Կենսուրախ, բարի սրտով և ճարտար փոքրիկ Մայաննան ընդամենը 4 տարեկան էր, երբ մահացավ 2014 թվականի ապրիլի 16-ին՝ դիֆուզ ներքին կամրջի գլիոմայից (DIPG), որը հազվագյուտ և անվիրահատելի ուղեղի ուռուցք է: 2018 թվականի ապրիլի 16-ին՝ նրա մահվան չորրորդ տարելիցին, տեղի ունեցավ անհավանական մի բան:
Երբ Մայը մահացավ, նրա մայրը՝ Մայքա Քլեմոնսը, վճռականորեն տրամադրված էր պատվելու նրան և կանխելու, որ այլ ընտանիքներ նույն կորուստը կրեն։ Նա ոչ միայն նվիրաբերեց դստեր ուռուցքը գիտությանը, այլև Փենսիլվանիա նահանգի Փիթսբուրգ քաղաքի իր համայնքից միջոցներ հավաքեց՝ Սթենֆորդի համալսարանի նորարարական հետազոտություններին աջակցելու համար՝ հույս ունենալով գտնել դրա բուժումը։
Այս գարնանը «Nature Medicine»-ում հրապարակվեց զարմանալիորեն հաջողված մի ուսումնասիրություն, որը մեկնարկել էր Մայիի ընտանիքի և ընկերների ֆինանսավորմամբ։
Բժշկական դպրոցի կողմից ապրիլի 16-ին տարածված մամուլի հաղորդագրության մեջ նշվում էր հետևյալ հետաքրքիր լուրը.
Սթենֆորդի համալսարանի բժշկական դպրոցի կողմից անցկացված ուսումնասիրությունը ցույց է տվել, որ մոդիֆիկացված մարդու իմունային բջիջները կարող են վերացնել մահացու մանկական ուղեղի ուռուցքը մկան մոդելի վրա։
Ուսումնասիրությունը ներկայացնում է մկների մոտ դիֆուզ ներքին կամրջի գլիոմայի վերացման առաջին դեպքը: DIPG-ն ամեն տարի ազդում է մի քանի հարյուր դպրոցական տարիքի երեխաների վրա ամբողջ երկրում և ունի ընդամենը 10 ամիս միջին գոյատևման ժամանակ. բուժում չկա: Մկների մոտ, որոնց ուղեղի ցողուններում փոխպատվաստվել էր մարդու DIPG, քիմերային հակածին ընկալիչ T բջիջներ կամ CAR-T բջիջներ անունով հայտնի իմունային բջիջները կարողացան վերացնել ուռուցքները՝ թողնելով շատ քիչ մնացորդային քաղցկեղային բջիջներ:
Մենք զրուցեցինք Մայքայի և ավագ հեղինակ, բժշկական գիտությունների դոկտոր, նյարդաբանության դոցենտ Միշել Մոնջեի հետ։ Անն Թ. և Ռոբերտ Մ. Բասս՝ օժտված ֆակուլտետի կրթաթոշակառուներ, ավելին իմանալու համար, թե ինչպես է տեղի ունեցել այս ուշագրավ հայտնագործությունը և ինչու է ձեր աջակցությունն այդքան կարևոր մանկաբուժական հետազոտությունների համար։
Ի՞նչը ձեզ ոգեշնչեց աջակցել Սթենֆորդի DIPG հետազոտություններին։
ՄԱՅՔԱ։ Մայաննան այս երկրի վրա ընդամենը երեք տարի էր ապրել, մինչև Փիթսբուրգի մանկական հիվանդանոցը 2013 թվականի մայիսին նրա ուղեղի ցողունի վրա հայտնաբերեց DIPG-ի հսկայական ուռուցք։ Մենք սկսեցինք մեր հետազոտությունները և պարզեցինք, որ Սթենֆորդի Լուսիլ Պակարդ մանկական հիվանդանոցի դոկտոր Միշել Մոնժեն աշխարհի առաջատար DIPG հետազոտողն էր։
Երբ ես զանգահարեցի բժիշկ Մոնջեին օգնություն խնդրելու համար, հեռախոսի մյուս ծայրից լսվող այս ներողամիտ և կարեկցող ձայնն ասաց, որ, ցավոք, նա ոչ մի խոստումնալից բուժման տարբերակ չունի։
