Այսօրվա բարեգործությունը, վաղվա բուժումները

Մեր դոնորների առատաձեռն աջակցությունը թույլ է տալիս Պակարդի մանկական հիվանդանոցին ներդրումներ կատարել առաջատար հետազոտությունների մեջ և ներգրավել համաշխարհային մակարդակի մանկաբուժական մասնագետների։

Տանյա Գրուբերը, բժշկական գիտությունների դոկտոր, անձամբ գիտի, թե ինչպիսի ուժ կարող է ունենալ բարեգործությունը կյանքեր փրկելու գործում: Նա մասնագետ է սուր լիմֆոբլաստային լեյկեմիա (ՍԼԼ) ունեցող նորածինների կլինիկական փորձարկումներ անցկացնելու գործում, որը մահացու է մինչև 1 տարեկան երեխաների երկու երրորդի համար: Օգտագործելով իր լաբորատորիայում ստացված գիտությունը՝ Գրուբերը և իր գործընկեր հետազոտողները մշակել են խոստումնալից բուժման մոտեցում, որն այժմ գնահատվում է կլինիկական փորձարկման ժամանակ: Ուսումնասիրությունից ստացված վաղ տվյալները ցույց են տալիս ՍԼԼ-ով նոր ախտորոշված նորածինների բուժման մակարդակի զգալի աճ:

«Այս ամենը հնարավոր դարձավ բարեգործության շնորհիվ։ Առանց ներդրումների մենք գիտենք, թե ինչ է հնարավոր, բայց չենք կարող դա անել, և դա սրտաճմլիկ է», - ասում է նա։

Գրուբերը պլանավորում է շարունակել մանկական ALL հետազոտությունները, որոնք նա սկսել է Սուրբ Հուդայի մանկական հիվանդանոցում՝ Լուսիլ Պակարդի մանկական հիվանդանոցում, ինչպես նաև միջազգային մակարդակով՝ նպատակ ունենալով բարձրացնել բուժման մակարդակը մինչև 80%: Նա 2020 թվականին ընդունվել է Սթենֆորդ՝ որպես Բժշկական դպրոցի մանկաբուժության ամբիոնի արյունաբանության, ուռուցքաբանության, ցողունային բջիջների փոխպատվաստման և վերականգնողական բժշկության նոր բաժանմունքի վարիչ, ինչպես նաև Պակարդի մանկական հիվանդանոցի մանկական քաղցկեղի և արյան հիվանդությունների Բասի կենտրոնի տնօրեն:

«Մեր ծրագիրը գիտությունը բուժման միջոցների վերածելու մասին է», - ասում է Գրուբերը: «Մենք դեռ չենք հասկանում, թե ինչն է առաջացնում քաղցկեղ, ուստի մեր լաբորատորիաներից ստացված հետազոտությունները նպատակ ունեն բացահայտել հիմքում ընկած կենսաբանությունը՝ որոշելու համար, թե որ բուժումները կբարելավեն արդյունքները: Նրանք պետք է լաբորատորիայից կլինիկա անցնեն և վատ կանխատեսումներ ունեցող հիվանդներին բերեն Սթենֆորդ՝ այդ նոր, նորարարական բուժումները ստանալու համար: Մեզ համար բավարար չէ միայն ապահովել խնամքի ստանդարտը: Մենք պետք է սահմանենք խնամքի նոր ստանդարտներ: Սա իսկապես իմ երազանքն է»:

Բարեգործական տարբերությունը

Բարեգործությունը խթանել է Պակարդի մանկական հիվանդանոցի կյանքը դրա հիմնադրումից ի վեր: Դեյվիդ և Լուսիլ Պակարդների կողմից 1986 թվականին կատարված 14 70 միլիոն տիտանի դոլարի տեսլականային նվիրատվությունը սկիզբ դրեց նոր հիվանդանոցի կառուցմանը, որը Լուսիլի՝ երեխաների առողջությանը ողջ կյանքի նվիրվածության գագաթնակետն էր:

Մեր հիվանդանոցը շարունակում է ապավինել բարեգործական աջակցությանը՝ մասնագետներ հավաքագրելու, հետազոտություններ ֆինանսավորելու, շենքերը ընդլայնելու և կահավորելու, և, իհարկե, խնամք մատուցելու լուրջ առողջական խնդիրներ ունեցող հազարավոր երեխաների, այդ թվում՝ քաղցկեղի, սրտի արատների, աուտոիմունային հիվանդությունների և այլնի համար։

Բժշկական դժվար խնդիրների լուծման բանալին՝ թե՛ երեխաների, թե՛ մեծահասակների մոտ, հետազոտությունների մեջ է, և հետազոտությունը թանկ է։ Այնուամենայնիվ, բժշկական հետազոտությունների հիմնական պետական ֆինանսավորողը՝ Առողջապահության ազգային ինստիտուտները, անհամաչափորեն ավելի քիչ ֆինանսավորում է հատկացնում երեխաներին ուղղված հետազոտություններին։ Օրինակ՝ ըստ Երեխաների քաղցկեղի հետազոտությունների հիմնադրամի՝ քաղցկեղի հետազոտությունների համար նախատեսված կառավարության ֆինանսավորման միայն 4%-ն է ուղղվում մանկաբուժությանը։

