Tổng hợp nghiên cứu: Nhờ sự hỗ trợ của các bạn, nhóm nghiên cứu của chúng tôi đang đạt được những bước đột phá.

Sự tiến bộ trong cuộc chiến chống ung thư ở trẻ em hiếm khi đến chỉ sau một bước đột phá duy nhất. Nó đến như một chuỗi những thay đổi nhỏ hơn: một thử nghiệm lâm sàng được thiết kế cho trẻ sơ sinh, chứ không phải thu nhỏ cho người lớn; một sự hiểu biết mới về cách khối u não chiếm đoạt hệ thống dây thần kinh của chính não bộ; các phương pháp điều trị sáng tạo để cải thiện tỷ lệ sống sót của bệnh bạch cầu ở trẻ em.

Tất cả mọi việc đều tiến triển trong năm nay tại... Trung tâm Bass về Ung thư và Bệnh lý về Máu ở Trẻ em, Nơi các bác sĩ lâm sàng tại Bệnh viện Nhi Lucile Packard Stanford làm việc cùng với các nhà nghiên cứu tại Trường Y khoa Stanford. Và phần lớn bắt đầu từ những nhà tài trợ sẵn lòng đầu tư vào một ý tưởng đầy triển vọng trước khi bất kỳ ai có thể chắc chắn rằng nó sẽ thành công.  

Trong Tháng Nâng cao Nhận thức về Ung thư Nhi khoa này, đây là một số thành quả mà sự hỗ trợ của các bạn đã giúp đạt được: 

Xem xét lại phương pháp điều trị cho trẻ sơ sinh mắc bệnh bạch cầu 

Tiến sĩ, Bác sĩ Tanja Gruber, Tiến sĩ [Tên tác giả], người được Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ vinh danh là Nhà khoa học xuất sắc năm 2026, và nhóm của bà đang phát triển các phương pháp mới để điều trị bệnh bạch cầu cấp tính dòng lympho ở trẻ sơ sinh (ALL), một dạng ung thư hiếm gặp và đặc biệt khó điều trị ở trẻ em. Thử nghiệm lâm sàng mới nhất của họ, TINI 2, mở rộng thử nghiệm TINI và kết hợp các loại thuốc được xác định là đặc biệt hiệu quả chống lại các tế bào bạch cầu ở trẻ sơ sinh với liệu pháp miễn dịch giúp các tế bào T của cơ thể tìm và tiêu diệt các tế bào ung thư. Đối với trẻ sơ sinh có nguy cơ tái phát cao, thử nghiệm TINI 2 bổ sung thêm một liệu pháp nhắm mục tiêu gọi là chất ức chế menin - khiến TINI 2 trở thành nghiên cứu duy nhất trên thế giới cung cấp loại thuốc này cho những bệnh nhân này. 

Công trình này dựa trên nhiều năm nghiên cứu để hiểu tại sao các phương pháp điều trị bệnh bạch cầu tiêu chuẩn lại kém hiệu quả hơn ở trẻ sơ sinh và xác định các liệu pháp phù hợp hơn với bệnh của các em. Mục tiêu là đạt được sự thuyên giảm bệnh sâu hơn, ít tái phát hơn và tỷ lệ sống sót cao hơn cho các bệnh nhân nhỏ tuổi nhất. 

Kelsey'S Các triệu chứng bắt đầu khi cô bé 11 tháng tuổi, nhưng khi được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu cấp tính (ALL) thì cô bé đã tròn 1 tuổi, quá tuổi để tham gia chương trình TINI 2. Bác sĩ Gruber nhận ra rằng... bệnh bạch cầu đã phát triển từ thời thơ ấu và sử dụng những hiểu biết từ... sự thử nghiệm Để điều chỉnh phác đồ điều trị cho phù hợp. Hiện tại Kelsey đã 2 tuổi rưỡi và đã hoàn thành quá trình điều trị., rnhững người còn lại Bệnh đã thuyên giảm và bé lại trở lại làm những việc mà trẻ nhỏ thường làm. best—đang chạy và chơi.  

Nhắm mục tiêu vào các loại ung thư não nguy hiểm nhất ở trẻ em 

Trong hơn 20 năm, Michelle Monje, MD, PhD, một bác sĩ chuyên khoa ung thư thần kinh nhi khoa tại Stanford và là người đoạt giải thưởng Giải thưởng Trí tuệ năm 2025, có Nghiên cứu về cách ung thư não ở trẻ em phát triển và cách ngăn chặn chúng. Năm nay, nhóm của bà đã tiết lộ rằng các khối u não không phát triển một cách độc lập: chúng tận dụng các tín hiệu điện và hóa học của chính não bộ để thúc đẩy sự phát triển. Hiện tại, họ đang nghiên cứu xem liệu các loại thuốc, bao gồm cả thuốc chống co giật, có thể phá vỡ sự giao tiếp đó và làm chậm sự tiến triển của ung thư hay không. Công trình này đang mở ra những hướng đi mới trong điều trị u tế bào thần kinh đệm lan tỏa vùng giữa, một trong những loại ung thư não ở trẻ em hung hãn và khó điều trị nhất. 

