Незадолго до своего 27-летия Такеру Дэвису поставили диагноз фиброламеллярная гепатоцеллюлярная карцинома (ФЛ-ГЦК). ФЛ-ГЦК — редкая форма рака печени, которая обычно встречается у подростков и молодых людей без заболеваний печени в анамнезе. Частота встречаемости ФЛ-ГЦК в общей популяции составляет 1 на 5 000 000 человек. Ультраредкие виды рака определяются как те, у которых регистрируется менее 1000 случаев в год; ФЛ-ГЦК диагностируется примерно у 200–300 пациентов ежегодно в США.
Вскоре после того, как ему поставили диагноз, Такер вместе с тремя друзьями, Алишей Стерненбергер, Чарльзом Бирманом и Дереком Гилкристом, основал Фонд фиброламеллярного рака (FCF). Миссия FCF — поиск метода лечения и вариантов лечения FL-HCC, повышение осведомлённости об этом заболевании, а также объединение и поддержка пациентов с FL-HCC и их семей. С момента основания FCF в 2009 году организация инвестировала в исследования около $6 миллионов долларов.
Чтобы помочь найти лекарство и новые варианты лечения FL-HCC, FCF финансирует исследования в учреждениях мирового уровня, включая Медицинскую школу Стэнфордского университета. Жюльен Сейдж, доктор философииПрофессор детской гематологии/онкологии и генетики, доктор Сейдж и профессор детской гематологии/онкологии и генетики (FCF) получили двухлетний грант $292,242 на разработку доклинической модели FL-HCC на мышах. Клинические испытания FL-HCC ограничены тем, что это очень редкое заболевание, встречающееся в основном у подростков и молодых людей. Разработка точных доклинических моделей крайне важна для разработки более эффективных методов лечения пациентов с FL-HCC. Эти модели могут быть использованы для изучения основных механизмов развития FL-HCC, потенциального выявления новых терапевтических мишеней и тестирования новых терапевтических стратегий. Хотя FL-HCC является крайне редким видом рака, доктор Сейдж и FCF надеются, что некоторые из результатов исследований FL-HCC могут быть применены к другим видам рака. Как объясняет доктор Сейдж: «Мой первоначальный интерес к FL-HCC возник благодаря моей прошлой работе с редкими детскими онкологическими заболеваниями, такими как ретинобластома. Многие из этих редких опухолей могут многое нам рассказать о фундаментальных механизмах опухолеобразования».
После первого года гранта исполнительный директор FCF Джон Хоппер и член совета директоров Джон Крейг, доктор медицинских наук, доктор философии, посетили доктора Сейджа и его лабораторию, чтобы узнать больше о ходе проекта. Доктор Крейг, патолог, ответственный за название FL-HCC, также возглавляет комитет по рассмотрению грантов FCF. Пэм Крейг, доктор медицинских наук, доктор философии, жена доктора Джона Крейга, также присутствовала на встрече с доктором Сейджем. Делегация FCF осмотрела лабораторию доктора Сейджа, а затем прослушала презентацию Гарри Коулза, доктора философии, постдокторанта в лаборатории доктора Сейджа. Доктор Коулз поделился результатами работы команды по разработке штаммов мышей, содержащих различное генетическое изменение, которое приводит к слиянию двух белков, DnaJB1 и PKA. Было обнаружено, что этот слияние присутствует во всех опухолях FL-HCC, секвенированных на сегодняшний день, включая пациентов, секвенированных в Стэнфорде в результате сотрудничества команды доктора Сейджа, доктора Аруна Рангасвами (клинический онколог в Детской больнице Люсиль Паккард в Стэнфорде), доктора Флоретт Хазард (патолог в Медицинском центре Стэнфордского университета) и доктора Майкла Снайдера (директор Центра геномики и персонализированной медицины в Стэнфордском университете). Если белок слияния вызывает опухоли у линий мышей, которые разрабатывают доктора Сейдж и Коулз, это окончательно продемонстрирует, что его экспрессия является важным этапом в росте опухоли FL-HCC и предоставит новое понимание развития FL-HCC. Генерация мышей, у которых развиваются опухоли FL-HCC, похожие на человеческие опухоли, предоставит ценную доклиническую платформу для тестирования новых методов лечения. «Исследовательская работа впечатляющей команды доктора Сейджа имеет решающее значение для ускорения разработки методов лечения пациентов с фиброламеллярным раком», — отмечает Джон Хоппер из FCF. «Уникальный подход Стэнфорда, являющегося важной частью сообщества FCF, сыграет решающую роль как в фундаментальных, так и в трансляционных исследованиях в ближайшей и долгосрочной перспективе».
Научные исследования Стэнфордской медицинской школы находятся на переднем крае благодаря междисциплинарному подходу её преподавателей к решению самых сложных мировых проблем. «Стэнфорд — уникальное место для изучения таких заболеваний, как фолликулярная форма гепатоцеллюлярной карциномы (ФЛ-ГЦК), с выдающейся группой врачей, занимающихся лечением детей с раком печени, и уникальными технологиями для исследования биологии клеток рака печени, включая передовые методы генетики, геномики и протеомики», — пояснил доктор Сейдж. «Меня всегда интересовали детские и возрастные заболевания, и я считаю, что Стэнфордский университет — это невероятное научное сообщество, которое стремится к сотрудничеству и является идеальной площадкой для изучения происхождения таких заболеваний, как ФЛ-ГЦК», — вторит доктор Коулз.
Доктор Коулз не только рад учиться под руководством такого опытного наставника, как доктор Сейдж, но и с оптимизмом смотрит на свои исследования FL-HCC: «Я рад пройти постдокторскую стажировку в Стэнфордском университете под руководством доктора Сейдж. Я уверен, что наша работа углубит наше понимание биологии FL-HCC и предоставит информацию, которая поможет в разработке будущих методов лечения».
