Cuộc cách mạng chính xác

Tiến sĩ Bertaina là người tiên phong trong kỹ thuật loại bỏ tế bào T alpha/beta — một kỹ thuật loại bỏ các tế bào miễn dịch cụ thể gây ra bệnh thải ghép, giúp cho việc cấy ghép trở nên khả thi. Tế bào gốc từ người hiến tặng phù hợp một phần, thường là cha mẹ. Phương pháp cơ bản đó đã mở ra hai lĩnh vực mới: cấy ghép kép hệ miễn dịch/cơ quan nội tạng. (DISOT) Trong đó, cấy ghép tế bào gốc từ cha mẹ được tiếp nối bằng cấy ghép thận từ chính người hiến tặng đó, loại bỏ nhu cầu ức chế miễn dịch suốt đời — một thủ thuật chỉ được thực hiện tại một bệnh viện duy nhất trên thế giới, Bệnh viện Nhi Lucile Packard Stanford — và một thử nghiệm lâm sàng kết hợp kỹ thuật cấy ghép của bà với T-allo10, một liệu pháp tế bào được thiết kế để tăng cường phục hồi miễn dịch sau cấy ghép, trong đó bệnh nhân đã đạt được tỷ lệ sống sót không mắc bệnh bạch cầu trong hai năm là 100%. Hiện bà đang nỗ lực mở rộng phương pháp dung nạp miễn dịch của mình sang cấy ghép tim. 

Tiến sĩ Aghaeepour đang tận dụng trí tuệ nhân tạo (AI) để dự đoán rủi ro, ngăn ngừa biến chứng và cá nhân hóa chăm sóc cho các bà mẹ và trẻ sơ sinh ngay từ những ngày đầu đời. Nền tảng AI của ông—được đào tạo trên gần 80.000 - Các đơn thuốc dinh dưỡng - đang giải quyết vấn đề mà ông gọi là nguồn gốc gây ra sai sót y tế lớn nhất trong chăm sóc sơ sinh trên toàn thế giới, trong khi các nghiên cứu riêng biệt khác đã... đã xác định Các dấu ấn sinh học dự đoán tiền sản giật nhiều tháng trước khi xuất hiện triệu chứng. xuất hiện. 

Hiện nay, hơn 90% trẻ em được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu cấp tính thể lympho đã được chữa khỏi, nhưng vẫn còn 10% trường hợp bệnh tái phát., khoảng một nửa Không sống sót được quá 5 năm sau khi tái phát. Bằng phương pháp phân tích tế bào đơn, Tiến sĩ Davis đang... xác định Xác định chính xác các tác nhân tế bào gây ra tình trạng kháng thuốc, với mục tiêu dự đoán những trẻ nào có nguy cơ trước khi điều trị. tái phát xảy ra. 

Giải pháp của Tiến sĩ Mackall đối với bệnh ung thư ở trẻ em, được xây dựng trong hơn bốn thập kỷ, là biến hệ thống miễn dịch của chính cơ thể thành một vũ khí nhắm mục tiêu. Liệu pháp tế bào T CAR của bà đã đẩy tỷ lệ thuyên giảm bệnh bạch cầu tái phát ở trẻ em từ 50% lên hơn 70% và tạo ra những kết quả từng không thể tưởng tượng được đối với u thần kinh đệm cầu não lan tỏa (DIPG). 

Một trong 100 trẻ em sinh ra mắc bệnh tim bẩm sinh, và các kỹ thuật phẫu thuật hiện có đang đạt đến giới hạn của chúng. Bác sĩ Ma là... hợp tác với Các kỹ sư sinh học Stanford Đưa mô hình tính toán vào phòng mổ — thiết kế tối ưu sửa chữa cho mỗi Tim của đứa trẻ được mô phỏng kỹ thuật số trước khi thực hiện bất kỳ vết mổ nào - công việc này đã cứu sống nhiều người. 

Nghiên cứu tiên phong của Tiến sĩ Monje đã tiết lộ rằng u tế bào thần kinh đệm chiếm đoạt mạch điện của chính não bộ để thúc đẩy sự phát triển của chúng - giúp mở ra một lĩnh vực hoàn toàn mới, khoa học thần kinh ung thư. Hợp tác với Tiến sĩ Mackall, bà đã phát triển liệu pháp tế bào T CAR cho DIPG hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, với một bệnh nhân đã đạt được phản ứng hoàn toàn kéo dài bốn năm.. Đây là một cột mốc đáng chú ý cho ung thư Từng được coi là gây tử vong trên diện rộng. Với những công trình nghiên cứu này, bà gần đây đã được trao giải Brain Prize, một trong những giải thưởng danh giá nhất trong lĩnh vực khoa học thần kinh.

Tiến sĩ Porteus đã dành cả sự nghiệp của mình để xây dựng nền tảng khoa học cho việc chỉnh sửa gen nhằm điều trị các bệnh về máu ở trẻ em - công trình nghiên cứu đạt đỉnh điểm vào tháng 12 năm 2023 khi FDA phê duyệt. Casgevy, Ông đã phát triển liệu pháp dựa trên CRISPR đầu tiên trong lịch sử. Hiện ông đang nghiên cứu một phương pháp thế hệ tiếp theo nhằm sửa chữa chính xác đột biến hồng cầu hình liềm, với những kết quả lâm sàng ban đầu đầy hứa hẹn.

Y học hiện đại ngày nay có thể cứu sống những em bé sinh non. 22 tuần—nhưng có tới 90% trẻ sống sót nhỏ tuổi nhất phải đối mặt với những khiếm khuyết đáng kể về phát triển thần kinh. Sử dụng mô hình não bộ nhân tạo, Tiến sĩ Anca Pasca đang thử nghiệm các hợp chất có thể ngăn ngừa tổn thương não ở trẻ sinh non trước khi điều đó xảy ra. bắt đầu và thiết lập Ngân hàng tế bào hồng cầu kiểu thai nhi đầu tiên trên thế giới được thu thập từ máu dây rốn hiến tặng. 

Tiến sĩ Sergiu Pasca phát triển trí não các tập hợp Những thiết bị này mô phỏng mô não sống với độ chính xác đáng kinh ngạc, cho phép các nhà nghiên cứu quan sát. mạch điện Nghiên cứu này nhằm xác định hình dạng và sự rối loạn chức năng của bệnh, cũng như thử nghiệm các liệu pháp trên mô cụ thể của từng bệnh nhân. Một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên dành cho hội chứng Timothy, một rối loạn di truyền hiếm gặp gây co giật và rối loạn nhịp tim, hiện đang được tiến hành. mới nổi Trực tiếp từ phòng thí nghiệm của ông ấy. 

Tiến sĩ Skylar-Scott đang nghiên cứu in 3D hoàn chỉnh trái tim người, được tạo ra từ tế bào gốc của chính bệnh nhân., ĐẾN loại bỏ nhu cầu về một người hiến tặng trái tim hoàn toàn. Trong một bước phát triển quan trọng vào năm 2025, phòng thí nghiệm của ông đã phát triển các công cụ để in mạng lưới mạch máu phức tạp duy trì sự sống cho các cơ quan.—nhanh hơn tới 200 lần so với trước các phương pháp—và nhóm của ông hiện đang chạy đua để thực hiện cấy ghép van tim trên động vật lần đầu tiên.