サンノゼ在住のマテオ・コーラーは、多くの点で典型的な9歳児です。サッカーとテコンドーの練習が好きで、ビデオゲームに夢中なところもあります。しかし、彼には謎めいた一面もあります。
マテオは5歳の誕生日のわずか2週間前に、急性リンパ性白血病のまれな亜型と診断されました。標準治療は奏効せず、幹細胞移植の適合者も見つかりませんでした。マテオは数週間の入院を繰り返し、その後数年間、毎週または隔週でクリニックに通いました。そして、有望な化学療法の臨床試験を次々と受けさせられました。
「他の子には効いた薬が、彼には効かなかったんです」と、彼の母親であるトレイシー・コーラーさんは言います。「パッカード小児病院のマテオの医師たちは最新の研究結果に精通しているので、より柔軟な考え方ができ、様子見ではなく、治験から彼を外すことができました。彼らが既成概念にとらわれずに、彼にとって最善のことを主張してくれたことは、私たちにとって本当に幸運なことだと思います。」
この適応力のあるアプローチは、バス小児がん・血液疾患センターの特徴であり、同情心、革新性、協力体制を組み合わせ、がんやその他の命に関わる病気を患う子どもたちに最善の結果をもたらします。
「子どもたちにはこれからの人生が待っています。ですから、私たちがどのように子どもたちをケアしていくかをしっかりと意識することが重要です」と、センター長のキャスリーン・サカモト医学博士は述べています。「それが、小児がんの理解と治療のあらゆる側面に尽力している場所に拠点を置いていることの強みです。」
新鮮な認識
大学付属小児病院内に設置されたバスセンターは、幅広い知的・技術的リソースにアクセスできます。パッカード小児病院は、スタンフォード大学という大規模でありながら緊密な医療コミュニティに属しているため、異なる専門分野の研究者が協力し、独自の視点を共有することが容易です。彼らは協力して、特定の小児がんの重要なリスク要因、生物学的特性、メカニズムの理解を深めています。
「これにより、トランスレーショナル・メディシンの実施が容易になります」とスタンフォード大学医学部のシェラグ・ギャリガン教授である坂本氏は付け加える。
トランスレーショナル メディシンとは、基礎科学者と臨床科学者、そして患者ケアの専門家の間の双方向のやり取りであり、新しいテクノロジー、治療法、診断法、または治療目標に発見を適用するプロセスを加速する相互作用です。
バスセンターの専門家は、スタンフォード病院・クリニックの同僚や、工学、物理学、化学といった医学以外の専門分野の専門家と連携しています。また、センターはシリコンバレーとも連携しており、多くの製薬企業やハイテク企業がスタンフォード大学にルーツを持つシリコンバレーと密接な関係を築いています。
パッカード小児病院は、医療治療法および診断法の開発における新たなアプローチの推進において比類のない評価を得ています。臨床の垣根を越えることは容易であり、世界トップクラスの科学者、医師、そして介護者を惹きつけるイノベーションとコミュニケーションの文化を共有しています。
「適切な環境を整えるには、リーダーシップ、コミュニケーション、そしてチームワークを促進するネットワークを構築する必要があります」と、小児血液科部門長のマイケル・ジェン医師は述べています。「私たちは成人科の病院と緊密な連携を築いており、患者さんが必要とするあらゆるサービスにアクセスできます。その結果、患者さんの転帰は向上し、生活の質に対するより包括的なアプローチが可能になります。」
一つ屋根の下
バスセンターの医師は全員、新たな治療法やプロトコルの開発に不可欠な臨床研究に携わっています。パッカード小児病院は、小児がんの臨床研究を統合する国際コンソーシアムである小児腫瘍グループ（COG）にも深く関わっています。患者さんは、新しいプロトコルが広く利用可能になる前に利用することができ、医学研究に貢献することで他の人々を助けることができます。
「がん科学の多くは成人に焦点を当てていますが、小児がんは異なります」と、外来血液腫瘍科クリニックのディレクターであり、小児腫瘍科の部長でもあるネイエッサ・マリーナ医師は述べています。「私たちはまだ、何が効果的で、どのような治療法が適用できるかを学んでいるところです。そのため、有意義な臨床試験に必要な数の参加者を集めるために、他の機関と協力する必要があります」と、COGの主任研究員でもあるマリーナ医師は付け加えます。
