El generoso apoyo de nuestros donantes permite al Packard Children's Hospital invertir en investigación de vanguardia y atraer especialistas pediátricos de primer nivel.
Tanja Gruber, MD, PhD, conoce de primera mano el poder que la filantropía puede tener para salvar vidas. Es experta en dirigir ensayos clínicos para bebés con leucemia linfoblástica aguda (LLA), una enfermedad mortal en dos tercios de los niños menores de un año. Utilizando los resultados científicos de su laboratorio, Gruber y sus colegas investigadores identificaron un enfoque terapéutico prometedor que ahora se está evaluando en un ensayo clínico. Los primeros datos del estudio demuestran un aumento significativo en la tasa de curación de los bebés recién diagnosticados con LLA.
Todo esto fue posible gracias a la filantropía. Sin inversión, sabemos lo que es posible, pero no podemos lograrlo, y eso es desgarrador, afirma.
Gruber planea continuar la investigación sobre leucemia linfoblástica aguda infantil que inició en el Hospital Infantil St. Jude's, en el Hospital Infantil Lucile Packard y a nivel internacional, con el objetivo de aumentar la tasa de curación a 80%. En 2020, se incorporó a Stanford como jefa de división de Hematología, Oncología, Trasplante de Células Madre y Medicina Regenerativa del Departamento de Pediatría de la Facultad de Medicina, y directora del Centro Bass para el Cáncer Infantil y las Enfermedades de la Sangre del Hospital Infantil Packard.
“Nuestro programa se centra en traducir la ciencia en curas”, afirma Gruber. “Aún no comprendemos las causas del cáncer, por lo que la investigación de nuestros laboratorios busca descubrir la biología subyacente para determinar qué tratamientos mejorarán los resultados. Tendrán que dar el salto del laboratorio a la clínica y traer a Stanford a pacientes con pronósticos desfavorables para que reciban esos tratamientos nuevos e innovadores. No nos basta con ofrecer el estándar de atención. Necesitamos establecer nuevos estándares de atención. Ese es realmente mi sueño”.
La diferencia filantrópica
Las donaciones filantrópicas han impulsado al Hospital Infantil Packard desde su creación. Una donación visionaria de 1 millón de libras esterlinas (1,4 millones de dólares estadounidenses) por parte de David y Lucile Packard en 1986 dio inicio a la construcción del nuevo hospital, la culminación de la dedicación de toda una vida de Lucile a la salud infantil.
Nuestro hospital continúa dependiendo del apoyo filantrópico para reclutar especialistas, financiar investigaciones, ampliar y equipar edificios y, por supuesto, brindar atención a miles de niños con graves problemas de salud, como cáncer, defectos cardíacos, enfermedades autoinmunes y más.
La clave para resolver problemas médicos complejos, ya sea en niños o adultos, reside en la investigación, y esta es costosa. Sin embargo, el principal financiador público de la investigación médica, los Institutos Nacionales de Salud, destina una cantidad desproporcionadamente menor a la investigación pediátrica. Por ejemplo, solo el 41% de los fondos gubernamentales para la investigación del cáncer se destina a la pediatría, según el Fondo de Investigación del Cáncer Infantil.
Además, la industria farmacéutica se muestra reticente a invertir en investigaciones de alto riesgo en etapas iniciales. Gruber afirma que esto ha dejado a oncólogos pediátricos como ella con solo unos pocos medicamentos aprobados para niños y a muchos pacientes jóvenes con cáncer sin alternativas si esas terapias fallan.
A lo largo de los años, el Hospital Infantil Packard y la Facultad de Medicina han reclutado a algunos de los científicos más destacados del mundo para encontrar nuevas soluciones a las enfermedades infantiles más urgentes. Fortalecidos por una cultura colaborativa y un compromiso compartido para impulsar ideas innovadoras, estos innovadores están logrando avances increíbles. Sin embargo, los avances solo son posibles gracias a los héroes tras bastidores: donantes como usted.
La filantropía impulsa la atención de vanguardia al paciente de dos maneras importantes:
- Reclutamiento de talento. Con la alta demanda de expertos pediátricos de alto nivel, los hospitales infantiles se enfrentan a una enorme competencia en sus esfuerzos de reclutamiento. El apoyo filantrópico permite al Hospital Infantil Packard atraer y retener a los mejores y más brillantes médicos, enfermeros y demás personal médico.
