ثورة الدقة

كان الدكتور بيرتاينا رائدًا في استنزاف الخلايا التائية ألفا/بيتا - وهي تقنية تزيل الخلايا المناعية المحددة المسؤولة عن مرض الطعم ضد المضيف، مما يجعل عملية الزرع ممكنة الخلايا الجذعية من متبرع متطابق جزئيًا، وعادةً ما يكون أحد الوالدين. وقد فتح هذا النهج الأساسي آفاقًا متميزة: زراعة الأعضاء المناعية والصلبة المزدوجة (ديسوت) حيث يتم زرع الخلايا الجذعية من أحد الوالدين، ثم يتبع ذلك زرع كلية من نفس المتبرع، مما يُغني عن الحاجة إلى كبت المناعة مدى الحياة - وهو إجراء يُجرى في مستشفى واحد فقط في العالم، وهو مستشفى لوسيل باكارد للأطفال في ستانفورد - بالإضافة إلى تجربة سريرية تجمع بين تقنية الزرع الخاصة بها وعلاج T-allo10، وهو علاج خلوي مصمم لتعزيز التعافي المناعي بعد الزرع، حيث حقق المرضى نسبة بقاء خالية من سرطان الدم لمدة عامين (100%). وهي تعمل الآن على توسيع نطاق نهجها في التسامح المناعي ليشمل عمليات زرع القلب. 

يستغل الدكتور أغايبور الذكاء الاصطناعي للتنبؤ بالمخاطر، والوقاية من المضاعفات، وتخصيص الرعاية للأمهات والأطفال منذ بداية حياتهم. منصته للذكاء الاصطناعي - المدربة على ما يقرب من 80 ألفًا تتناول وصفات التغذية ما يسميه المصدر الأكبر للأخطاء الطبية في رعاية حديثي الولادة على مستوى العالم، بينما تتناول أعمال منفصلة تم تحديده المؤشرات الحيوية التي تتنبأ بتسمم الحمل قبل ظهور الأعراض بأشهر ظهور. 

يتم شفاء أكثر من 901 طفل مصاب بسرطان الدم الليمفاوي الحاد اليوم، ولكن بالنسبة لـ 101 طفل يعود إليهم المرض،, نصف تقريبًا لا يعيش المرضى خمس سنوات بعد الانتكاس. باستخدام تحليل الخلية المفردة، يقوم الدكتور ديفيس تحديد تحديد المحفزات الخلوية الدقيقة الكامنة وراء مقاومة العلاج، بهدف التنبؤ بالأطفال المعرضين للخطر قبل الانتكاس يحدث. 

يتمثل حل الدكتورة ماكال لسرطان الأطفال، والذي طورته على مدى أربعة عقود، في تحويل جهاز المناعة في الجسم إلى سلاح موجه. وقد رفعت علاجاتها بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T-cell) معدلات الشفاء من سرطان الدم الناكس لدى الأطفال من 50% إلى أكثر من 70%، وحققت نتائج كانت في السابق لا يمكن تصورها في ورم الدماغ الجسري المنتشر (DIPG). 

يولد طفل واحد من بين كل 100 طفل مصابًا بأمراض القلب الخلقية، وقد وصلت التقنيات الجراحية الحالية إلى حدودها القصوى. الدكتور ما هو الشراكة مع مهندسو الطب الحيوي في جامعة ستانفورد إدخال النمذجة الحاسوبية إلى غرفة العمليات - تصميم أفضل إصلاح لكل يتم فحص قلب الطفل الفريد رقميًا قبل إجراء أي شق جراحي - وهو عمل أنقذ أرواحًا بالفعل. 

كشفت أبحاث الدكتورة مونجي الرائدة أن أورام الدبقية تستغل الدوائر الكهربائية للدماغ لتغذية نموها، مما ساهم في فتح مجال جديد تمامًا، وهو علم الأعصاب السرطاني. وبالشراكة مع الدكتور ماكال، طورت علاجًا بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR T-cell) لورم جذع الدماغ المنتشر (DIPG)، وهو الآن قيد التجارب السريرية، وقد حقق أحد المرضى استجابة كاملة استمرت أربع سنوات.. هذا هو إنجاز بارز لـ السرطان كان يُعتقد سابقاً أنه مرض قاتل لا محالة. وقد مُنحت مؤخراً جائزة الدماغ تقديراً لهذا العمل، وهي جائزة تُعتبر على نطاق واسع واحدة من أرفع الجوائز في علم الأعصاب.

كرّس الدكتور بورتيوس حياته المهنية لتطوير العلم الكامن وراء تعديل الجينات لعلاج أمراض الدم لدى الأطفال، وهو عملٌ تُوّج بموافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في ديسمبر 2023. كاسجيفي, وهو أول علاج قائم على تقنية كريسبر في التاريخ. ويعمل الآن على تطوير نهج من الجيل التالي يُصحح بدقة طفرة فقر الدم المنجلي نفسها، مع نتائج سريرية مبكرة واعدة.

يستطيع الطب الحديث الآن إنقاذ الأطفال الذين يولدون في وقت مبكر جدًا 22 أسبوعًالكن ما يصل إلى 90% من أصغر الناجين يواجهون ضعفًا كبيرًا في النمو العصبي. باستخدام نماذج دماغية مصغرة، تختبر الدكتورة أنكا باسيكا مركبات قد تمنع تلف الدماغ لدى الأطفال الخدج قبل حدوثه يبدأ و تأسيس أول بنك في العالم لخلايا الدم الحمراء الجنينية من دم الحبل السري المتبرع به. 

قام الدكتور سيرجيو باسكا بتطوير الدماغ التجمعات التي تحاكي أنسجة المخ الحية بدقة ملحوظة، مما يسمح للباحثين بمراقبة الدوائر دراسة تكوين واختلال وظائف الخلايا، واختبار العلاجات على أنسجة خاصة بكل مريض. وقد بدأت الآن أول تجربة سريرية على الإطلاق لمتلازمة تيموثي، وهي اضطراب وراثي نادر يسبب نوبات صرع واضطراب في نظم القلب. ناشئ مباشرة من مختبره. 

تعمل الدكتورة سكايلر سكوت على تصنيع قلب بشري مطبوع بتقنية الطباعة ثلاثية الأبعاد بالكامل، باستخدام الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض., ل اِسْتَبْعَد الحاجة إلى المتبرع قلب بشكل كامل. وفي تطور هام عام 2025، طور مختبره أدوات لـ مطبعة الشبكات الوعائية المعقدة التي تحافظ على حياة الأعضاء—أسرع بما يصل إلى 200 مرة من سابق الأساليب - ويتسابق فريقه الآن نحو أول عملية زرع صمام قلب في الحيوانات.