이번 주, 스탠퍼드 의과대학에서 놀라운 돌파구가 발견되어 일반적으로 불치병으로 여겨지는 치명적인 뇌암이나 척수암에 직면한 어린이와 가족들에게 희망을 안겨주었습니다. 새로운 연구, 출판 자연이자형, 현재 효과적인 치료법이 없는 소아 종양을 치료하는 면역 세포 치료법에 대한 흥미로운 가능성을 보여줍니다.
놀라운 수준의 지원열정적인 기증자들의 기부가 이 획기적인 발견에 불을 지폈습니다. 슬픔에 잠긴 가족들의 조직 기증과 더불어 다양한 규모의 기증이 연구를 촉진했습니다. Michelle Monje, MD, PhD, 소아 신경종양학과 Milan Gambhir 교수 연구의 주저자인 그는 "이번 연구 결과는 제가 이제까지 느꼈던 것보다 치료법에 대한 희망을 더 갖게 했고, 이는 자선 활동과 연구를 믿어준 가족들과 재단 덕분입니다."라고 말했습니다.
이 연구에서는 다음의 사용을 탐구합니다. CAR T 세포 치료 소아에서 가장 흔하게 발생하는 치명적인 뇌암이나 척수암, 특히 뇌간에 영향을 미치는 미만성 내인성 뇌교종(DIPG)을 치료하는 데 사용됩니다. 이 임상 시험은 모든 고형 종양에 대한 CAR T 세포의 효능을 입증한 최초의 임상시험 중 하나일 뿐만 아니라, 그 결과는 연구진이 감히 상상조차 하지 못했던 것보다 훨씬 고무적입니다. 이 연구의 수석 저자인 크리스탈 맥칼(Crystal Mackall) 박사는 "가장 놀라운 점 중 하나는 임상적 이점을 얼마나 많이 얻었는가 하는 점이었습니다."라고 말했습니다. 어니스트와 아멜리아 갈로 가족 교수 소아과와 의학 교수이기도 합니다.
임상시험에 사용된 치료법은 최근 FDA로부터 재생의학 첨단치료제(RMAT)로 지정되었습니다. 이는 생명을 위협하는 질환 치료에 막대한 잠재력을 가진 소수의 치료법에만 적용되는 것입니다. 이번 지정은 FDA가 연구자들과 긴밀히 협력하여 FDA 승인을 앞당길 것임을 시사하는 중요한 이정표입니다.
암울한 질병과 희망의 광선
DIPG 진단은 매우 암울합니다. 진단 후 중앙 생존 기간은 1년 미만이고, 5년 생존율은 1% 미만입니다. 기존의 항암 화학요법은 이 종양에 효과가 없고, 방사선 치료는 일시적인 증상 완화만 제공하며, 악성 세포가 뇌와 척수의 건강한 세포와 얽혀 있어 종양을 수술할 수 없습니다.
이 질병은 빠르게 성장하는 종양이 진행됨에 따라 심각한 장애를 초래할 수 있습니다. 환자는 걷기, 미소 짓기, 삼키기, 듣기, 말하기 능력을 상실하는 등 여러 가지 부작용을 겪을 수 있습니다. 또한 척수 손상으로 인한 신경병증성 통증, 마비, 감각 상실, 요실금 등을 경험할 수도 있습니다.
이러한 암울한 상황에서 스탠포드 대학의 새로운 연구 결과가 발표되었습니다. 11명의 참가자를 대상으로 진행된 임상 시험에서 9명의 환자가 임상적 및/또는 영상학적 이점을 보였고, 장애도 개선되었습니다. 또한, 4명의 참가자에게서 종양 크기가 절반 이상. 그리고 한 명의 실험 참가자는, 드류, 완벽한 반응이 있었습니다. 뇌 스캔 검사에서 그의 종양이 완전히 사라졌습니다. 그는 진단을 받은 지 4년이 지난 지금 건강합니다. 지금까지 전 세계적으로 치명적인 암으로 여겨졌던 이 암에 대한 이번 결과는 아무리 강조해도 지나치지 않습니다.
기부자들의 지원이 쏟아지다
지난 10년 동안 기부자들의 지원은 몬제의 연구에 큰 활력을 불어넣었습니다. 새로운 연구 아이디어는 일반적으로 연방 기금 지원 대상이 아니기 때문에, 연구 초기 단계에서는 자선 활동이 연구를 시작하는 데 필수적이었습니다. 이제 절박한 가족들이 간절히 기다리고 있는 몬제의 지속적인 발견은 열렬한 기부자들의 지원에 크게 힘입은 바가 큽니다.
