Angkop na ang pinakamataas na palapag ng Lucile Packard Children's Hospital Stanford ay nag-aalok ng mga pagpapagaling na tila pie sa langit ilang taon lang ang nakalipas.
Ang bagong ikalimang palapag, na nagbubukas sa taglamig, ay isang kahanga-hangang lugar, mataong may maliliwanag na isipan na humahalo sa pananaliksik at first-class na pangangalaga ng pasyente upang muling tukuyin kung ano ang posible sa medisina at—ang pinakamahalaga—upang iligtas ang buhay ng mga bata.
Ang ikalimang palapag ay kung saan ang mga batang may malubhang karamdaman ay pumupunta para sa pangangalaga at kung saan ang mga groundbreaking na pagsulong ay ginawa. Sa madaling salita, dito nanggagaling ang mga pamilya para sa pag-asa. Kadalasan, sinubukan nila ang bawat naitatag na therapy na magagamit at dumaan sa sakit at stress ng pandinig na walang gumagana. Kailangan nila ng medikal na tagumpay, at iyon mismo ang inaalok ng ikalimang palapag.
Kunin ang 15-taong-gulang na si Peter Hanson, halimbawa. Ang matalino, aktibong teen na ito ay nagkaroon ng kanyang patas na bahagi sa mga seryosong hamon sa kalusugan, ngunit natalo niya ang lahat ng ito—kahit ang mga bihira—salamat sa Packard Children's. Sa edad na 2, nagkaroon ng heart transplant si Peter na sinundan ng talamak na impeksyon sa tainga, bali ng binti, paulit-ulit na pagsiklab ng pneumonia, at nakalilitong ciliary dyskinesia, isang kondisyon kung saan hindi gumagana ng maayos ang mga cilia cell sa baga.
Pagkatapos sa edad na 8, nagkaroon siya ng angioimmuno-blastic T-cell lymphoma, isang hindi kilalang kanser na hindi pa nakikita sa isang bata.
"Ito ay napakabihirang, walang literal na data tungkol dito. Pakiramdam namin ay mapalad na manirahan malapit sa mga world-class na doktor na makakayanan ang mga komplikadong medikal na isyu ni Peter," sabi ni Katharine Hanson, ina ni Peter.
Transplant Defies the Odds
Ang mga karaniwang paggamot sa kanser ay hindi gumagana sa lymphoma ni Peter, kaya siya ay tinukoy sa Kenneth Weinberg, MD, Anne T. at Robert M. Bass Professor sa Pediatric Blood Diseases. Dahil hindi kapani-paniwalang kumplikado ang kaso ni Peter, naisip ni Weinberg na makakatulong si Alice Bertaina, MD, PhD, na bumubuo ng isang rebolusyonaryong diskarte upang lumikha ng mga katugmang donor stem cell para sa mga pasyente na walang sapat na tugma. Gumaganda si Bertaina sa isang paraan ng mga stem cell transplant, na tinatawag na haplo-identical stem cell transplant. Espesyal sila dahil hinahayaan nila ang mga doktor na gumamit ng mga cell mula sa isang bahagyang tumutugmang kamag-anak. Para kay Peter, ito ang kanyang ina.
"Sa sandaling nakilala namin si Dr. Bertaina, inilagay namin ang aming tiwala sa kanya-siya ay napakatalino at hindi kapani-paniwalang mabait. Maaaring bihira ang magkakapatong na iyon, ngunit natagpuan namin ito sa maraming mga doktor ng Packard Children," sabi ni Katharine. "Ang aking asawa, si Charles, at ako ay karaniwang nag-flip ng isang barya upang makita kung sino ang magiging isang donor. Ang pagiging donor ay talagang hindi ganoon kahirap."
Maaaring kailangang maghintay ng mahabang panahon ang mga bata para sa isang donor match, kung minsan ay nauubusan ng oras. Ang mga haplo-identical na transplant ay nagpapalawak ng bilang ng mga bata na maaaring tumanggap ng mga transplant na nagliligtas-buhay.
Sa mga unang pag-aaral, ligtas na napagaling ni Bertaina ang 90 porsiyento ng mga bata na may mga nonmalignant na sakit at halos 70 porsiyento ng mga batang may leukemia. Siya ay nagsagawa ng mga transplant sa higit sa 400 mga pasyente gamit ang diskarteng ito sa mga klinikal na pagsubok. Susunod, umaasa siyang baguhin ang proseso upang higit na mabawasan ang panganib ng graft-versus-host disease—isang kondisyon kung saan inaatake ng mga donor cell ang mga cell ng pasyente. Gumagamit din siya ng tinatawag niyang sopistikadong diskarte sa pagbabawas ng panganib ng mga impeksyon at pagbabalik ng leukemia pagkatapos ng paglipat.