Մայը երբեք չէր լաց լինում իր հիվանդության համար, նույնիսկ երբ կորցրել էր քայլելու և ընկերների ու ընտանիքի հետ խաղալու ունակությունը։ Մենք զբաղված էինք օրգանական սնունդ վայելելով, գեղեցկության մրցույթներին մասնակցելով, Դիսնեյլենդ մեկնելով, երեկույթներ անցկացնելով, եղունգները ներկելով և արքայադուստրեր լինելով։
Երբ վերջապես հաշտվեցի այն իրողության հետ, որ Մայը մահանալու է, կրկին զանգահարեցի բժիշկ Մոնջեին՝ հարցնելու նրան ուռուցքի նվիրաբերման գործընթացի մասին: Ես դեռ չէի ներկայացրել փաստաթղթերը, երբ Մայը մահացավ 2014 թվականի ապրիլի 16-ի երեկոյան՝ 4 տարեկան հասակում: Զանգահարեցի մեր տեղական բժիշկներին՝ կազմակերպելու Մայիի ուռուցքի նվիրաբերությունը, և զարմանալիորեն նրանք ասացին, որ չեն կարող դա անել: Այսպիսով, զանգահարեցի բժիշկ Մոնջեի գրասենյակ, և նա անմիջապես կապ հաստատեց ինձ հետ՝ համոզվելով, որ Մայիի ուռուցքը հեռացվել է:
Մինչ օրս ես հիանում եմ նրա քրտնաջան աշխատանքով և անհնարինը հնարավոր դարձնելու կարողությամբ։
Ձեր «Մայիի հրաշքը» դրամահավաքը հավաքեց 1 տրիբունա, 4 6,000 տիտանի դոլար։ Ի՞նչ էիք հույս ունենում հասնել։
ՄԱՅՔԱ։ Մայիի հրաշքը ստեղծվել է Մայիին DIPG ճանապարհորդության միջոցով կյանքի լավագույն որակը տրամադրելու համար՝ վայելելու բոլոր նրանց հետ փորձառություններ, ովքեր ցանկանում էին նրա հետ հատուկ հիշողություններ ստեղծել: Նրա մահից հետո մենք կազմակերպեցինք խորոված, ներկերի երեկույթ և թիթեռներ բաց թողեցինք՝ նրա կյանքը նշելու և DIPG-ի մասին իրազեկվածությունը բարձրացնելու համար:
Ինձ համար կարևոր է դրամահավաք անել այլ ընտանիքներին օգնելու համար, որպեսզի հաջորդ ընտանիքը, որը կզանգահարի բժիշկ Մոնջեին օգնություն խնդրելու համար, լսի ոգևորության և վստահության ձայն, որ նա կարող է ինչ-որ խոստումնալից բան առաջարկել իրենց երեխայի և ընտանիքի համար։
Ինչո՞ւ է բարեգործական աջակցությունն այդքան կարևոր մանկաբուժական հետազոտությունների համար։
ԴՈԿՏՈՐ ՄՈՆՋԵ. Նույնիսկ կարևոր լծակների վրա կիրառվող փոքր նվիրատվությունները կարող են մեծ տարբերություն ստեղծել: Բարեգործությունն ավելի կարևոր է, քան երբևէ, հետազոտությունների ոլորտում առաջընթացի համար, մասնավորապես՝ մանկական հիվանդությունների դեպքում: Դոնորների աջակցությունը թույլ է տալիս մեզ շատ ճկուն լինել և արդեն իսկ ունենալ ֆինանսավորում՝ նոր գաղափարներին հետևելու համար, մինչդեռ կառավարության հետազոտական դրամաշնորհները ստանալու համար կարող է պահանջվել վեցից տասներկու ամիս, եթե ընդհանրապես պահանջվի:
Ի՞նչ հայտնաբերեցիք, և ինչո՞ւ է դա այդքան ուշագրավ։
ԴՈԿՏՈՐ ՄՈՆՋԵ. Մայիի հրաշքի ֆինանսավորմամբ մենք ամառային հետազոտական կրթաթոշակ շնորհեցինք Սթենֆորդի համալսարանի մի ուսանողի՝ մարդու DIPG ուռուցքային կուլտուրաների սկրինինգային աշխատանքների համար, որպեսզի հայտնաբերենք մակերեսային մոլեկուլներ, որոնք կարող են թիրախ հանդիսանալ CAR-T բջիջների համար: Դա մեզ դրեց DIPG-ի վերացման նոր մոտեցման ուղղությամբ հայտնագործությունների ուղու վրա:
Մամուլի հաղորդագրությունը շարունակում է կիսվել հետևյալով.