사실, 지난 14년 동안 몬제 연구실의 발전을 촉진했던 것만큼 압도적인 지원을 받은 소아 연구 분야는 거의 없습니다. 그녀의 연구에 대한 누적 자선 지원액은 1조 4천 2백 5십억 원이 넘으며, 이는 엄청난 금액입니다. 더욱 놀라운 사실은 Monje가 $5백만에서 $5백만에 이르는 모든 수준의 기부금을 광대한 기부자 기반에서 받았다는 것입니다. 1,000명 이상의 개인과 재단.
뇌종양을 앓고 있는 아이들에게 희망을 전하세요
이 특별한 여정에 함께하세요. 몬제 연구실에서 생명을 구하는 연구를 추진하는 데 기여해 주세요.
초기 기증자 중 한 명인 마이의 기적(Maiy's Miracle)의 이야기는 특히 가슴 뭉클합니다. 2014년, 4살 된 마이야나 DIPG에서 세상을 떠난 후, 어머니 마이카는 몬제의 연구실에 종양 조직을 기증했습니다. 마이카는 이 조직 기증이 연구를 촉진하고 언젠가 다른 가족들이 견딜 수 없는 상실을 겪는 것을 막기를 바랐습니다.
마이카는 피츠버그 지역 사회에서 패션쇼와 댄스 파티 등 모금 행사를 개최하여 몬지의 연구에 1,000달러($6,000) 이상을 기부했습니다. 이 기금은 결정적인 역할을 했습니다. 이 기금은 2016년 몬지의 연구실에서 DIPG 종양 배양 검사를 진행한 스탠퍼드대 학부생에게 여름 연구 장학금을 수여하는 데 사용되었습니다. 그해 여름 그의 연구를 통해 연구팀은 대부분의 DIPG 종양 표면에 당 분자 GD2가 풍부하게 존재한다는 사실을 알게 되었습니다. 오늘날 이 당 분자는 몬지와 맥칼의 임상시험에 사용되는 CAR-T 세포 치료법의 표적이 되고 있습니다.
“"중요한 영향력 지점에 작은 선물을 주는 것만으로도 큰 변화를 가져올 수 있다"고 몬제는 말한다.
다른 몇몇 사례에서는 기부의 타이밍이 특히 두드러졌습니다. 예를 들어, DIPG로 자녀를 잃은 다른 가족이 설립한 재단인 Unravel Pediatric Cancer는 몬제가 다음 단계, 즉 마우스를 대상으로 GD2를 표적으로 하는 CAR T 세포 치료법을 시험하는 것을 검토하던 시기에 상당한 기부금을 제안했습니다.
몬제 연구실이 이룬 놀라운 발전은 깊은 지원이 없었다면 불가능했을 것입니다. 티슈 d엄청난 상실을 겪은 가족들의 기부금과 많은 기부자들이 어린이 또는 청소년을 추모하며 기부한 것을 포함하여 다양한 기부자들의 재정적 기여는 연구를 시작하고 모든 단계에서 지속하는 데 도움이 되었습니다.
"수많은 기부자, 재단, 그리고 가족들이 DIPG 연구를 지원해 주셨습니다."라고 몬제는 말합니다. "많은 가족들이 자녀의 뇌종양을 기증하는 상상도 할 수 없는 선물을 해 주셨습니다. 모두 저희의 연구가 신속하게 진행될 수 있도록 도와주셨습니다. 크든 작든 모든 기부는 저희가 지체 없이 앞으로 나아가 이 끔찍한 질병과 싸우는 가족들을 돕기 위해 최선을 다할 수 있게 해 줍니다."
스탠포드에서만 가능한 협업
지난 10년 동안 기부자들의 폭넓은 지지는 DIPG 및 관련 암에 대한 효과적인 치료법에 대한 절실한 필요성뿐만 아니라, 몬제 연구의 핵심에 있는 선구적인 과학의 중요성을 보여주는 증거입니다. 그리고 스탠퍼드는 이 경계를 넓히는 과학에 완벽한 환경이었습니다.
