ជំហានមួយខិតទៅជិតការព្យាបាល

កុមារី Maiyanna ដ៏រស់រវើក ចិត្តល្អ និងប្រកបដោយប្រាជ្ញាវាងវៃ មានអាយុត្រឹមតែ 4 ឆ្នាំប៉ុណ្ណោះ នៅពេលដែលនាងបានទទួលមរណភាពនៅថ្ងៃទី 16 ខែមេសា ឆ្នាំ 2014 ដោយសារដុំសាច់ដុះក្នុងខួរក្បាលដ៏កម្រ និងមិនអាចដំណើរការបាន។ នៅថ្ងៃទី 16 ខែមេសា ឆ្នាំ 2018 ដែលជាខួបលើកទី 4 នៃការស្លាប់របស់នាង មានរឿងមិនគួរឱ្យជឿបានកើតឡើង។

នៅពេលដែល Maiy បានស្លាប់ ម្តាយរបស់នាង Mycah Clemons បានប្តេជ្ញាចិត្តដើម្បីគោរពនាង និងការពារគ្រួសារផ្សេងទៀតពីការបាត់បង់ដូចគ្នា។ មិនត្រឹមតែនាងបានបរិច្ចាគដុំសាច់របស់កូនស្រីនាងទៅផ្នែកវិទ្យាសាស្ត្រប៉ុណ្ណោះទេ នាងក៏បានរៃអង្គាសថវិកាពីសហគមន៍របស់នាងនៅទីក្រុង Pittsburgh រដ្ឋ Pa. ដើម្បីគាំទ្រដល់ការស្រាវជ្រាវបឋមនៅ Stanford ជាមួយនឹងក្តីសង្ឃឹមក្នុងការស្វែងរកការព្យាបាល។

និទាឃរដូវនេះ ការសិក្សាជោគជ័យដ៏គួរឱ្យភ្ញាក់ផ្អើលមួយ ដែលបានចាប់ផ្តើមដោយការផ្តល់មូលនិធិពីក្រុមគ្រួសារ និងមិត្តភក្តិរបស់ Maiy ត្រូវបានបោះពុម្ពផ្សាយនៅក្នុង Nature Medicine ។

សេចក្តីប្រកាសព័ត៌មានចេញផ្សាយនៅថ្ងៃទី ១៦ ខែមេសា ពីសាលាវេជ្ជសាស្ត្របានចែករំលែកព័ត៌មានដ៏គួរឱ្យរំភើប៖

កោសិកាភាពស៊ាំរបស់មនុស្សដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងអាចកម្ចាត់ដុំសាច់ខួរក្បាលកុមារដែលស្លាប់នៅក្នុងគំរូកណ្តុរមួយ ការសិក្សាមួយពីសាលាវេជ្ជសាស្ត្រនៃសាកលវិទ្យាល័យស្ទែនហ្វដ បានបង្ហាញឱ្យឃើញ។

ការសិក្សានេះតំណាងឱ្យការសាយភាយ pontine glioma ខាងក្នុងដំបូងត្រូវបានលុបបំបាត់នៅក្នុងសត្វកណ្តុរ។ DIPG ប៉ះពាល់ដល់កុមារអាយុសិក្សាពីរបីរយនាក់នៅទូទាំងប្រទេសក្នុងមួយឆ្នាំៗ ហើយមានពេលវេលារស់រានមានជីវិតជាមធ្យមត្រឹមតែ 10 ខែប៉ុណ្ណោះ។ មិនមានការព្យាបាលទេ។ នៅក្នុងសត្វកណ្តុរដែលដើមខួរក្បាលត្រូវបានផ្សាំជាមួយ DIPG របស់មនុស្ស កោសិកាភាពស៊ាំដែលត្រូវបានកែច្នៃដែលត្រូវបានគេស្គាល់ថាជាកោសិកាអង់ទីហ្សែន receptor T cells-ឬកោសិកា CAR-T-អាចលុបបំបាត់ដុំសាច់ដោយបន្សល់ទុកកោសិកាមហារីកដែលនៅសេសសល់តិចតួចបំផុត។

យើងបាននិយាយជាមួយ Mycah និងអ្នកនិពន្ធជាន់ខ្ពស់ Michelle Monje, MD, PhD, ជំនួយការសាស្រ្តាចារ្យផ្នែកសរសៃប្រសាទ និង Anne T. និង Robert M. Bass ទទួលបានអាហារូបករណ៍មហាវិទ្យាល័យដើម្បីស្តាប់បន្ថែមទៀតអំពីរបៀបដែលការរកឃើញដ៏គួរឱ្យកត់សម្គាល់នេះបានកើតឡើង ហើយហេតុអ្វីបានជាការគាំទ្ររបស់អ្នកមានសារៈសំខាន់ខ្លាំងណាស់ចំពោះការស្រាវជ្រាវផ្នែកកុមារ។

តើអ្វីជំរុញទឹកចិត្តអ្នកឱ្យគាំទ្រការស្រាវជ្រាវ DIPG នៅ Stanford? 

