Sa maraming paraan, si Mateo Kohler ng San Jose ay isang karaniwang 9 na taong gulang. Mahilig siyang maglaro ng soccer at magsanay ng tae kwon do, at maaaring labis siyang mahilig sa mga video game. Pero medyo mystery din siya.
Na-diagnose na may isang bihirang subtype ng acute lymphoblastic leukemia dalawang linggo lamang bago ang kanyang ikalimang kaarawan, hindi tumugon si Mateo sa karaniwang paggamot, at hindi mahanap ang isang tugma para sa isang stem cell transplant. Si Mateo ay gumugol ng mga linggo sa loob at labas bilang isang inpatient, at pagkatapos ay mga taon na pumunta sa lingguhan at dalawang linggong klinika. Siya ay inilagay sa isang promising chemotherapy trial pagkatapos ng isa pa.
"Ang mga gamot na nagtrabaho para sa ibang mga bata ay hindi gumagana para sa kanya," sabi ng kanyang ina, si Traci Kohler. "Ang mga doktor ni Mateo sa Packard Children's ay napakahusay na konektado sa pinakabagong mga natuklasan, kaya naging mas flexible sila sa kanilang pag-iisip at hinila siya sa paglilitis sa halip na kumuha ng 'wait and see' na diskarte. Sa palagay ko ay talagang masuwerte tayo na nakakapag-isip sila sa labas ng kahon at nagsusulong para sa kung ano ang pinakamahusay para sa kanya."
Ang naaangkop na diskarte na iyon ay ang tanda ng Bass Center para sa Kanser sa Bata at Mga Sakit sa Dugo, kung saan pinagsama ang pakikiramay, pagbabago, at pakikipagtulungan upang makagawa ng pinakamahusay na mga resulta para sa mga batang may kanser at iba pang mga sakit na nagbabanta sa buhay.
“Nauna sa kanila ang buong buhay ng mga bata, kaya mahalaga na alam namin kung paano namin sila pinangangalagaan,” sabi ng direktor ng sentro na si Kathleen Sakamoto, MD, PhD. "Iyan ang bentahe ng pagiging matatagpuan sa isang lugar na nakatuon sa lahat ng aspeto ng pag-unawa at paggamot sa pediatric cancer."
Mga Bagong Pang-unawa
Makikita sa loob ng isang akademikong ospital ng mga bata, ang Bass Center ay maaaring ma-access ang isang hanay ng mga intelektwal at teknolohikal na mapagkukunan. At dahil ang Packard Children's ay bahagi ng mas malaki ngunit mahigpit na medikal na komunidad sa Stanford, madali para sa mga investigator mula sa iba't ibang specialty na magtulungan at magbahagi ng mga natatanging pananaw. Magkasama silang nagsusumikap upang mas maunawaan ang mahahalagang salik sa panganib, gayundin ang biology at mga mekanismo ng mga partikular na kanser sa pagkabata.
"Na ginagawang madali para sa pagsasalin ng gamot na maganap," dagdag ni Sakamoto, ang Shelagh Galligan Professor sa Stanford School of Medicine.
Ang translational medicine ay ang pabalik-balik na dinamika sa pagitan ng mga basic at clinical scientist at mga espesyalista sa pangangalaga ng pasyente, isang pakikipag-ugnayan na nagpapabilis sa proseso ng paglalapat ng mga pagtuklas sa mga bagong teknolohiya, paggamot, diagnostic, o therapeutic target.
Ang mga espesyalista sa Bass Center ay nakikipagtulungan sa mga kasamahan sa Stanford Hospital & Clinics, gayundin sa mga eksperto sa mga non-medical specialty tulad ng engineering, physics, at chemistry. Ang sentro ay mayroon ding kaugnayan sa Silicon Valley, kung saan maraming mga pharmaceutical at high-tech na kumpanya ang nananatiling malapit na kaakibat sa kanilang mga pinagmulan ng Stanford.
Ang Packard Children's ay may walang kaparis na reputasyon para sa pagtataguyod ng mga bagong diskarte sa pagbuo ng mga medikal na therapeutics at diagnostics. Ang mga klinikal na hangganan ay madaling lampasan, at ito ay nagbabahagi ng kultura ng pagbabago at komunikasyon na umaakit sa ilan sa mga nangungunang siyentipiko, manggagamot, at tagapag-alaga sa mundo.