Ang stem cell transplant ni Peter ay labis na naging hamon para kay Bertaina dahil isa siya sa iilan lang sa mundo na may transplanted na puso upang makatanggap ng stem cell transplant. Nanganganib siyang tanggihan ng puso ni Peter ang kanyang mga bagong stem cell at nabigo. Kaya naman una nilang sinubukan ang isang autologous transplant gamit ang sariling stem cell na bumubuo ng dugo ni Peter. Ito ay tila gumana sa loob ng isang taon, at pagkatapos ay nabigo ito. Mayroon lamang silang isa pang opsyon—ang haplo-identical stem cell transplant. Upang mabawasan ang panganib na tanggihan ito ng kanyang puso, inalis ni Bertaina ang mga T-cell mula sa donor blood ni Katharine—standard para sa mga haplo-identical na transplant—at pagkatapos ay nakipagtulungan sa isang pharmaceutical company upang bumuo ng isang espesyal na gamot na mahalagang patayin ang transplant kung nagkamali. Sa kabutihang palad, hindi nila ginawa.
"Ang stem cell transplant ay sa ngayon ang pinakamahusay na paggamot na natanggap niya. Ito ay nagpapahintulot sa kanya na maging maayos sa halos lahat ng oras at maging isang regular na bata," sabi ni Katharine.
Ngayon—makalipas ang dalawang taon—Si Peter ay isang tipikal na sophomore sa high school na nasisiyahan sa paglalaro ng mga video game kasama ang mga kaibigan, pagsasanay sa pagmamaneho sa mga parking lot, pagiging mahusay sa paaralan, at pag-iisip tungkol sa kanyang hinaharap. Nitong nakaraang tag-araw ay dumalo siya sa isang kampo ng EXPLO Medical Rounds sa Wellesley College, na nagpalakas sa kanyang interes sa medisina bilang isang karera. Nag-aaral siya sa Menlo School sa Atherton, kung saan ang kanyang mga magulang ay mga guro ng kasaysayan.
Para kay Peter, ang highlight ng stem cell transplant ay hindi na niya kailangang regular na pumunta sa ospital, kahit na nagpapasalamat siya sa hindi kapani-paniwalang pangangalaga na natanggap niya.
"Ang pinakamagandang bahagi ng aking pag-transplant sa ospital ay noong binisita ako ng aking mga kaibigan—at ng mga manlalaro mula sa San Francisco 49ers," sabi ni Peter.
Ang bagong ikalimang palapag ay nagbibigay ng puwang kay Bertaina at sa iba pa upang madagdagan ang bilang ng mga stem cell transplant na isinagawa—nagligtas ng higit pang mga bata tulad ni Peter.
Isang Buhay na Walang Pagsasalin
Kilalanin ang 4 na taong gulang na si Miya Nguyen, isang masiglang maliit na batang babae na ipinanganak na may alpha thalassemia, isang bihirang genetic blood disorder na kadalasang nagreresulta sa pagkakuha. Nagkaroon na ng dalawang anak ang kanyang mga magulang na sina Cindy at Tony, ngunit gusto talaga nilang magkaroon ng ikatlong anak. Ilang taon nilang sinubukang magbuntis, na may dalawang pagbubuntis na nabigo dahil sa alpha thalassemia. Pagkatapos, pagkatapos sumuko, nabuntis si Cindy kay Miya.
Si Cindy ay nagtatrabaho bilang isang kinatawan ng serbisyo ng pasyente sa Palo Alto Medical Foundation (PAMF), at si Tony ay isang mangingisda sa malalim na dagat. Sa panahon ng kanyang pagbubuntis, nagpatingin si Cindy sa isang maternal-fetal medicine specialist na may PAMF na nagpatakbo ng mga pagsusuri at kinumpirma na si Miya ay mayroon ding alpha thalassemia, ngunit sa parehong oras ay sinabi kay Cindy ang tungkol sa cutting-edge intrauterine blood transfusions na maaaring makatulong sa sanggol na maabot ang buong termino. Nagkaroon ng ilang pagsasalin si Cindy at inipanganak si Miya sa 32 linggo.
Di-nagtagal pagkatapos ng kapanganakan, inilipat si Miya sa neonatal intensive care unit ng Packard Children para sa suporta sa baga, at nanatili siya ng isang buwan. Pagkatapos ng paglabas, regular na bumalik si Miya upang magpasalin ng dugo para sa kanyang alpha thalassemia. Ang pinakamahusay na paggamot para sa karamihan ng thalassemias ay isang bone marrow transplant—isang uri ng stem cell transplant kung saan ang mga donor blood cell ay inaani mula sa bone marrow kaysa sa dugo. Para matanggap ang transplant, kailangan munang lumakas ni Miya. Dumating ang oras na iyon noong siya ay 9 na buwang gulang. Sa kabutihang palad, ang pinakamatandang kapatid na lalaki ni Miya, si Anthony, ay isang buong donor match.
Bilang paghahanda para sa transplant, tumanggap si Miya ng chemotherapy upang bigyan ng puwang sa kanyang bone marrow ang mga bagong selula at upang sugpuin ang kanyang immune system upang maiwasan ang pagtanggi. Kasunod ng transplant, nanatili siya sa Packard Children ng ilang buwan upang pamahalaan ang kanyang mga komplikasyon pagkatapos ng transplant.