Բացի այդ, դեղագործական արդյունաբերությունը դժկամությամբ է ներդրումներ կատարում վաղ փուլի, բարձր ռիսկի հետազոտություններում: Գրուբերն ասում է, որ սա իր նման մանկական ուռուցքաբաններին թողել է երեխաների համար հաստատված միայն մի քանի դեղամիջոցներով, իսկ շատ երիտասարդ քաղցկեղով հիվանդների՝ առանց այլընտրանքների, եթե այդ թերապիաները ձախողվեն:

Տարիների ընթացքում Պակարդի մանկական հիվանդանոցը և Բժշկական դպրոցը հավաքագրել են աշխարհի առաջատար գիտնականներից մի քանիսին՝ մանկական ամենահրատապ հիվանդությունների նոր լուծումներ գտնելու համար: Համագործակցային մշակույթով և համարձակ գաղափարներ առաջ մղելու համատեղ նվիրվածությամբ զորացած՝ այս նորարարները անհավանական առաջընթաց են գրանցում: Այնուամենայնիվ, առաջընթացները հնարավոր են միայն կուլիսներում աշխատող հերոսների՝ ձեզ նման դոնորների շնորհիվ:

Բարեգործությունը խթանում է առաջադեմ հիվանդների խնամքը երկու կարևոր ձևով.

• Տաղանդների հավաքագրում։ Բարձրակարգ մանկաբուժական մասնագետների մեծ պահանջարկի պատճառով մանկական հիվանդանոցները բախվում են հսկայական մրցակցության իրենց հավաքագրման ջանքերում։ Բարեգործական աջակցությունը հնարավորություն է տալիս Պակարդի մանկական հիվանդանոցին գրավել և պահպանել լավագույն և խելացի բժիշկներին, բուժքույրերին և այլ բժշկական անձնակազմին։

Ակնառու դասախոսական կազմ հավաքագրելու ամենահզոր գործիքներից մեկը օժտված պրոֆեսորական պաշտոններն են, որոնք մշտական ֆինանսավորման աղբյուր են մանկաբուժության ղեկավարների համար, ովքեր ցանկանում են հետապնդել բարձր ռիսկային, բարձր վարձատրվող հետազոտական գաղափարներ, որոնք կարող են հանգեցնել կյանքեր փրկող բուժումների: Պրոֆեսորական պաշտոնները նվազեցնում են դասախոսների կախվածությունը կլինիկական եկամուտներից և դրամաշնորհային ֆինանսավորումից և ազատում նրանց ավելի շատ ժամանակ ծախսելու իրենց հետազոտությունների, ինչպես նաև բժիշկ-գիտնականների հաջորդ սերնդի վերապատրաստման վրա:

• Հետազոտությունների ֆինանսավորում։ Նախքան դեղերի որոշակի օգտագործման համար հաստատումը որոշակի բնակչության շրջանում, գիտնականները պետք է ապացուցեն ինչպես անվտանգությունը, այնպես էլ արդյունավետությունը կլինիկական փորձարկումների կամ հետազոտական ուսումնասիրությունների միջոցով։ Այնուհետև փորձարկումները կազմում են FDA-ի հաստատման համար անհրաժեշտ ապացույցները։

Դժբախտաբար, ծախսերը հաճախ խոչընդոտում են առաջընթացին: Ծախսերի մեջ են մտնում դեղերի գնումը, անձնակազմի վարձումը և փորձարկումների անցկացումը: «Ահա թե որտեղ բարեգործությունը կարող է օգնել մեզ կամուրջ կազմել և կյանքեր փրկող տարբերություն ստեղծել», - ասում է Գրուբերը:

Սրանք բարեգործության երկու ոլորտներ են՝ հետազոտությունը և տաղանդը, որոնք միահյուսված են։ Երբ հիվանդանոցն ունի ֆինանսավորում՝ հետաքրքիր և խոստումնալից հետազոտական փորձարկումներ իրականացնելու համար, նորարար գիտնականները ցանկանում են մասնակցել։ Եվ երբ այդ գիտնականները գալիս են, հետազոտությունները ծաղկում են։