Liệu pháp này dựa trên những tiến bộ đạt được trong điều trị bằng tế bào T CAR đối với u thần kinh đệm cầu não lan tỏa (DIPG) – một loại u thần kinh đệm lan tỏa ở đường giữa mà cho đến gần đây vẫn được coi là không thể chữa khỏi. Năm ngoái, một trong những người tham gia thử nghiệm của Tiến sĩ Monje đã đạt được phản ứng hoàn toàn, khối u của anh ta biến mất hoàn toàn khỏi các hình ảnh chụp não. Hơn bốn năm sau khi bắt đầu phương pháp điều trị mới này, anh ấy vẫn đang phát triển tốt như một sinh viên đại học mà không có dấu hiệu của bệnh. Mục tiêu hiện nay là một tương lai mà trong đó... Mọi đứa trẻ mắc DIPG đều đạt được phản ứng như vậy.

Giúp cấy ghép tế bào gốc an toàn và hiệu quả hơn 

Alice Bertaina, MD, Tiến sĩ tiên phong Sự suy giảm tế bào T alpha/beta, Đây là kỹ thuật loại bỏ các tế bào miễn dịch cụ thể gây ra bệnh thải ghép, giúp có thể cấy ghép tế bào gốc từ người hiến tặng phù hợp một phần—thường là cha mẹ. 

Điểm mới trong năm nay: một thử nghiệm lâm sàng kết hợp kỹ thuật đó với T-allo10, một liệu pháp tế bào được thiết kế để tăng cường khả năng phục hồi miễn dịch sau khi cấy ghép. Bệnh nhân đã đạt được tỷ lệ sống sót không mắc bệnh bạch cầu là 100% sau hai năm. 

Đưa liệu pháp xạ trị proton đến gần hơn với trẻ em 

Vào tháng Tư, Stanford Medicine đã khai trương. cơ sở điều trị proton siêu nhỏ gọn đầu tiên trên thế giới và vào tháng Sáu, một đứa trẻ 7 tuổi đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được điều trị tại đó. Liệu pháp proton nhắm mục tiêu vào các khối u với độ chính xác vượt trội đồng thời hạn chế sự tiếp xúc của bức xạ với các mô khỏe mạnh xung quanh - một yếu tố đặc biệt quan trọng đối với trẻ em có cơ thể vẫn đang phát triển. 

Hệ thống mới này cũng điều trị cho bệnh nhân khi họ đang ngồi thẳng. Theo lời bác sĩ chuyên khoa xạ trị nhi khoa, Bác sĩ Susan Hiniker, Như đã giải thích, điều này mang lại những lợi ích lâm sàng đồng thời giúp trẻ em có cảm giác tham gia nhiều hơn vào quá trình điều trị của chính mình. Trước đây, các gia đình địa phương muốn điều trị bằng liệu pháp proton phải đi hàng trăm dặm để được chăm sóc. Cơ sở mới này có tiềm năng giúp phương pháp điều trị chuyên biệt cao này trở nên dễ tiếp cận hơn và ít gây xáo trộn hơn cho các gia đình.  

Giúp các phương pháp điều trị ung thư an toàn hơn cho trẻ em 

Khi Rubi được chẩn đoán mắc một loại ung thư hạch hiếm gặp và ác tính ở tuổi 5, cô bé đã không để căn bệnh ung thư ngăn cản mình theo đuổi ước mơ trở thành một sĩ quan cảnh sát. Trong thời gian điều trị tại Bệnh viện Nhi Lucile Packard Stanford, "Sĩ quan Rubi" đã tuần tra các hành lang trên một chiếc xe đạp ba bánh được trang bị đèn và còi báo động của cảnh sát. Ngày nay, Rubi đã 8 tuổi và hoàn toàn khỏi bệnh ung thư. 

Bác sĩ chuyên khoa ung thư nhi của cô ấy, Adrienne Long, MD, PhD, Bác sĩ Long đang nỗ lực làm cho việc điều trị ung thư an toàn hơn cho những trẻ em như Rubi. Bác sĩ Long nghiên cứu cách các liệu pháp miễn dịch ảnh hưởng đến hệ thống miễn dịch đang phát triển của trẻ em, với mục tiêu bảo toàn lợi ích cứu sống của chúng đồng thời giảm nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng và các tác dụng phụ lâu dài khác. 

Năm nay, Hyundai Hy vọng trên bánh xe Tiến sĩ Long đã được trao tặng khoản tài trợ Nhà nghiên cứu trẻ trị giá $300,000 đô la – đây là khoản tài trợ thứ ba của tổ chức này. Với khoản đóng góp mới nhất này, Hyundai Hope on Wheels đã đóng góp gần $6,1 triệu đô la cho Bệnh viện Nhi Packard, cung cấp sự hỗ trợ từ thiện bền vững để giúp các nhà nghiên cứu Stanford phát triển những phương pháp mới và tốt hơn trong điều trị ung thư ở trẻ em. 

Góp phần định hình tương lai 

Hoạt động thiện nguyện cho phép các bác sĩ và nhà khoa học tại Stanford Medicine Children's Health đặt ra những câu hỏi táo bạo, theo đuổi những ý tưởng đầy triển vọng và đưa các phương pháp tiếp cận mới từ phòng thí nghiệm đến với những trẻ em cần chúng. Nếu bạn muốn tìm hiểu thêm về cách bạn có thể giúp định hình tương lai của việc chăm sóc và nghiên cứu ung thư ở trẻ em, chúng tôi rất mong được kết nối với bạn.