Խումբը նույնականացրել է շաքարի մոլեկուլ՝ GD2, որը առատ է DIPG ուռուցքների մակերեսին դեպքերի 80 տոկոսում: Գիտնականները տասնամյակներ շարունակ գիտեին, որ քաղցկեղի որոշ այլ ձևերի դեպքում GD2 մակարդակը շատ բարձր է, բայց այս ուռուցքի վրա դրա հայտնաբերումը անակնկալ էր, ասաց մանկաբուժության և բժշկության պրոֆեսոր, բժշկական գիտությունների դոկտոր Քրիստալ Մաքքալը, որը նաև ուսումնասիրության մեկ այլ ավագ հեղինակ է, հավելելով. «Այն թաքնված էր ակնհայտ տեղում, և մենք չգիտեինք»:
Մաքքալը, որը քաղցկեղի իմունաթերապիայի մասնագետ է, և նրա թիմն արդեն մշակել էին CAR-T բջիջներ ստեղծելու միջոց, որոնք հարձակվում են GD2 շաքարի վրա [քաղցկեղի այլ տեսակների դեպքում]: Հաջորդը, թիմը փորձարկեց GD2 CAR-T բջիջները մկների վրա, որոնց ուղեղի ցողունում տեղադրվել էին մարդու DIPG ուռուցքներ՝ փորձարարական համակարգ, որը Մոնջեի լաբորատորիան մշակեց որպես առաջամարտիկ:
GD2 CAR-T բջիջների մեկ ներերակային ներարկում ստացած մկների մոտ DIPG ուռուցքները 14 օր անց աննկատելի էին։
ԴՈԿՏՈՐ ՄՈՆՋԵ. Ես հաճելիորեն զարմացած էի, թե որքան լավ էր սա աշխատում: Մենք CAR-T բջիջներ ներարկեցինք ներերակային, և դրանք հասան ուղեղ և վերացրին ուռուցքը: Դա զգալիորեն ավելի ցայտուն արձագանք էր, քան ես կարող էի պատկերացնել:
Ի՞նչ դեր խաղաց դոնորների աջակցությունը այս կոնկրետ ուսումնասիրության մեջ։
ԴՈԿՏՈՐ ՄՈՆՋԵ. Թեև գիտական և կլինիկական հնարավորությունները հետաքրքիր են, ինձ նաև զարմացրեց համագործակցությունն ու ֆինանսավորումը կարևոր պահերին, որոնք նպաստեցին այս ամենի իրականացմանը: Սկզբում մենք ֆինանսավորում ստացանք Մայիի ընտանիքից՝ նոր մոտեցում փորձարկելու համար: Հենց որ սկսեցինք հեռանկարային արդյունքներ տեսնել, բժիշկ Մաքքալը դիմեց ինձ, և մենք նկատեցինք քաղցկեղի իմունաթերապիան DIPG-ի վրա կիրառելու հնարավորություն, որը նախկինում երբեք հաջողությամբ չէր իրականացվել: Սկզբնական արդյունքները զարմանալի էին, բայց մենք պետք է այն կրկնօրինակեինք: Հենց այդ կարևորագույն պահին Unravel Pediatric Cancer անունով մեկ այլ հիմնադրամ, որը հիմնադրվել էր մեկ այլ ընտանիքի կողմից, որը նույնպես, ցավոք, կորցրել էր իր երեխային DIPG-ի պատճառով, դիմեց մեզ լրացուցիչ ֆինանսավորմամբ, որը թույլ տվեց մեզ ավելի շատ փորձարկել այս ռիսկային մոտեցումը:
Զգացողություն էր, որ այս նախագիծը նախատեսված էր իրականացնելու համար։ Ժամանակը զարմանալի էր։
Սկզբնական փորձերը, որոնք մենք չգիտեինք, որ այդքան հաջող կլինեն, չէին իրականացվի առանց Մայիի ընտանիքի։ Եվ դրանք ավելի արագացվեցին Unravel Pediatric Cancer-ի և այլ ֆինանսավորողների կողմից։
Այնքան շատ դոնորներ, հիմնադրամներ և ընտանիքներ են աջակցել DIPG հետազոտությանը. շատ ընտանիքներ նույնիսկ անհավանական նվեր են արել՝ նվիրաբերելով իրենց երեխայի ուղեղի ուռուցքը։
Նրանք բոլորն էլ օգնել են արագացնել մեր աշխատանքը։ Յուրաքանչյուր ներդրում՝ մեծ թե փոքր, մեզ հնարավորություն է տալիս առանց հապաղելու առաջ շարժվել և անել ամեն ինչ՝ օգնելու այս սարսափելի հիվանդության դեմ պայքարող ընտանիքներին։