"Napakagaan ng loob namin na matagumpay ang bone marrow transplant. Ngayon, walang gamot si Miya, at minsan lang kami bumalik sa isang taon para sa isang checkup para matiyak na hindi na siya nagbabalik. Sa ngayon, wala pang mga palatandaan ng alpha thalassemia," sabi ni Cindy. "Lubos akong nagpapasalamat sa lahat sa Packard Children's na tumulong sa amin. Ito lang ang lugar kung saan kami makakakuha ng ganoong uri ng pangangalaga."
Inilalarawan niya si Miya bilang isang masayahin, mapaglarong girly-girl na mahilig magsuot ng pink, kumanta, at sumayaw. She has a little tomboy in her though—probably from her father—dahil mahilig din siyang mangisda.
"Nakahuli siya ng isda sa una niyang pagsubok. Siguro kaya gusto niya ito," sabi ni Cindy. "Iyon, at binigyan ko siya ng isang maliit na prinsesa na pangingisda."
Bilang karagdagan sa alpha thalassemia, ang mga stem cell transplant ay ginagamit upang gamutin ang iba pang mga bihirang genetic na sakit, kabilang ang IPEX syndrome, malubhang pinagsamang immunodeficiency—na pinasikat ng kwentong "bubble boy"—at isang nakamamatay na multisystem disorder na tinatawag na Schimke immuno-osseous dysplasia, bukod sa iba pa. May potensyal na ilapat ang paggamot na ito sa marami pang sakit.
Ang Ikalimang Palapag ay Muling Tinutukoy ang Rebolusyonaryong Pangangalaga
Ang bagong ikalimang palapag ay isang puwang na nakatuon sa pagtuklas. Ang 65,000-square-foot floor ay may 49 na kama at binibigyang kapangyarihan ang Packard Children's na gamutin ang halos dalawang beses na mas maraming mga bata na may kanser at dugo at mga genetic na sakit bawat taon. Isang kalahati—sa south tower—ay nag-aalok ng mga makabagong pananaliksik at pangunguna sa mga therapy sa mga bata na tumatanggap ng mga stem cell transplant at gene therapies, kadalasan sa mga klinikal na pagsubok sa Center for Definitive and Curative Medicine.
Nasa ikalimang palapag ng north tower ang makabagong Bass Center para sa Childhood Cancer at Blood Diseases, na gumagamit ng mga dekada ng karanasan at ang pinakabagong agham upang gamutin ang mga batang may cancer at mga sakit sa dugo tulad ng sickle cell, hemophilia, at higit pa. Ang ilang mga klinikal na pagsubok gamit ang pinakabagong mga therapy sa kanser ay nagaganap ngayon, na may marami pa sa pipeline.
Isa sa mga pinaka-promising na paggamot na ginagamit na sa ikalimang palapag para sa ilang uri ng kanser ay immunotherapy. Ang chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy ay isang uri ng immunotherapy na gumagamit ng sariling immune system ng katawan upang labanan ang cancer, na binabawasan ang pangangailangan para sa chemotherapy at radiation.
Ginagawang Posible ng mga Donor ang Pagpapagaling
Ang nagliligtas-buhay na pananaliksik at mahabagin na pangangalaga na nagaganap sa ikalimang palapag at sa buong Packard Children's ay hindi magiging posible kung wala ang bukas-palad na suporta ng komunidad. Nakatulong ka sa paglikha ng kamangha-manghang lugar na ito.
Noong unang idinisenyo ang ospital, ang ikalimang palapag ay isang shelled space na nakalaan para sa isang hinaharap, medyo malabo na pangangailangan. Ngunit mabilis na natuon ang pangangailangang iyon dahil ang mga hindi pa naganap na pagtuklas sa stem cell transplantation, immunotherapy ng cancer, gene therapy, at mga klinikal na pagsubok ay nagpakita sa amin ng hinaharap ng pediatric medicine.
Nag-rally ang mga donor sa likod ng hindi kapani-paniwalang gawaing ito, na ginagawang posible ang dating naramdamang imposible. Kabilang sa mga regalo ay isang makabuluhang donasyon mula sa David at Lucile Packard Foundation para itayo ang ikalimang palapag. Marami pang iba ang naniniwala sa kapangyarihan at potensyal ng gawaing ito, kabilang ang matagal nang tagasuporta na sina Anne at Robert Bass.
Ang ikalimang palapag ay ang lugar kung saan nagtitipon ang mga kilalang eksperto sa mundo upang magdala ng natatanging pananaliksik at makabagong pangangalaga upang bigyan ang mga batang tulad nina Peter at Miya ng pinakamagandang pagkakataon sa malusog na pagkabata.
Ang langit ang limitasyon para sa mga posibilidad na hawak nito.
Tingnan kung paano namin ginagawang posible ang imposible sa supportLPCH.org/5thFloor.
Ang artikulong ito ay orihinal na lumabas sa Fall 2019 na isyu ng Balitang Pambata ng Packard.
