Ngay trước khi bước sang tuổi 27, Tucker Davis được chẩn đoán mắc ung thư biểu mô tế bào gan dạng sợi (FL-HCC). FL-HCC là một loại ung thư gan hiếm gặp, thường xảy ra ở thanh thiếu niên và người trưởng thành trẻ tuổi không có tiền sử bệnh gan. FL-HCC có tỷ lệ mắc bệnh là 1/5.000.000 trong dân số nói chung. Ung thư cực hiếm được định nghĩa là những loại ung thư có ít hơn 1.000 ca mắc mỗi năm; FL-HCC được chẩn đoán ở khoảng 200-300 bệnh nhân mỗi năm tại Hoa Kỳ.
Ngay sau khi được chẩn đoán, Tucker cùng với ba người bạn là Alisha Sternenberger, Charles Beermann và Derek Gilchrist đã thành lập Quỹ Ung thư Fibrolamellar (FCF). Sứ mệnh của FCF là tìm ra phương pháp chữa trị và các lựa chọn điều trị cho FL-HCC, nâng cao nhận thức về căn bệnh này, đồng thời kết nối và hỗ trợ cộng đồng bệnh nhân FL-HCC và gia đình họ. Kể từ khi thành lập năm 2009, FCF đã đầu tư khoảng $6 triệu đô la vào nghiên cứu.
Để giúp tìm ra phương pháp chữa trị và các lựa chọn điều trị mới cho FL-HCC, FCF tài trợ cho nghiên cứu tại các tổ chức đẳng cấp thế giới, bao gồm Trường Y khoa Đại học Stanford. Tiến sĩ Julien Sage, giáo sư Huyết học/Ung thư và Di truyền nhi khoa, đã nhận được khoản tài trợ hai năm $292.242 từ FCF để phát triển mô hình chuột tiền lâm sàng của FL-HCC. Các thử nghiệm lâm sàng đối với FL-HCC bị hạn chế bởi thực tế là đây là một căn bệnh rất hiếm gặp, chủ yếu xảy ra ở thanh thiếu niên và người trưởng thành trẻ tuổi. Việc phát triển các mô hình tiền lâm sàng chính xác là bắt buộc để phát triển các liệu pháp tốt hơn cho bệnh nhân FL-HCC. Những mô hình này có thể được sử dụng để nghiên cứu các cơ chế cơ bản của sự phát triển FL-HCC, có khả năng xác định các mục tiêu điều trị mới và để thử nghiệm các chiến lược điều trị mới. Mặc dù FL-HCC là một loại ung thư cực kỳ hiếm gặp, nhưng Tiến sĩ Sage và FCF hy vọng rằng một số kiến thức học được từ nghiên cứu FL-HCC có thể được áp dụng cho các loại ung thư khác. Như Tiến sĩ Sage giải thích, "Mối quan tâm ban đầu của tôi đối với FL-HCC xuất phát từ công việc trước đây của tôi về các loại ung thư nhi khoa hiếm gặp như u nguyên bào võng mạc. Nhiều khối u hiếm gặp này có thể dạy chúng ta rất nhiều về các cơ chế cơ bản của quá trình hình thành khối u."