Ներդրումներ մարդկանց մեջ

Էլեյն և Ջոն Չեմբերսները մեր հիվանդանոցի հետ իրենց 16-ամյա համագործակցության ընթացքում բազմաթիվ նշանակալի ներդրում են ունեցել տաղանդի և հետազոտությունների զարգացման գործում: Նրանք ֆինանսավորել են Գրուբերին Սթենֆորդ բերելու համար նախատեսված պրոֆեսորի պաշտոնը: Նրանք նաև արձագանքել են հիվանդանոցի տնօրենների խորհրդի նախագահ Ջեֆ Չեմբերսի և նրա կնոջ՝ Անդի Օկամուրայի կողմից տրված համապատասխան նվերի հնարավորությանը՝ քաղցկեղի կենսաբանության գծով պրոֆեսորի պաշտոն հիմնելու համար, որը կվարի փիլիսոփայության դոկտոր Ջուլիեն Սեյջը: Գրուբերի նման, Սեյջը նույնպես կենտրոնացած է ամենամահացու քաղցկեղով երեխաների համար նոր բուժումների մշակման վրա: Նրա աշխատանքը կենտրոնացած է ուռուցքի աճը ճնշող և բջիջներին մոլեկուլային մակարդակում բազմացմանը նպաստող գործոնների բացահայտման վրա:

Ջոնը՝ J2C Ventures-ի գործադիր տնօրենը և Cisco Systems-ի նախկին գործադիր տնօրենը, բացատրում է, որ ինքը նախընտրում է ներդրումներ կատարել «ճիշտ մարդկանց և ճիշտ մշակույթի» մեջ՝ որպես դժվարին մարտահրավերներ լուծելու միջոց։

«Դա այն պատճառներից մեկն է, որ մենք այդքան լավ ենք սիրում Տանյային։ Նա նվագում է այլ մակարդակով։ Նա շատ համեստ է, բայց չարաճճի խելացի», - ասում է նա։ «Եվ Պակարդի մանկական հիվանդանոցի առանձնահատկությունն այն է, որ նրանք անհնարինը ստանձնում են»։

Հեռատես առաջնորդություն

Այս աշնանը Չեմբերսների ընտանիքը ևս մեկ նշանակալի նվիրատվություն կատարեց՝ Գրուբերին և նրա համարձակ տեսլականին աջակցելու համար. արագացնել նոր թերապիաների մշակումը՝ ավելացնելով Պակարդի մանկական հիվանդանոցում կլինիկական փորձարկումների քանակը և կրկնապատկելով գրանցված հիվանդների թիվը։

«Դոկտոր Գրուբերը մեզ տեղեկացրեց, որ կլինիկական փորձարկումները առաջ շարժվելու կարևորագույն մասն են կազմում: Ինչպե՞ս կարող եք բարելավել երեխայի առողջությունը, մինչև չունենանք ավելի լավ, ավելի անվտանգ դեղամիջոցներ», - ասում է Էլեյնը, որը նախկինում զբաղեցրել է «Լյուսիլ Փաքարդ» մանկական առողջության հիմնադրամի խորհրդի նախագահը: «Որպես հասարակություն՝ մենք ցանկանում ենք լավագույն և ամենաժամանակակից նորարարությունները, բայց դա հնարավոր չէ ունենալ, եթե չներդնեք դրա մեջ»:

Կլինիկական փորձարկումները կարևոր են երեխաներին նոր, ավելի արդյունավետ և անվտանգ բուժումներ տրամադրելու և կյանքեր փրկելու համար: Իր տեսլականին հասնելու համար Գրուբերը պլանավորում է ստեղծել «երազանքի թիմ»՝ Սթենֆորդում մի քանի առաջատար կլինիցիստների և գիտնականների ներգրավելով: Սակայն դա կպահանջի զգալի բարեգործական աջակցություն հաջորդ մի քանի տարիների ընթացքում:

«Ապագան մերն է», - ասում է Գրուբերը՝ հրատապության զգացումից մղված։ «Սթենֆորդի համալսարանի փորձագիտության լայն շրջանակի, առաջատար լաբորատորիաների և խնամքի հաստատությունների, ինչպես նաև հիվանդանոցի և Բժշկական դպրոցի կողմից կատարված կարևոր ներդրումների շնորհիվ մենք ունենք հիմք՝ նոր թերապիաներ զարգացնելու և քաղցկեղով հիվանդ երեխաներին, որոնց բուժման տարբերակները սպառվել են։ Հիմա մեզ բարեգործություն է անհրաժեշտ՝ մեր ներուժը բացահայտելու համար։ Անկեղծ ասած, համայնքի աջակցությամբ ես զգում եմ, որ սահմաններ չկան։ Մենք անպարտելի ենք, եթե բոլորս միասին աշխատենք»։

Առևտրային պալատները առատաձեռնորեն պարտավորվել են համարժեք նվիրատվություններ կատարել քաղցկեղի կլինիկական փորձարկումների ֆինանսավորման համար՝ մինչև 1 4 միլիոն 1.25 միլիոն դոլար: Եթե ցանկանում եք նվիրատվություն կատարել, կապվեք Դոն Միտչելի հետ՝ (650) 724-5765 հեռախոսահամարով կամ Dawn.Mitchell@LPFCH.org էլեկտրոնային հասցեով:

Այս հոդվածն ի սկզբանե հրապարակվել է «Հոդված» ամսագրի 2021 թվականի աշնանային համարում։ Packard Children's News-ը։