瑞恩出生仅三个月就被诊断出患有急性髓系白血病（AML），一种罕见且侵袭性极强的血液癌症。对于他的父母卡门和史蒂文来说，生活瞬间发生了翻天覆地的变化。“我以前根本不知道中性粒细胞是什么，甚至连白血病是什么都不知道，”史蒂文回忆道，“那对我来说完全是一个陌生的世界——令人震惊，令人恐惧。当你有了孩子之后，没有什么能让你做好应对这一切的准备。”
在当地医院接受了六个月、五轮住院化疗后，瑞恩的病情得到了缓解。但就在他两岁生日刚过，白血病复发，这次扩散到了他的中枢神经系统。视神经周围的肿瘤不仅威胁着他的视力，也威胁着他的生命。.
由于常规治疗均已无效，瑞恩的父母被告知他唯一的选择是参加一项扩大用药研究，该研究将允许他接受一种尚未获得美国食品药品监督管理局批准的实验性治疗。但当他们抵达最初的研究地点时，却得知治疗需要一段时间才能开始。.
在等待期间，瑞恩接受了紧急放疗以减缓癌症的进展。治疗争取了宝贵的时间，但侵袭性极强的急性髓系白血病和放疗引起的炎症最终夺走了瑞恩的视力。与此同时，白血病仍在持续恶化，他的生命只剩下几天了。.
“我们眼睁睁地看着儿子死在我们面前，”史蒂文回忆道。.
史蒂文没有放弃，开始给所有可能提供帮助的人发邮件。最终，他联系到了一家制药公司的人，对方解释说，造成延误的不是药物本身，而是监管审批。.
该代表敦促家属将瑞恩转移至 斯坦福大学露西尔·帕卡德儿童医院, 其中，该实验性治疗研究的批准已经到位。.
他们终于找到了前进的方向。.
移山
2024 年 2 月的一个星期四早上，斯坦福癌症研究所临床试验办公室儿科血液/肿瘤研究组和临床运营副主任、注册护士兼儿科执业护士南希·斯威特斯收到了一条紧急短信：“我们听说你们的 Syndax 儿科研究项目正在进行中。你们有这种药吗？我们今天需要把一个孩子转到斯坦福。”
通常情况下，将病人转入并纳入扩大用药研究需要一周以上的时间。瑞恩没有那么多时间。因此，帕卡德儿童医院的团队立即行动起来。.
“如果有孩子需要参加研究，我们会竭尽全力去完成，”斯威特斯说。.
她立即联系了斯坦福癌症研究所负责人、医学博士兼哲学博士 Tanja Gruber，她也是…… 钱伯斯家族 儿科癌症特聘教授 以及帕卡德儿童医院巴斯儿童癌症和血液疾病中心主任。他们共同组建了一支庞大的多学科团队，协调瑞恩的转院事宜，收集临床记录，获得保险授权，并安排住院床位。.
在收到第一条短信十二小时后，瑞恩乘救护车抵达我们医院。.
第二天，医学博士、科学家诺曼·拉卡约 (Norman Lacayo) 让瑞安 (Ryan) 参加了扩大准入研究。.
在接受药物治疗之前，瑞恩需要进行血液检查、心电图检查以及多项符合流程要求的筛查。帕卡德儿童医院的团队还必须在一天之内确定哪些检查已经在其他地方完成，并将结果转移过来，完成所有剩余的检查。.
医生、护士、药剂师、研究协调员、实验室工作人员和心电图技师一直工作到深夜。每一个细节都至关重要。.
这种程度的协调并非偶然。慈善捐助有助于维持临床研究基础设施、专业团队和协作环境，使帕卡德儿童医院能够迅速为身患危及生命的疾病的儿童开启通往有希望疗法的大门。.
终于
在一个下着雨的星期五晚上，瑞恩终于接受了他的第一剂实验性药物。.
“我们周四晚上 10 点到达斯坦福，到第二天晚上 9 点，Syndax 就已经开始在他体内流动了，”史蒂文回忆道。.
仅约有 201 至 301 名儿童急性髓系白血病 (AML) 患者对这种药物有反应。瑞安就是其中之一。.
初步影像检查显示他的大脑和脊髓中有多处肿瘤，这使他面临瘫痪的风险。.
“他的反应非常迅速且理想，”拉卡约回忆道。“治疗阻止了他瘫痪，但不幸的是，未能逆转他对视神经的损伤，也未能恢复他的视力。”
最早的好转迹象之一是，压迫瑞恩脊髓的肿瘤开始缩小，他的膀胱功能也随之恢复。.
“在我们到达斯坦福大学之前，他一直趴在我们胸口，一动不动——好几个月都动弹不得。但经过10天的治疗后，他坐了起来，那时我们就知道他开始好转了，”史蒂文说。.
史蒂文和卡门还回忆起另一个里程碑：当音乐治疗师播放《五只小斑点青蛙》时，他们看到瑞恩的性格开始恢复，瑞恩慢慢地随着节拍舞动起来。.
回家之路
当白血病检测不到的时候，瑞安就符合接受干细胞移植的条件了。.
2024年5月，他接受了来自史蒂文的单倍体干细胞移植。接下来的几个月里，他经历了并发症和艰难的康复过程，但到了9月，瑞恩终于出院，正好赶上在家庆祝他的三岁生日。.
2024 年 11 月，FDA 批准了 Ryan 接受的用于治疗复发性或难治性急性白血病的药物，使这种疗法能够更广泛地惠及未来的患者。.
如果没有父母的坚持不懈，如果没有一家顶尖儿童医院准备以惊人的速度采取行动，瑞恩的故事结局可能会截然不同。.
众人拾柴火焰高
“我们当时不知道该如何带着一个失明的小男孩回家，也不知道未来的生活会是什么样子，”卡门说。“如今，他正在学习使用盲杖，用手指阅读，玩耍，探索世界，最重要的是，他很快乐。作为父母，这就是我们所希望的。所有的泪水和心碎——都值得。”
瑞恩最近庆祝了他的五岁生日，他继续通过音乐和快乐展现他的韧性——伴着他最喜欢的歌曲的节奏打鼓，和家里的狗狗们玩耍。.
瑞恩的父母回顾一路走来的历程，最让他们印象深刻的不仅是瑞恩所接受的救命治疗，还有他们与跨学科医疗团队建立的关系。.
“卡门说：”要感谢的人太多了——从医生和护士到专家和后勤人员，每个人都在我儿子的治疗过程中发挥了至关重要的作用。”.
拉卡约很快就将功劳转嫁给了别人。.
“你会在这些家庭最艰难的时刻与他们相遇，能够帮助他们让我深感荣幸，”他说。“我并没有研发这种药物——我只是有机会获得它，并且拥有数十年治疗急性髓系白血病患儿的经验。在我身后，有一个了不起的团队，是他们让这一切成为可能。”
卡门和史蒂文对捐助者们深表感激，感谢他们帮助确保帕卡德儿童医院的团队在他们需要的时候能够提供帮助——从资助突破性研究到支持音乐治疗项目，该项目在瑞恩最黑暗的日子里给他带来了快乐。.
“能够参与到临床试验中来，对我们来说意义非凡，”卡门说。“我想让大家知道，正是因为他们，瑞恩才获得了第二次生命。他们的付出和奉献至关重要。”