그녀의 연구실에서 당 분자 GD2에서 잠재적 표적을 발견하자, 몬지는 나중에 운명처럼 보일 새로운 관계를 맺었습니다. 소아암 면역 요법의 선구자로 유명한 저명한 연구자 맥칼은 최근 스탠퍼드에 부임했는데, 마침 같은 건물에서 한 복도 건너편에서 일하고 있었습니다. 사실, 맥칼은 이미 소아 뇌종양에 면역 요법을 적용할 가능성을 모색하기 위해 연락을 취해 있었습니다. 몬지의 말에 따르면, 그녀의 학생이 종양 배양액 표면에서 GD2를 발견하자마자, 길은 분명해졌습니다. 몬지는 그냥 맥칼의 연구실로 걸어갔습니다. 맥칼의 팀이 이미 GD2를 표적으로 하는 CAR-T 세포 치료제를 개발했다는 사실을 알고 있었던 몬지는 DIPG 및 관련 종양에 대한 임상시험을 위해 함께 협력할 수 있는지 물었습니다. 이 우연한 제안은 결국 놀랍도록 풍부하고 생산적인 협력으로 이어졌습니다.
2018년 Monje와 Mackall은 연구를 발표하면서 중요한 이정표를 기념했습니다. 자연 의학 GD2를 표적으로 하는 CAR T 세포 치료법이 DIPG 종양은 마우스에서 사라집니다두 사람의 협력의 다음 단계인 인체 실험은 뇌간과 같은 부위의 부종 가능성 때문에 위험했습니다. 몬지와 맥칼은 가능한 한 많은 안전 장치를 마련하고 2020년에 임상시험을 시작했습니다. 2022년에 그들은 이 시험의 첫 번째 유망한 결과는 자연.
이제 이번 주에 발표된 진행 중인 임상 시험의 최신 결과에 따르면 자연이 연구는 DIPG 및 유사한 암에 걸린 어린이와 가족의 삶의 질을 크게 바꿀 수 있는 잠재력이 있음을 보여줍니다.
더 밝은 미래가 앞에 있습니다
완전 반응을 보인 임상시험 참가자 드류는 고등학교 2학년 때인 2020년에 DIPG 진단을 받았습니다. 종양이 커지면서 그는 휠체어가 필요하게 되었습니다. 2021년 6월, 드류는 스탠퍼드에서 처음으로 CAR-T 세포 주입을 받았습니다. 특히 임상시험 초기에는 어려움이 있었지만, 그는 고등학교 3학년 때까지 집에서 수업에 참여하며 주입을 계속 받았습니다.
2022년 봄, 드류는 학교로 돌아갈 수 있을 정도로 상태가 호전되었고, 보행 보조기를 이용해 복도를 걸을 수 있게 되었습니다. 그해 5월, 그는 졸업식 무대를 도움 없이 걸어갔고, 기립 박수를 받았습니다. 진단을 받은 지 4년이 지난 지금, 드류의 뇌 스캔 결과는 종양이 없으며, 그는 건강하고 쉽게 걸을 수 있으며 대학에 다니고 있습니다. 그는 '리와일딩(rewilding)'이라고 알려진 자연 보존 전략의 일환으로 자연 지역을 복원하는 일을 하는 것이 꿈입니다.
"제 성공 사례를 통해 다른 아이들을 돕는 데 도움이 되기를 바랍니다."라고 드류는 말합니다. 그의 가족 또한 저와 같은 끔찍한 진단을 받는 다른 사람들을 끊임없이 생각하고 있습니다. "이 연구를 진행하게 된 데에는 많은 상실이 있었습니다."라고 드류의 아버지는 말합니다. "그 가족분들이 이 성공이 자신들 덕분이라는 것을 알아주셨으면 좋겠습니다."
20년 전 의대생 시절 DIPG를 앓는 어린아이를 처음 돌본 몬제에게 드류의 결과는 그녀의 의지를 더욱 굳건하게 합니다. 연구진의 분석 결과, 참가자들의 반응은 정상적인 종형 곡선을 따르는 것으로 나타났습니다. 즉, 드류의 완치율은 우연이 아니라는 뜻입니다. 연구진은 드류와 같은 결과를 더 많이 얻고 더 많은 가족들의 기대에 부응하기 위해 CAR T 세포 치료법과 DIPG 이외의 암 치료에 대한 적용 가능성을 개선하기 위해 열심히 연구하고 있습니다.
이 특별한 여정에 우리와 함께하세요.기여하다 에게 지원하다 그만큼 중요한 연구 몬제 연구실의.
