard de Stanford trabajan junto con los investigadores de la Facultad de Medicina de Stanford. Y gran parte de ello comenzó con donantes dispuestos a financiar una idea prometedora antes de que nadie pudiera estar seguro de que funcionaría.
En este Mes de Concientización sobre el Cáncer Infantil, esto es parte de lo que su apoyo ayudó a hacer posible:
Replantear el tratamiento para bebés con leucemia
Tanja Gruber, MD, PhD, La Dra. [Nombre de la Dra.], galardonada con el premio Científico 2026 de la Sociedad Americana del Cáncer, y su equipo están desarrollando nuevos enfoques para tratar la leucemia linfoblástica aguda infantil (LLA), una forma rara y particularmente difícil de tratar de cáncer infantil. Su último ensayo clínico, TINI 2, amplía el ensayo TINI y combina fármacos identificados como particularmente activos contra las células de la leucemia infantil con una inmunoterapia que ayuda a las propias células T del cuerpo a encontrar y destruir las células cancerosas. Para los bebés con alto riesgo de recaída, el ensayo TINI 2 añade de forma exclusiva una terapia dirigida llamada inhibidor de la menina, lo que convierte a TINI 2 en el único estudio en el mundo que administra este tipo de fármaco a estos pacientes.
Este trabajo se basa en años de investigación para comprender por qué los tratamientos estándar contra la leucemia son menos efectivos en bebés e identificar terapias más adecuadas para su enfermedad. El objetivo es lograr remisiones más profundas, menos recaídas y una mayor supervivencia para los pacientes más jóvenes.
Kelsey's Los síntomas comenzaron cuando tenía 11 meses, pero ya había cumplido 1 año cuando le diagnosticaron LLA, lo que la hacía demasiado mayor para inscribirse en TINI 2. El Dr. Gruber reconoció que su La leucemia se había desarrollado durante la infancia y se utilizaron conocimientos de la ensayo para adaptar su tratamiento. Ahora, con 2 años y medio, Kelsey ha terminado el tratamiento, orestos en remisión, y ha vuelto a hacer lo que hacen los niños pequeños. best—corriendo y jugando.
Apuntando a los cánceres cerebrales infantiles más letales
Durante más de 20 años, Michelle Monje, Doctora en Medicina y Doctora en Filosofía, neurooncólogo pediátrico de Stanford y ganador del premio Premio al Cerebro 2025, tiene Estudió cómo crecen los cánceres cerebrales pediátricos y cómo detenerlos. Este año, su equipo reveló que los tumores cerebrales no crecen de forma aislada: aprovechan las señales eléctricas y químicas del propio cerebro para impulsar su crecimiento. Ahora, investigan si los medicamentos, incluidos los anticonvulsivos, podrían interrumpir esa comunicación y ralentizar la progresión del cáncer. Este trabajo está abriendo nuevas vías para el tratamiento del glioma difuso de la línea media, uno de los cánceres cerebrales pediátricos más agresivos y difíciles de tratar.
Se basa en los avances de la terapia con células T CAR contra los gliomas pontinos inmunes difusos (DIPG), un tipo de glioma difuso de la línea media que hasta hace poco se consideraba universalmente mortal. El año pasado, uno de los participantes del ensayo del Dr. Monje logró una respuesta completa, con la desaparición total de su tumor en las tomografías cerebrales. Más de cuatro años después de comenzar este novedoso tratamiento, continúa prosperando como estudiante universitario sin evidencia de la enfermedad. El objetivo ahora es un futuro en el que Todos los niños con DIPG logran este tipo de respuesta.
Haz el doble de bien durante el Mes de Concientización sobre el Cáncer Infantil.
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Lograr que los trasplantes de células madre sean más seguros y eficaces.
Alice Bertaina, MD, PhD fue pionera Agotamiento de las células T alfa/beta, una técnica que elimina las células inmunitarias específicas responsables de la enfermedad de injerto contra huésped, lo que permite trasplantar células madre de un donante parcialmente compatible, generalmente uno de los padres.
Novedad de este año: un ensayo clínico que combina esta técnica con T-allo10, una terapia celular diseñada para fortalecer la recuperación inmunológica tras el trasplante. Los pacientes han logrado una supervivencia libre de leucemia 100% a los dos años.
Acercando la terapia de protones a los niños
En abril, Stanford Medicine abrió sus puertas. La primera instalación ultracompacta de terapia de protones del mundo y en junio, un niño de 7 años se convirtió en el primer paciente tratado allí. La terapia de protones ataca los tumores con una precisión excepcional, limitando al mismo tiempo la exposición a la radiación del tejido sano circundante; una consideración especialmente importante para los niños cuyos cuerpos aún están en crecimiento.
El nuevo sistema también trata a los pacientes mientras están sentados en posición vertical. Como oncólogo radioterapeuta pediátrico Susan Hiniker, doctora en medicina, Según explica, esto ofrece ventajas clínicas a la vez que brinda a los niños una mayor participación en su propio tratamiento. Anteriormente, las familias locales que buscaban terapia de protones tenían que viajar cientos de kilómetros para recibir atención. Las nuevas instalaciones tienen el potencial de hacer que este tratamiento altamente especializado sea más accesible y menos perjudicial para las familias.
Cómo hacer que los tratamientos contra el cáncer sean más seguros para los niños.
Cuando a Rubi le diagnosticaron un linfoma raro y agresivo a los 5 años, no dejó que el cáncer le impidiera perseguir su sueño de convertirse en policía. Durante su tratamiento en el Hospital Infantil Lucile Packard de Stanford, la "Oficial Rubi" patrullaba los pasillos en un triciclo equipado con luces y sirenas policiales. Hoy, Rubi tiene 8 años y está libre de cáncer.
Su oncólogo pediátrico, Adrienne Long, Doctora en Medicina y Doctora en Filosofía, La Dra. Long trabaja para que el tratamiento del cáncer sea más seguro para niños como Rubi. Investiga cómo las inmunoterapias afectan el sistema inmunitario en desarrollo de los niños, con el objetivo de preservar sus beneficios que salvan vidas y, al mismo tiempo, reducir el riesgo de infecciones graves y otros efectos secundarios a largo plazo.
Este año, Hyundai Hope on Wheels Se le otorgó a la Dra. Long una beca para jóvenes investigadores de 1.300.000 dólares, la tercera que recibe de la organización. Con esta última donación, Hyundai Hope on Wheels ha contribuido con casi 6,1 millones de dólares al Packard Children's Hospital, brindando apoyo filantrópico constante para ayudar a los investigadores de Stanford a desarrollar enfoques nuevos y mejores para el cáncer infantil.
Ayuda a dar forma al futuro
La filantropía permite a los médicos y científicos de Stanford Medicine Children's Health plantear preguntas audaces, desarrollar ideas prometedoras y llevar nuevos enfoques del laboratorio a los niños que los necesitan. Si desea obtener más información sobre cómo puede contribuir a dar forma al futuro de la atención e investigación del cáncer infantil, nos encantaría ponernos en contacto con usted.