Una de las herramientas más poderosas para reclutar a profesores destacados son las cátedras dotadas, que proporcionan una fuente permanente de financiación a líderes pediátricos que desean desarrollar ideas de investigación de alto riesgo y alta rentabilidad que podrían conducir a tratamientos que salven vidas. Las cátedras reducen la dependencia del profesorado de los ingresos clínicos y la financiación de subvenciones, y les permiten dedicar más tiempo a su investigación, así como a la formación de la próxima generación de médicos-científicos.
- Financiamiento de la investigación. Antes de que los medicamentos puedan ser aprobados para un uso específico en una población definida, los científicos deben demostrar su seguridad y eficacia mediante ensayos clínicos o estudios de investigación. Los ensayos constituyen la evidencia necesaria para la aprobación de la FDA.
Desafortunadamente, el costo a menudo obstaculiza el progreso. Los gastos incluyen la compra de medicamentos, la contratación de personal y la realización de los ensayos. "Ahí es donde la filantropía puede ayudarnos a superar la brecha y marcar una diferencia que salve vidas", afirma Gruber.
Estas dos áreas de la filantropía —investigación y talento— están entrelazadas. Cuando el hospital cuenta con fondos para apoyar ensayos de investigación emocionantes y prometedores, los científicos innovadores desean participar. Y cuando estos científicos acuden, la investigación prospera.
Invertir en las personas
Elaine y John Chambers han realizado importantes contribuciones al talento y la investigación a lo largo de sus 16 años de colaboración con nuestro hospital. Financiaron la cátedra que permitió la incorporación de Gruber a Stanford. También aprovecharon una donación equivalente ofrecida por Jeff Chambers, presidente de la junta directiva del hospital, y su esposa, Andi Okamura, para establecer una cátedra en biología del cáncer, a cargo del Dr. Juilen Sage. Al igual que Gruber, Sage se centra en el desarrollo de nuevos tratamientos para niños con algunos de los cánceres más letales. Su trabajo se centra en descubrir qué inhibe el crecimiento tumoral y qué permite la proliferación celular a nivel molecular.
John, CEO de J2C Ventures y ex CEO de Cisco Systems, explica que prefiere invertir en “las personas adecuadas y la cultura adecuada” como forma de resolver desafíos difíciles.
“Esa es una de las razones por las que Tanja nos gusta tanto. Juega a un nivel diferente. Es muy humilde, pero increíblemente inteligente”, dice. “Y lo que hace único al Hospital Infantil Packard es que se enfrentan a lo imposible”.
Liderazgo visionario
Este otoño, la familia Chambers hizo otra donación importante para apoyar a Gruber y su audaz visión: acelerar el desarrollo de nuevas terapias aumentando el número de ensayos clínicos en el Packard Children's Hospital y duplicando el número de pacientes inscritos.
El Dr. Gruber nos hizo saber que los ensayos clínicos son cruciales para avanzar. ¿Cómo se puede mejorar la salud de un niño hasta que tengamos medicamentos mejores y más seguros?, dice Elaine, quien anteriormente presidió la junta directiva de la Fundación Lucile Packard para la Salud Infantil. "Como sociedad, queremos las mejores y más recientes innovaciones, pero no hay forma de conseguirlas sin invertir en ellas".
Los ensayos clínicos son esenciales para ofrecer tratamientos más nuevos, eficaces y seguros a los niños y salvar vidas. Para hacer realidad su visión, Gruber planea formar un equipo de ensueño reclutando a varios médicos y científicos destacados en Stanford. Sin embargo, requerirá un importante apoyo filantrópico durante los próximos años.
“El futuro es nuestro”, afirma Gruber, impulsado por un sentido de urgencia. “Con la amplia experiencia de Stanford, laboratorios y centros de atención de vanguardia, e inversiones clave del hospital y la Facultad de Medicina, tenemos la base para impulsar nuevas terapias y brindar esperanza a los niños con cáncer que se han quedado sin opciones. Ahora necesitamos la filantropía para liberar nuestro potencial. Sinceramente, con el apoyo de la comunidad, creo que no hay límites. Somos invencibles si todos trabajamos juntos”.
Las Cámaras se han comprometido generosamente a igualar todas las donaciones para apoyar ensayos clínicos oncológicos hasta un máximo de 1,25 millones de dólares. Si desea hacer una donación, comuníquese con Dawn Mitchell al (650) 724-5765 o a Dawn.Mitchell@LPFCH.org.
Este artículo apareció originalmente en la edición de otoño de 2021 de Noticias infantiles Packard.
