Ang nangungunang mananaliksik sa Stanford ay gumagamit ng sariling immune system ng mga pasyente upang gamutin ang cancer
Sa nakalipas na 50 taon, ang mga mananaliksik ay gumawa ng hindi kapani-paniwalang pag-unlad sa pagpapagamot ng pediatric cancer. Habang humigit-kumulang 60% ng mga batang pasyente ng kanser ang namatay mula sa kanilang sakit noong kalagitnaan ng 1970s, ngayon, 85% ng mga pasyente ang nakaligtas. Ang pag-unlad na ito ay posible lamang sa pamamagitan ng mga klinikal na pagsubok na pinamumunuan ng mga akademikong sentrong medikal tulad ng Lucile Packard Children's Hospital Stanford.
Sa kabila ng mga pagsulong na ito, ang kanser ay nananatiling pangunahing sanhi ng pagkamatay ng sakit sa mga batang may edad 15 pababa. Para sa mga maaaring gumaling, ang malupit na paggamot ay kadalasang nagdudulot ng mga hamon sa kalusugan sa bandang huli ng buhay, tulad ng pinsala sa organ, kawalan ng katabaan, o pangalawang kanser.
Ilustrasyon ni Alece Birnbach
Crystal Mackall, MD, ang Ernest at Amelia Gallo Family Professor, propesor ng pediatrics at medisina, at sentro direktor para sa Parker Institute for Cancer Immunotherapy sa Stanford Medicine, ay nangunguna sa singilin upang mag-alok ng pag-asa para sa mga bata na higit na nangangailangan nito. Para sa higit pa higit sa 40 taon, si Mackall ay naging pioneer sa cancer immunotherapy—isang larangan na gumagamit ng sariling katawan immune cells upang labanan ang sakit. Noong 2017, inilunsad si Mackall ang Center for Cancer Cell Therapy sa Stanford para isulong mga breakthrough mula sa lab hanggang sa bedside ng mga pasyente bilang mabilis hangga't maaari.
"Ang Stanford ay, sa aking opinyon, ang lugar kung saan ang pinaka-malikhaing agham ay ginagawa sa buong mundo," sabi ni Mackall. "Nais kong bumuo ng mga cell therapy dito dahil alam kong magagawa kong magtrabaho kasama ang ilan sa mga pinaka-kahanga-hangang isip-mga investigator na interesado sa mga bagay tulad ng synthetic biology, artificial intelligence, translational research, at human immunology."
Ang koponan ni Mackall ay nangunguna sa mga rebolusyonaryong pagpapabuti sa mga chimeric antigen receptor (CAR) T-cell na mga therapies. Ang pamamaraang ito, na naging kapansin-pansing epektibo laban sa ilang mga kanser sa dugo, ay inhinyero ang immune system ng isang pasyente upang hanapin at sirain ang mga selula ng kanser. Ngayon ay nagsusumikap si Mackall na gawing epektibo ang paggamot na ito para sa mga solidong kanser at mga tumor sa utak, na may pangunahing pagtutok sa mga bata. Nakipagtulungan si Mackall kay Michelle Monje, MD, PhD, ang Milan Gambhir Propesor ng Pediatric Neuro-Oncology, sa isang malaking tagumpay gamit ang CAR T cells upang gamutin ang diffuse intrinsic pontine glioma, isang pediatric brain tumor na itinuturing na nakamamatay sa pangkalahatan—hanggang ngayon.
Ang tagumpay na ito ay na-catalyzed ng malawak na suporta ng donor, at alam ni Mackall na ito ay simula pa lamang. Gumagawa siya ng tinatawag niyang "next-gen" na mga immunotherapies—pagbuo sa mga kasalukuyang teknolohiya upang gawing mas ligtas, mas epektibo, at mas epektibo ang mga immunotherapies.
Ang isa sa mga inobasyong ito ay idinisenyo upang mapabuti ang kahabaan ng buhay, kaligtasan, at pagiging epektibo ng CAR T-cell therapies. Natuklasan ni Mackall at ng kanyang koponan na maaari silang gumamit ng isang umiiral nang gamot—isang tabletang hepatitis na inaprubahan ng FDA—upang "i-on" ang mga natutulog na CAR pagkatapos na maipasok ang mga ito pabalik sa pasyenteʼng katawan. Ang bagong pamamaraang ito, na tinatawag na "SNIP CAR T," ay nagbibigay sa kanila ng hindi pa nagagawang kontrol sa hindi lamang kung kailan at kung saan inilalagay ang paggamot, kundi pati na rin ang antas ng pag-activate.
"Gumawa kami ng 'remote-controlled' na CAR T-cell therapy na naaayos para sa bawat pasyente," paliwanag ni Mackall. "Ang binagong CAR T cells ay hindi lamang mas ligtas, ngunit mas makapangyarihan din ang mga ito at mas maraming nalalaman kaysa sa orihinal na CAR T cells."
Ang makabagong agham tulad ng Mackall's ay mangangailangan ng matatag na suporta mula sa mga mamumuhunan na nag-iisip ng pasulong. Gayunpaman, ang ganitong uri ng suporta ay maaaring mahirap makuha sa pamamagitan ng tradisyonal na mga mapagkukunan ng pagpopondo.
"Ang mga kumpanya ng venture capital at biopharmaceutical ay hindi karaniwang namumuhunan sa mga bihirang sakit, at lahat ng mga kanser ng mga bata ay mga bihirang sakit," paliwanag niya. "Ngunit ang aming layunin ay gumawa ng nakakagambalang agham. Gusto naming baguhin ang paraan ng pagtrato sa mga pasyente sa hinaharap."
Ang suportang pilantropo ay nagpasigla sa mga natuklasan ni Mackall at magiging kritikal habang sumusulong siya. Ang mga donor na tulad ni Chris Gallo—na ang pamilya ay nagtatag ng isang endowed professorship para kay Mackall—ay nakatuon sa pagpapasigla sa kanyang mahalagang gawain. Alam ni Gallo na mas mabilis ang pag-unlad kung makikiisa ang ibang mga pilantropo.
"Ang aming pamilya ay matagal nang tagasuporta ng makabagong agham tulad ng pananaliksik ni Dr. Mackall na humahantong sa mas mahusay na paggamot para sa mga bata," sabi ni Gallo. "Kami ay ipinagmamalaki na ipagpatuloy ang legacy na ito sa aming pagkakawanggawa."
Sa napakalaking tagumpay at walang katapusang posibilidad, itinatakda ni Mackall ang kurso para sa isang bagong panahon ng medisina at isang mas malusog na hinaharap para sa mga bata.
