Es apropiado que el último piso del Hospital Infantil Lucile Packard de Stanford ofrezca curas que parecían utópicas hace tan solo unos años.
La nueva quinta planta, que abrirá sus puertas en invierno, es un lugar maravilloso, repleto de mentes brillantes que combinan la investigación y la atención al paciente de primera clase para redefinir lo que es posible en medicina y, lo que es más importante, para salvar vidas de niños.
En la quinta planta se atiende a niños gravemente enfermos y se realizan avances revolucionarios. En pocas palabras, es donde las familias encuentran esperanza. A menudo, han probado todas las terapias convencionales y han sufrido el dolor y la angustia de no obtener resultados. Necesitan un avance médico, y eso es precisamente lo que ofrece la quinta planta.
Tomemos como ejemplo a Peter Hanson, de 15 años. Este adolescente inteligente y activo ha tenido que superar numerosos problemas de salud graves, incluso los más raros, gracias al Hospital Infantil Packard. A los 2 años, Peter recibió un trasplante de corazón, seguido de infecciones de oído crónicas, una fractura de pierna, repetidos episodios de neumonía y una desconcertante discinesia ciliar, una afección en la que las células ciliadas de los pulmones no funcionan correctamente.
Luego, a los 8 años, desarrolló un linfoma angioinmunoblástico de células T, un cáncer poco conocido que nunca antes se había visto en un niño.
“Era tan raro que literalmente no había datos al respecto. Nos sentimos afortunados de vivir cerca de médicos de renombre mundial que pudieron tratar los complejos problemas médicos de Peter”, dice Katharine Hanson, la madre de Peter.
El trasplante desafía las probabilidades
Los tratamientos oncológicos convencionales no estaban funcionando para el linfoma de Peter, por lo que fue derivado al Dr. Kenneth Weinberg. Cátedra Anne T. y Robert M. Bass en Enfermedades Sanguíneas PediátricasDado que el caso de Peter era increíblemente complejo, Weinberg pensó que la Dra. Alice Bertaina, quien está desarrollando una estrategia revolucionaria para crear células madre de donantes compatibles para pacientes que no tienen un donante lo suficientemente compatible, podría ayudar. La Dra. Bertaina está perfeccionando una forma de trasplante de células madre llamada trasplante de células madre haploidénticas. Estas son especiales porque permiten a los médicos usar células de un familiar parcialmente compatible. En el caso de Peter, se trataba de su madre.
“Desde el primer momento en que conocimos a la Dra. Bertaina, depositamos nuestra confianza en ella; es muy inteligente e increíblemente amable. Esa combinación de cualidades no es común, pero la hemos encontrado en muchos médicos del Hospital Infantil Packard”, dice Katharine. “Mi esposo, Charles, y yo prácticamente echamos a suertes quién sería el donante. Ser donante no fue tan difícil”.
Los niños pueden tener que esperar mucho tiempo para encontrar un donante compatible, a veces hasta que el tiempo se agota. Los trasplantes haploidénticos amplían el número de niños que pueden recibir trasplantes que les salvan la vida.
En estudios iniciales, Bertaina curó con éxito al 90 % de los niños con enfermedades no malignas y a casi el 70 % de los niños con leucemia. Ha realizado trasplantes a más de 400 pacientes utilizando esta técnica en ensayos clínicos. Su próximo objetivo es modificar el proceso para reducir aún más el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped, una afección en la que las células del donante atacan las células del paciente. Además, está adoptando un enfoque sofisticado para reducir el riesgo de infecciones y recaída de la leucemia después del trasplante.
El trasplante de células madre de Peter representó un desafío adicional para Bertaina, ya que él era una de las pocas personas en el mundo con un corazón trasplantado que podía recibir un trasplante de células madre. Existía el riesgo de que el corazón de Peter rechazara las nuevas células madre y fallara. Por eso, primero intentaron un trasplante autólogo utilizando las propias células madre hematopoyéticas de Peter. Pareció funcionar durante un año, pero luego falló. Solo les quedaba una opción: el trasplante de células madre haploidénticas. Para reducir el riesgo de rechazo, Bertaina extrajo linfocitos T de la sangre donada de Katharine —un procedimiento estándar en los trasplantes haploidénticos— y luego colaboró con una farmacéutica para desarrollar un fármaco especial que, en caso de complicaciones, pudiera desactivar el trasplante. Afortunadamente, no hubo ningún problema.
“El trasplante de células madre fue, con mucho, el mejor tratamiento que recibió. Le permitió sentirse bien la mayor parte del tiempo y ser un niño normal”, dice Katharine.
Hoy, dos años después, Peter es un estudiante de segundo año de preparatoria como cualquier otro. Le gusta jugar videojuegos con sus amigos, practicar la conducción en estacionamientos, sacar buenas notas en la escuela y pensar en su futuro. El verano pasado asistió a un campamento de EXPLO Medical Rounds en Wellesley College, lo que reforzó su interés por la medicina como carrera. Actualmente estudia en Menlo School en Atherton, donde sus padres son profesores de historia.
Para Peter, lo mejor del trasplante de células madre es que ya no tiene que ir al hospital con regularidad, aunque agradece enormemente la increíble atención que recibió.
“Lo mejor de mi hospitalización por el trasplante fue cuando me visitaron mis amigos y jugadores de los San Francisco 49ers”, dice Peter.
La nueva quinta planta ofrece a Bertaina y a otros el espacio necesario para aumentar el número de trasplantes de células madre realizados, salvando así a más niños como Peter.
