Liệu pháp miễn dịch mới hứa hẹn mang lại hy vọng cho những bệnh nhân mắc khối u não nguy hiểm.
Khi Jace Ward đến Bệnh viện Nhi đồng Lucile Packard Stanford vào tháng 9 năm 2020 để tham gia thử nghiệm lâm sàng cho một liệu pháp mới, anh đã phải chiến đấu với khối u thân não nguy hiểm hơn một năm. Chẩn đoán của anh là u thần kinh đệm cầu não lan tỏa (DIPG), một căn bệnh mà các phương pháp điều trị ung thư thông thường không thể chữa khỏi. Căn bệnh này có tỷ lệ sống sót sau năm năm dưới 1%.
Không có hy vọng nào cho những bệnh nhân như Jace—cho đến gần đây, khi anh trở thành một trong bốn bệnh nhân đầu tiên mắc DIPG, hay một loại ung thư có liên quan mật thiết đến tủy sống, được cấy ghép tế bào miễn dịch để chống lại căn bệnh này. Mặc dù tất cả bệnh nhân tham gia thử nghiệm đều tử vong do bệnh hoặc các biến chứng của nó, nhưng ba người trong số họ đã trải nghiệm những lợi ích lâm sàng đáng kể từ các tế bào được cấy ghép.
“Bốn bệnh nhân này là những anh hùng,” bác sĩ nhi khoa thần kinh ung thư Michelle Monje, Tiến sĩ, Bác sĩ, Nhà nghiên cứu chính của nghiên cứu, cho biết. “Họ đã dạy chúng tôi rất nhiều điều, và kiến thức đó đã được áp dụng để giúp đỡ những đứa trẻ khác.”
FDA đã phê duyệt việc sử dụng tế bào miễn dịch được thiết kế, còn được gọi là tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm hoặc tế bào CAR-T, để điều trị ung thư máu vào năm 2017, nhưng công nghệ này chưa bao giờ thành công trong việc chống lại các khối u rắn.
Mặc dù nhóm nghiên cứu vẫn chưa tìm ra cách chữa khỏi loại u thần kinh đệm này, nhưng họ coi phát hiện của mình là một cột mốc quan trọng.
"Chúng tôi thấy hoạt động chống khối u đáng kể của các liệu pháp tế bào CAR-T này đối với căn bệnh đáng sợ này", Tiến sĩ Crystal Mackall, người hợp tác trong nghiên cứu mới với Monje, cho biết. Mackall là chuyên gia về liệu pháp miễn dịch ung thư và là Giáo sư Nhi khoa và Nội khoa Ernest và Amelia Gallo. "Những phát hiện này là một dấu hiệu đáng mừng cho nhiều loại u não, không chỉ riêng loại này", bà nói thêm.
Công trình của Mackall và Monje có được là nhờ sự hỗ trợ từ thiện hào phóng của các nhà tài trợ - nhiều người trong số họ là cha mẹ đau buồn vì mất con vì căn bệnh này và quyết tâm tìm ra phương pháp chữa trị.
Vụ án của Jace Ward
Jace mới 20 tuổi khi được chẩn đoán mắc u thần kinh đệm vào đầu năm 2019, sau vài tuần bị rối loạn thị lực ngoại vi. Anh và gia đình đã vô cùng sốc trước tiên lượng: bác sĩ thần kinh của Jace ở Kansas dự đoán anh chỉ còn sống được từ sáu đến chín tháng. Anh đã được điều trị bằng thuốc hóa trị thử nghiệm trên cơ sở sử dụng nhân đạo và sống chung với căn bệnh này gần 14 tháng trước khi có cơ hội tham gia thử nghiệm tại Stanford.
Khi anh và mẹ, Lisa, đến Stanford, khối u đã tiến triển. Jace biết rằng phiên tòa này khó có thể cứu sống anh. "Anh ấy nói, 'Con biết con sẽ chết, và con biết điều này...
Monje nhớ lại: "Một ngày nào đó, liệu pháp sẽ là phương pháp chữa lành cho những đứa trẻ khác. Cậu bé 21 tuổi mạnh mẽ, chơi bóng bầu dục này đã nói với tôi: 'Cháu không muốn một đứa trẻ 5 tuổi phải ra đi trước.'"
“Tôi không thể chết được. Tôi bận lắm.”
Khi Jace tham gia thử nghiệm tế bào CAR-T, anh đang là sinh viên năm ba tại Đại học Bang Kansas, chuyên ngành kinh doanh và luật. Sau khi được chẩn đoán mắc DIPG, Jace đã trở thành người ủng hộ cho trẻ em mắc DIPG.
Lisa cho biết: “Jace đã phát biểu tại Quốc hội, Viện Y tế Quốc gia và tại các diễn đàn trực tuyến về bệnh ung thư hiếm gặp”.
Jace đã tham gia các chiến dịch gây quỹ hơn $2,5 triệu đô la để mở rộng khả năng tiếp cận nghiên cứu và điều trị ung thư. Anh cũng nỗ lực thành lập một tổ chức phi lợi nhuận giúp trẻ em mắc khối u não nhận được ý kiến chuyên môn về các thử nghiệm lâm sàng mà các em có thể tham gia.
“Jace thường an ủi bạn bè và gia đình bằng câu nói: 'Tôi không thể chết được, tôi bận lắm'”, Lisa kể. “Câu nói đó đã trở thành câu thần chú của anh ấy.”
Một tuần sau khi Jace được truyền tế bào CAR-T lần đầu, anh bị sốt và huyết áp thấp, có dấu hiệu tăng cytokine và các triệu chứng thần kinh trở nên trầm trọng hơn.
Nhưng sau hai tuần, các triệu chứng của anh thuyên giảm và cảm giác trên mặt cũng cải thiện hơn. Dáng đi khó khăn trước đây của anh đã trở nên gần như bình thường. Trong vòng một tháng, kết quả khám thần kinh của anh cũng gần như bình thường.
"Chứng kiến một chàng trai trẻ mắc bệnh DIPG tiến triển nhanh chóng lấy lại được kết quả khám thần kinh gần như bình thường là điều chưa từng có", Monje nói. "Lần đầu tiên tôi cảm thấy rằng một ngày nào đó chúng ta sẽ chữa khỏi căn bệnh này."
Jace đã thực hiện được ước mơ được đến Super Bowl vào tháng 2 năm 2021 cùng bố, Roger, để xem đội bóng quê hương yêu quý của họ, Kansas City Chiefs. "Điều đó thật nhẹ nhõm cho thằng bé, như một tia hy vọng le lói", Lisa nói. Ngày 30 tháng 6 năm 2021, Jace nhập viện tại St. Louis và qua đời vào ngày 3 tháng 7, để lại cha mẹ, anh trai, chị gái, chị dâu và cháu trai đang đau buồn.
“Liệu tôi có ước gì thằng bé ở đây, không bao giờ biết DIPG là gì không? Dĩ nhiên rồi,” mẹ cậu bé nói. Nhưng bà đã tìm thấy sự bình yên và mục đích sống từ công việc của họ với tư cách là người bảo vệ quyền lợi cho bệnh nhân. “Mong muốn giúp đỡ trẻ em của Jace, nhu cầu thực sự được lên tiếng thay cho các em, đã cho tôi thấy thoáng qua con người mà thằng bé đã trở thành.”