COGの主導的な研究者であるクレア・ツイスト医学博士は、中枢神経系以外で最も多くみられる小児固形がんである神経芽腫の治療法の改良に取り組んでいます。ツイスト博士は最近、治療の毒性と晩期障害を軽減する戦略として、比較的低強度の治療を検証する研究を主導しました。バスセンターの神経芽腫プログラムのディレクターとして、彼女は有望な新しい治療法の早期臨床試験を開発するための研究も監督しています。
バスセンターの患者の80%以上が臨床試験に参加しており、その参加は大きな影響を与えています。臨床試験は、手術、化学療法、放射線療法の進歩に直接関連しており、世界中のがん患者の転帰改善に貢献しています。
「小児がんの治療における進歩は、現代医学の偉大なサクセスストーリーの一つです」と、リンパ腫と肉腫の専門医であるリンク氏は語る。「小児腫瘍学は、成人のがん克服のモデルとなり得るのです。」
例えば、ジェン氏は、体内の鉄分を排出する薬剤であるデフェラシロクスのより効果的な投与方法を評価する多施設共同研究に参加しました。鉄分の蓄積は、定期的な輸血を必要とする患者において肝臓、心臓、内分泌系の損傷を引き起こす可能性があり、従来の薬剤は注射針でしか投与できず、子供たちは注射を嫌がっていました。ジェン氏の研究は、デフェラシロクスと同様の効果をもたらす経口薬の有効性を実証することで、これらの患者の生活の質の向上に貢献しました。
小児幹細胞移植プログラムの部門長兼臨床ディレクターであるラジニ・アガルワル＝ハシュミ医師は、幹細胞移植後に肺に生じる重篤な合併症である特発性肺炎症候群（IPS）の治療法を開発しています。10年前はIPSを発症した小児の80%が死亡していましたが、現在ではその割合は30%にまで減少しています。
「ここでこのような進歩が実現できるのは、豊富な専門知識と非常に強固なインフラが一つの屋根の下に築かれているからです」とアガルワル＝ハシュミ氏は言う。「この施設は、革新的なプロトコルと画期的な治療法の開発を目的としています。」
健やかに育つ
バスセンターの医師の多くは幹細胞科学者でもあり、幹細胞の再生という独自の特性をどのように活用するかを研究しています。パッカード小児病院は、白血病などのがん、そして一部の遺伝性免疫不全疾患の治療のために、毎年40件以上の幹細胞移植を実施しており、20年以上前に小児骨髄移植をいち早く提供した病院の一つです。経験と継続的な改良により、この命を救う治療法はますます発展し、生存率は着実に向上しています。
その専門知識は、サンノゼ在住のブラデン・フランシャムさんにとって大きな助けとなりました。彼はウィスコット・アルドリッチ症候群という稀な疾患を持って生まれました。この疾患は血液細胞と免疫系細胞に影響を及ぼすものです。生後6ヶ月で診断された彼は、骨髄ドナーと適合し、移植が成功するまで1年以上かかりました。母親のソニア・パーマーさんによると、彼の人生最初の5年間は、長期の入院、通院、そして免疫抑制剤の服用で満ち溢れていました。現在、ブラデン君は元気いっぱいの8歳で、家族は喜んで血液と組織を提供し、研究者たちがこの疾患の原因となる遺伝子変異についてより深く理解できるよう支援しています。
ドナープールを拡大するため、アガーワル＝ハシュミ氏はパッカード小児病院に臍帯血プログラムを設立しました。出生後の胎盤と臍帯に含まれる臍帯血は、様々な種類の血液細胞に分化し、機能不全の免疫システムを再構築できる幹細胞の豊富な供給源です。「このプログラムにより、あらゆる種類の幹細胞移植に対応できるドナープールが拡大します」と彼女は言います。「すべての子どもにドナーがいるということです。」
しかし、成功には新たな課題が伴います。がん治療は長期的な副作用を引き起こす可能性があり、お子様のその後の健康や生活の質に影響を与える可能性があります（「がん後の生活」を参照）。パッカード小児病院は、小児がんサバイバーの皆様に、晩発性合併症を防ぐため、長期にわたるフォローアップと継続的な支持療法を提供しています。
「現在の治療は以前ほど強力ではなく、より的を絞ったものになり、全体的に治療成績は向上しています」とアガルワル＝ハシュミ氏は言う。「しかし、治療には副作用があり、これらの子どもたちが健やかに成長できるようにすることが極めて重要です。」
マテオ、ブラデン、そして彼らの家族は、このアプローチをやり遂げることを楽しみにしています。
この記事は、2012 年秋に Lucile Packard Children's News に掲載されました。