"Ang paglikha ng tamang kapaligiran ay nagsasangkot ng pagbuo ng isang network na naghihikayat sa pamumuno, komunikasyon, at pagtutulungan ng magkakasama," sabi ni Michael Jeng, MD, pinuno ng seksyon ng pediatric hematology. "Mayroon kaming malapit na pakikipagtulungan sa ospital para sa mga nasa hustong gulang, at access sa lahat ng mga serbisyong maaaring kailanganin ng mga pasyente. Ang resulta ay mas mahusay na mga resulta para sa mga pasyente at isang mas komprehensibong diskarte sa kanilang kalidad ng buhay."
Sa ilalim ng Isang Bubong
Ang bawat manggagamot sa Bass Center ay nakikibahagi sa klinikal na pananaliksik, isang mahalagang paraan ng pagbuo ng mga bagong protocol at pagpapagaling. Ang Packard Children's ay malalim din na kasangkot sa Children's Oncology Group (COG), isang internasyonal na consortium na pinagsasama-sama ang mga klinikal na pananaliksik na pag-aaral sa pediatric cancer. Ang mga pasyente ay nakakakuha ng access sa mga bagong protocol bago sila malawak na magagamit, at tumulong sa iba sa pamamagitan ng pag-aambag sa medikal na pananaliksik.
"Karamihan sa agham ng kanser ay nakatuon sa mga matatanda, ngunit ang kanser ay iba sa mga bata," sabi ni Neyessa Marina, MD, direktor ng outpatient hematology at oncology clinic at pinuno ng seksyon ng pediatric oncology. "Pinag-aaralan pa rin namin kung ano ang gumagana at kung anong mga pathway ang maaaring ilapat. Para diyan kailangan naming makipagtulungan sa ibang mga institusyon upang makuha ang bilang ng mga kalahok na kailangan namin para sa makabuluhang mga klinikal na pagsubok," dagdag ni Marina, na siya ring punong institusyonal na imbestigador ng COG.
Ang isang nangungunang researcher sa loob ng COG, Clare Twist, MD, ay nipino ang paggamot para sa neuroblastoma, ang pinakakaraniwang pediatric solid cancer sa labas ng central nervous system. Pinamunuan kamakailan ng Twist ang isang pag-aaral na nagsisiyasat ng medyo mababang intensity na therapy, isang diskarte para sa pagbabawas ng toxicity at mga huling epekto ng paggamot. Bilang direktor ng neuroblastoma program ng Bass Center, pinangangasiwaan din niya ang mga pag-aaral upang bumuo ng mga maagang pagsubok ng ilang mga promising na bagong therapy.
Mahigit sa 80 porsiyento ng mga pasyente ng Bass Center ay kasangkot sa isang klinikal na pagsubok, at ang kanilang pakikilahok ay may malaking epekto. Ang mga klinikal na pagsubok ay direktang nauugnay sa mga pagsulong sa operasyon, chemotherapy, at radiation therapy, pagpapabuti ng mga resulta para sa mga pasyente ng kanser sa buong mundo.
"Ang pag-unlad sa pamamahala ng kanser sa pagkabata ay isa sa mga mahusay na kwento ng tagumpay ng modernong medisina," sabi ni Link, isang espesyalista sa mga lymphoma at sarcomas. "Ang pediatric oncology ay maaaring magsilbi bilang isang modelo para sa pagsakop ng kanser sa mga matatanda."
Si Jeng, halimbawa, ay kasangkot sa isang multi-site na pag-aaral upang masuri ang isang mas epektibong paraan ng pangangasiwa ng deferasirox, isang gamot na ginagamit upang alisin ang bakal sa katawan. Ang pagtatayo ng bakal ay maaaring magdulot ng pinsala sa atay, puso, at endocrine system sa mga pasyente na nangangailangan ng regular na pagsasalin ng dugo, at ang mga naunang gamot ay maaari lamang inumin sa pamamagitan ng isang karayom - na kinasusuklaman ng mga bata. Ang pananaliksik ni Jeng ay nakatulong upang mapabuti ang kalidad ng buhay para sa mga pasyenteng ito sa pamamagitan ng pagpapakita ng bisa ng isang gamot sa bibig na nag-aalok ng parehong mga benepisyo.