Ի՞նչ է նշանակում ձեզ համար իմանալը, որ Մայիի հրաշքը հնարավոր դարձրեց այս հայտնագործությունը։
ՄԱՅՔԱ։ Իմ աղոթքները Եհովային պատասխանվել են։ Իմ վիշտը մեղմանում է՝ իմանալով, որ դստերս ճանապարհորդությունն ապարդյուն չէր։ Իմ սրտանց աղոթքն այն է, որ Մայաննայի ուռուցքը նվիրաբերելու և Մոնջե լաբորատորիայում DIPG հետազոտություններին աջակցելու մեր ջանքերը տարբերություն ստեղծեն, որպեսզի ապագայում ընտանիքները հույս ունենան DIPG ախտորոշումը ստանալիս։
Զարմանալի է, թե ինչպես է Մայը շարունակում ոգեշնչել և փոփոխություն մտցնել ուրիշների համար: DIPG բուժման առաջընթացը մեզ համար իսկապես շատ բան է նշանակում: Սա կարող է լինել այն հրաշքը, որի համար աղոթում են բոլոր DIPG ընտանիքները:
Զգուշորեն առաջ շարժվելով. Թիմը պլանավորում է CAR-T բուժումը տեղափոխել մարդկանց վրա կլինիկական փորձարկումների փուլ, սակայն Մոնջեն զգուշացնում է, որ բուժումը, չնայած խոստումնալից է, նաև չափազանց ռիսկային է: DIPG ուղեղի ուռուցքի տեղակայումը և թերապիայի իմունային պատասխանի հետևանքով առաջացած բորբոքումը լուրջ մարտահրավերներ են առաջացնում: Մոնջեն ասում է, որ թիմը փորձարկման մեջ կներդնի հնարավորինս շատ պաշտպանիչ միջոցներ՝ մասնակցող մարդկանց համար ռիսկերը նվազագույնի հասցնելու համար:
Գիտեի՞ք։
Երբ դուք նվիրատվություն եք կատարում Երեխաների հիմնադրամին, յուրաքանչյուր դոլարից 33 ցենտը գնում է Երեխաների առողջության հետազոտական ինստիտուտին՝ նորարարական հետազոտությունները ֆինանսավորելու համար։
Այս հետազոտությունը ֆինանսավորվել է «Stand Up To Cancer— St. Baldrick's—National Cancer Institute» դրամաշնորհի կողմից: Հետազոտությունը նաև ֆինանսավորվել է Նյարդաբանական խանգարումների և կաթվածի ազգային ինստիտուտի կողմից (դրամաշնորհներ F31NS098554 և R01NS092597), Աբբիի բանակի հիմնադրամի, «Unravel Pediatric Cancer»-ի, Մայիի հրաշքի հիմնադրամի, ՄաքՔեննա Քլերի հիմնադրամի, Ալեքսի լիմոնադի կանգառի հիմնադրամի, Իզիի հետևակային հիմնադրամի, «The Cure Starts Now» հիմնադրամի և DIPG Collaborative-ի, Լայլա Նսուլիի հիմնադրամի, Դեկլան Գլոսթերի հիշատակի հիմնադրամի, N8 հիմնադրամի, «Fly a Kite» հիմնադրամի, Լիվեյ Վանգի հետազոտական հիմնադրամի, Վիրջինիայի և Դ.Կ. Լյուդվիգի քաղցկեղի հետազոտությունների հիմնադրամի, Սեմ Ջեֆերսի հիմնադրամի, Ռելեր ընտանիքի հետազոտական հիմնադրամի, Սթենֆորդի մանկական առողջության հետազոտական ինստիտուտի և SPARK ծրագրի, ինչպես նաև Անն Թ. և Ռոբերտ Մ. Բասի անվան մանկական քաղցկեղի և արյան հիվանդությունների ֆակուլտետի կրթաթոշակի կողմից: Սթենֆորդի նյարդաբանության, մանկաբուժության և բժշկության ամբիոնները նույնպես աջակցել են աշխատանքին:
Մամուլի հաղորդագրությունը գրվել է Էրին Դիջիտալեի կողմից և վերատպվել է Բժշկական դպրոցի հաղորդակցության և հասարակայնության հետ կապերի գրասենյակի թույլտվությամբ: Ամբողջական հաղորդագրությունը հասանելի է հետևյալ հասցեով. med.stanford.edu/news.
Այս հոդվածն սկզբնապես հրապարակվել է «Գարնանային ամսագրի» 2018 թվականի համարում Packard Children's News.
Լուսանկարների հեղինակներ՝ Մայքա Քլեմոնս, Դուգլաս Պեկ