Sau năm đầu tiên của khoản tài trợ, Giám đốc điều hành của FCF John Hopper và thành viên Hội đồng quản trị John Craig, Tiến sĩ, Bác sĩ, đã đến thăm Tiến sĩ Sage và phòng thí nghiệm của ông để tìm hiểu thêm về tiến độ của dự án. Tiến sĩ Craig, một nhà nghiên cứu bệnh học chịu trách nhiệm đặt tên cho FL-HCC, cũng là người đứng đầu Ủy ban đánh giá khoản tài trợ của FCF. Pam Craig, Tiến sĩ, Bác sĩ, Vợ của Tiến sĩ John Craig, cũng đã tham dự cuộc họp với Tiến sĩ Sage. Đoàn FCF đã tham quan phòng thí nghiệm của Tiến sĩ Sage và sau đó lắng nghe bài thuyết trình của Tiến sĩ Garry Coles, một học giả sau tiến sĩ trong phòng thí nghiệm của Tiến sĩ Sage. Tiến sĩ Coles đã chia sẻ kết quả nỗ lực của nhóm trong việc phát triển các dòng chuột mang một biến đổi di truyền riêng biệt dẫn đến sự hợp nhất của hai protein, DnaJB1 và PKA. Sự hợp nhất này được phát hiện có trong tất cả các khối u FL-HCC đã được giải trình tự cho đến nay, bao gồm cả các bệnh nhân được giải trình tự tại Stanford với sự hợp tác giữa nhóm của Tiến sĩ Sage, Tiến sĩ Arun Rangaswami (bác sĩ ung thư lâm sàng tại Bệnh viện Nhi Lucile Packard Stanford), Tiến sĩ Florette Hazard (nhà nghiên cứu bệnh học tại Trung tâm Y tế Đại học Stanford) và Tiến sĩ Michael Snyder (giám đốc Trung tâm Di truyền học và Y học Cá nhân hóa tại Đại học Stanford). Nếu protein hợp nhất gây ra khối u ở các dòng chuột mà Tiến sĩ Sage và Tiến sĩ Coles đang phát triển, thì điều này sẽ chứng minh một cách thuyết phục rằng biểu hiện của nó là một bước thiết yếu trong quá trình phát triển khối u FL-HCC và cung cấp những hiểu biết mới về sự phát triển của FL-HCC. Việc tạo ra những con chuột phát triển khối u FL-HCC giống với khối u ở người sẽ cung cấp một nền tảng tiền lâm sàng có giá trị để thử nghiệm các liệu pháp mới. John Hopper của FCF lưu ý rằng "Công trình nghiên cứu của nhóm ấn tượng của Tiến sĩ Sage có vai trò quan trọng trong việc đẩy nhanh con đường đến với các liệu pháp chữa khỏi bệnh cho bệnh nhân fibrolamellar". “Là một phần quan trọng của cộng đồng FCF, phương pháp tiếp cận độc đáo của Stanford sẽ đóng vai trò quan trọng trong cả nghiên cứu cơ bản và nghiên cứu chuyển dịch trong ngắn hạn và dài hạn.”
Nghiên cứu của Trường Y Stanford đang đi đầu nhờ phương pháp tiếp cận hợp tác, liên ngành của đội ngũ giảng viên nhằm giải quyết những vấn đề phức tạp nhất thế giới. "Stanford là một nơi độc đáo để nghiên cứu các bệnh như FL-HCC, với đội ngũ bác sĩ xuất sắc tham gia điều trị ung thư gan ở trẻ em và các công nghệ độc đáo để nghiên cứu sinh học của tế bào ung thư gan, bao gồm các phương pháp tiếp cận di truyền học, hệ gen và protein học tiên tiến", Tiến sĩ Sage giải thích. "Tôi luôn quan tâm đến các bệnh nhi khoa và bệnh phát triển, và tôi tin rằng Đại học Stanford là một cộng đồng khoa học tuyệt vời và hợp tác, là môi trường lý tưởng để đặt ra những câu hỏi về nguồn gốc của các bệnh như FL-HCC", Tiến sĩ Coles đồng tình.
Ngoài niềm vui được học tập dưới sự hướng dẫn tận tình của Tiến sĩ Sage, Tiến sĩ Coles còn rất lạc quan về nghiên cứu FL-HCC của mình: “Tôi rất hào hứng được thực hiện chương trình đào tạo sau tiến sĩ tại Đại học Stanford dưới sự hướng dẫn của Tiến sĩ Sage. Tôi tin rằng công trình của chúng tôi sẽ nâng cao hiểu biết của chúng tôi về sinh học của FL-HCC và cung cấp thông tin hỗ trợ thiết kế các liệu pháp điều trị trong tương lai.”