Si Rajni Agarwal-Hashmi, MD, section chief at clinical director ng pediatric stem cell transplant program, ay gumagawa ng mga paraan upang malabanan ang idiopathic pneumonia syndrome (IPS), isang seryosong komplikasyon na nakakaapekto sa mga baga pagkatapos ng stem cell transplant. Isang dekada na ang nakalilipas, 80 porsiyento ng mga bata na nakabuo ng IPS ay sumuko; ngayon ay bumaba ang bilang na iyon sa 30 porsiyento.
"Ang ganitong uri ng pag-unlad ay nagaganap dito dahil mayroong maraming kadalubhasaan at napakalakas na imprastraktura sa ilalim ng isang rood," sabi ni Agarwal-Hashmi. "Ito ay dinisenyo upang bumuo ng mga bagong protocol at mga pambihirang therapy."
Lumaking Maayos
Maraming mga manggagamot sa Bass Center ay mga stem cell scientist din na nagsisikap na maunawaan kung paano gamitin ang mga natatanging katangian ng pagbabagong-buhay ng mga cell na ito. Ang Packard Children's ay nagsasagawa ng higit sa 40 stem cell transplant bawat taon upang gamutin ang leukemia o iba pang mga kanser, gayundin ang ilang minanang sakit na immunodeficiency, at isa sa mga unang nag-aalok ng pediatric bone marrow transplants mahigit 20 taon na ang nakararaan. Patuloy na lumalawak ang karanasan at patuloy na pagpipino sa pamamaraang ito na nagliligtas-buhay, na patuloy na tumataas ang mga rate ng kaligtasan.
Ang kadalubhasaan na iyon ay nakatulong kay Braden Fransham ng San Jose, na ipinanganak na may Wiskott-Aldrich syndrome, isang bihirang kondisyon na nakakaapekto sa mga selula ng dugo at mga selula ng immune system. Na-diagnose sa 6 na buwan, umabot ng higit sa isang taon bago siya tumugma sa isang bone marrow donor at nakatanggap ng matagumpay na transplant. Ang unang limang taon ng kanyang buhay ay napuno ng mahabang pananatili sa ospital, mga pagbisita sa klinika, at mga immunosuppressant na gamot, sabi ng kanyang ina, si Sonya Palmer. Ngayon, si Braden ay isang masiglang 8 taong gulang, at ang kanyang pamilya ay masayang nag-donate ng dugo at tissue upang ang mga mananaliksik ay matuto nang higit pa tungkol sa genetic mutation sa likod ng sakit.
Upang palawakin ang donor pool, itinatag ni Agarwal-Hashmi ang isang cord blood program sa Packard Children's. Ang cord blood, na matatagpuan sa inunan at umbilical cord pagkatapos ng kapanganakan, ay isang mayamang mapagkukunan ng mga stem cell, na maaaring mag-iba sa iba't ibang uri ng mga selula ng dugo at muling bumuo ng isang sira na immune system. "Pinapalawak nito ang donor pool para sa anumang uri ng stem cell transplant," sabi niya. "Ibig sabihin, ang bawat bata ay may donor."
Ngunit sa tagumpay ay may mga bagong hamon. Ang mga paggamot sa kanser ay maaari ding magdulot ng pangmatagalang epekto na maaaring makaapekto sa kalusugan at kalidad ng buhay ng isang bata sa susunod (tingnan ang Life After Cancer). Nagbibigay ang Packard Children's ng pangmatagalang follow-up at patuloy na pansuportang pangangalaga upang malabanan ang anumang mga komplikasyon sa huli na pagsisimula para sa mga nakaligtas sa kanser sa pagkabata.
"Ang paggamot ngayon ay hindi gaanong matindi at mas naka-target, at ang mga resulta ay mas mahusay sa kabuuan," sabi ni Agarwal-Hashmi. "Ngunit may mga kahihinatnan ng mga therapies, at mahalaga na tiyakin natin na lumaki nang maayos ang mga batang ito."
Ang diskarte na iyon ay isang bagay na inaabangan nina Mateo, Braden, at ng kanilang mga pamilya.
Ang artikulong ito ay lumabas sa publikasyong Lucile Packard Children's News noong Fall 2012.
