История «Воли к излечению АЛД» началась с истории одной семьи. Когда у Тайлера и Тейлор Холл родился сын Уильям, плановое обследование новорожденных выявило у него адренолейкодистрофию (АЛД) — редкое генетическое заболевание, которое может поражать головной мозг, спинной мозг и надпочечники.
WКогда они узнали, что лекарства от АЛД не существует и что финансирование исследований в этой области ограничено, супруги Холл решили действовать. Они основали... Воля к излечению АЛД в конце 2024 года, чтобы ни одна семья не осталась без надежды на скорый диагноз.
Супруги собрали более 1,6 миллиона долларов от семьи и друзей, которые поддержали их миссию. Из этих средств их фонд недавно выделил 175 000 долларов Стэнфордской медицинской школе на продвижение трех исследовательских проектов, посвященных АЛД. Они также профинансировали проекты в пяти других центрах передового опыта по изучению АЛД по всей стране.
“Объединяя лучшие умы в этой области, мы ускоряем сроки совершения жизненно важных открытий и дарим реальную надежду семьям, ожидающим ответов”, — говорит Тайлер.
В Стэнфорде организация Will to Cure ALD решила оказать поддержку Кейт Ван Харен, доктор медицинских наук., доцент кафедры неврологии и ведущий специалист национального уровня в области исследований АЛД, возглавляющий Лаборатория Ван Харена.Их исследования это привело к захватывающему и неожиданному открытию..
“В нашей мышиной модели мы обнаружили сильную активацию иммунного пути, которая ранее не связывалась с АЛД”, — говорит Ван Харен. “Этот дар позволяет нам задаться вопросом, существует ли аналогичная картина у детей с этим заболеванием, и если да, то есть ли уже существующие лекарства или диетические методы лечения, которые можно было бы быстро перепрофилировать для мальчиков, страдающих АЛД”.”
В конечном итоге, супруги Холл оптимистично настроены и считают, что это исследование позволит получить данные и научную динамику, необходимые для привлечения более значительного финансирования из таких источников, как Национальные институты здравоохранения.
В доме семьи в Далласе, штат Техас, Уильяму недавно исполнилось 2 года, и он прекрасно себя чувствует. Он любит проводить время на свежем воздухе, играть в бейсбол (который он называет “удар”), смотреть футбол и не отставать от своей старшей сестры Эммы.
“Он веселый, любящий и жизнерадостный, и именно это нас вдохновляет”, — говорит Тайлер. “Видя его таким, мы не можем не сделать все возможное, чтобы защитить его будущее”.”