Una vida sin transfusiones
Les presentamos a Miya Nguyen, una niña de 4 años llena de vida, nacida con talasemia alfa, un trastorno sanguíneo genético poco común que suele provocar abortos espontáneos. Sus padres, Cindy y Tony, ya tenían dos hijos varones, pero anhelaban tener un tercero. Llevaban años intentando concebir, pero dos embarazos no llegaron a término debido a la talasemia alfa. Finalmente, tras darse por vencidos, Cindy quedó embarazada de Miya.
Cindy trabaja como representante de atención al paciente en la Fundación Médica de Palo Alto (PAMF), y Tony es pescador de altura. Durante su embarazo, Cindy consultó con un especialista en medicina materno-fetal de PAMF, quien realizó pruebas y confirmó que Miya también tenía alfa talasemia. Al mismo tiempo, le informó sobre las transfusiones de sangre intrauterinas de última generación que podrían ayudar a que la bebé llegara a término. Cindy recibió varias transfusiones y dio a luz a Miya a las 32 semanas.
Poco después de nacer, Miya fue trasladada a la unidad de cuidados intensivos neonatales del Hospital Infantil Packard para recibir soporte pulmonar, donde permaneció un mes. Tras el alta, Miya regresaba regularmente para recibir transfusiones de sangre debido a su talasemia alfa. El mejor tratamiento para la mayoría de las talasemias es un trasplante de médula ósea, un tipo de trasplante de células madre en el que las células sanguíneas del donante se obtienen de la médula ósea en lugar de la sangre. Para recibir el trasplante, Miya necesitaba fortalecerse primero. Ese momento llegó cuando tenía nueve meses. Por suerte, el hermano mayor de Miya, Anthony, era totalmente compatible.
Como preparación para el trasplante, Miya recibió quimioterapia para crear espacio en su médula ósea para las nuevas células y suprimir su sistema inmunitario para prevenir el rechazo. Tras el trasplante, permaneció varios meses en el Hospital Infantil Packard para controlar las complicaciones posteriores.
“Nos sentimos tan aliviados de que el trasplante de médula ósea haya sido un éxito. Hoy, Miya ya no toma ningún medicamento y solo vamos una vez al año para un control y asegurarnos de que no haya recaído. Hasta ahora, no hay señales de la talasemia alfa”, dice Cindy. “Estoy muy agradecida con todo el personal del Hospital Infantil Packard que nos ayudó. Es el único lugar donde pudimos recibir ese tipo de atención”.
Describe a Miya como una niña alegre, juguetona y muy femenina a la que le encanta vestir de rosa, cantar y bailar. Aunque también tiene algo de marimacho —probablemente heredado de su padre— porque le encanta pescar.
“Pescó un pez al primer intento. Quizás por eso le gusta tanto”, dice Cindy. “Eso, y que le compré una caña de pescar de princesa”.
Además de la talasemia alfa, los trasplantes de células madre se utilizan para tratar otras enfermedades genéticas raras, como el síndrome IPEX, la inmunodeficiencia combinada grave —conocida por la historia del «niño burbuja»— y un trastorno multisistémico potencialmente mortal llamado displasia inmunoósea de Schimke, entre otras. Existe potencial para aplicar este tratamiento a muchas más enfermedades.
El Quinto Piso redefine la atención revolucionaria
La nueva quinta planta es un espacio dedicado a la investigación. Esta planta de 65 000 pies cuadrados cuenta con 49 camas y permite al Hospital Infantil Packard tratar casi el doble de niños con cáncer, enfermedades sanguíneas y genéticas cada año. Una mitad —en la torre sur— ofrece investigación innovadora y terapias pioneras a niños que reciben trasplantes de células madre y terapias génicas, a menudo en ensayos clínicos con el Centro de Medicina Definitiva y Curativa.
En la quinta planta de la torre norte se encuentra el innovador Centro Bass para el Cáncer Infantil y las Enfermedades de la Sangre, que combina décadas de experiencia con los últimos avances científicos para tratar a niños con cáncer y enfermedades de la sangre como la anemia falciforme, la hemofilia y otras. Actualmente se están llevando a cabo varios ensayos clínicos con las terapias oncológicas más novedosas, y muchos más están en fase de desarrollo.
Uno de los tratamientos más prometedores que ya se utilizan en la quinta planta para ciertos tipos de cáncer es la inmunoterapia. La terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) es un tipo de inmunoterapia que utiliza el propio sistema inmunitario del cuerpo para combatir el cáncer, reduciendo así la necesidad de quimioterapia y radioterapia.
Los donantes están haciendo posibles las curas.
La investigación que salva vidas y la atención compasiva que se brindan en el quinto piso y en todo el Hospital Infantil Packard no serían posibles sin el generoso apoyo de la comunidad. Ustedes han contribuido a crear este lugar extraordinario.
Cuando se diseñó el hospital, la quinta planta era un espacio diáfano reservado para una necesidad futura, aún algo incierta. Pero esa necesidad pronto se hizo más evidente a medida que descubrimientos sin precedentes en trasplantes de células madre, inmunoterapia contra el cáncer, terapia génica y ensayos clínicos nos mostraban el futuro de la medicina pediátrica.
Los donantes se han volcado en apoyar esta increíble labor, haciendo posible lo que antes parecía imposible. Entre las donaciones destaca una importante contribución de la Fundación David y Lucile Packard para la construcción del quinto piso. Muchos otros han creído en el poder y el potencial de este proyecto, incluyendo a los colaboradores de larga trayectoria Anne y Robert Bass.
El quinto piso es el lugar donde se reúnen expertos de renombre mundial para brindar investigaciones únicas y atención de vanguardia para ofrecer a niños como Peter y Miya la mejor oportunidad de tener una infancia saludable.
Las posibilidades que ofrece son infinitas.
Descubre cómo estamos haciendo posible lo imposible en supportLPCH.org/5thFloor.
Este artículo apareció originalmente en la edición de otoño de 2019 de Noticias infantiles Packard.