MYCAH៖ Maiyanna បាននៅលើផែនដីនេះត្រឹមតែបីឆ្នាំប៉ុណ្ណោះ មុនពេលមន្ទីរពេទ្យកុមារ Pittsburgh បានរកឃើញដុំសាច់ DIPG ដ៏ធំមួយនៅលើដើមខួរក្បាលរបស់នាងក្នុងខែឧសភា ឆ្នាំ 2013។ យើងបានចាប់ផ្តើមធ្វើការស្រាវជ្រាវរបស់យើង ហើយបានរកឃើញថាវេជ្ជបណ្ឌិត Michelle Monje នៅមន្ទីរពេទ្យ Lucile Packard Children's Hospital Stanford គឺជាអ្នកស្រាវជ្រាវ DIPG ឈានមុខគេក្នុងពិភពលោក។

នៅពេលដែលខ្ញុំទូរស័ព្ទទៅលោកវេជ្ជបណ្ឌិត Monje រកមើលជំនួយ សំឡេងសុំទោស និងការយល់ចិត្តនេះនៅផ្នែកម្ខាងទៀតនៃទូរស័ព្ទបានប្រាប់ខ្ញុំជាអកុសលមិនមានអ្វីល្អសម្រាប់ការព្យាបាលដែលនាងអាចផ្តល់ជូននោះទេ។

Maiy មិន​ដែល​យំ​អំពី​ជំងឺ​របស់​នាង​ឡើយ សូម្បី​តែ​ពេល​នាង​បាត់បង់​សមត្ថភាព​ដើរ និង​លេង​ជាមួយ​មិត្តភ័ក្ដិ និង​ក្រុម​គ្រួសារ​ក៏​ដោយ។ យើងបន្តមមាញឹកក្នុងការរីករាយជាមួយអាហារសរីរាង្គ ចូលកម្មវិធីប្រកួតសម្រស់ ធ្វើដំណើរទៅ Disneyland ជប់លៀង លាបពណ៌ក្រចក និងធ្វើជាព្រះនាង។

នៅពេលដែលខ្ញុំទទួលយកការពិតថា Maiy នឹងស្លាប់ ខ្ញុំបានទូរស័ព្ទទៅវេជ្ជបណ្ឌិត Monje ម្តងទៀតដើម្បីសួរនាងអំពីដំណើរការនៃការបរិច្ចាគដុំសាច់។ ខ្ញុំមិនទាន់បានចងក្រងឯកសារទេ នៅពេលដែល Maiy បានទទួលមរណៈភាពនៅល្ងាចថ្ងៃទី 16 ខែមេសា ឆ្នាំ 2014 ក្នុងអាយុ 4 ឆ្នាំ។ ខ្ញុំបានទូរស័ព្ទទៅគ្រូពេទ្យក្នុងតំបន់របស់យើងដើម្បីរៀបចំការបរិច្ចាគដុំសាច់របស់ Maiy ហើយពួកគេបានប្រាប់ខ្ញុំថា ពួកគេមិនអាចធ្វើវាបាន។ ដូច្នេះ ខ្ញុំបានទូរស័ព្ទទៅការិយាល័យរបស់វេជ្ជបណ្ឌិត Monje ហើយនាងបានត្រលប់មកខ្ញុំវិញភ្លាមៗ ដោយប្រាកដថាដុំសាច់របស់ Maiy ត្រូវបានដកចេញ។

មក​ដល់​សព្វ​ថ្ងៃ​នេះ ខ្ញុំ​មាន​ការ​បន្ទាប​ខ្លួន​ចំពោះ​ការ​ខិត​ខំ​ប្រឹង​ប្រែង​និង​សមត្ថភាព​របស់​នាង​ក្នុង​ការ​ធ្វើ​ឱ្យ​រឿង​ដែល​មិន​អាច​ទៅ​រួច។

កម្មវិធីរៃអង្គាសប្រាក់របស់អ្នកគឺ Maiy's Miracle បានប្រមូលប្រាក់ចំនួន $6,000។ តើអ្នកសង្ឃឹមថានឹងសម្រេចបានអ្វីខ្លះ? 

MYCAH៖ អព្ភូតហេតុរបស់ Maiy មានដើមកំណើតដើម្បីផ្តល់ឱ្យ Maiy នូវគុណភាពជីវិតដ៏ល្អបំផុតតាមរយៈការធ្វើដំណើរ DIPG របស់នាង — ដើម្បីរីករាយជាមួយបទពិសោធន៍ជាមួយអ្នកដែលចង់បង្កើតអនុស្សាវរីយ៍ពិសេសជាមួយនាង។ បន្ទាប់ពីនាងបានទទួលមរណភាព ពួកយើងបានរៀបចំពិធីជប់លៀង លាបពណ៌ និងបញ្ចេញមេអំបៅ ដើម្បីអបអរសាទរជីវិតរបស់នាង និងលើកកម្ពស់ការយល់ដឹងសម្រាប់ DIPG ។

វាជារឿងសំខាន់សម្រាប់ខ្ញុំក្នុងការរៃអង្គាសថវិកាដើម្បីជួយគ្រួសារផ្សេងទៀត ដូច្នេះគ្រួសារបន្ទាប់ដែលទូរស័ព្ទទៅលោកវេជ្ជបណ្ឌិត Monje ដែលកំពុងស្វែងរកជំនួយ នឹងទទួលបានសំឡេងរំភើប និងធានាថាគាត់អាចផ្តល់អ្វីមួយដែលសន្យាសម្រាប់កូន និងគ្រួសាររបស់ពួកគេ។

ហេតុអ្វី​បាន​ជា​ជំនួយ​សប្បុរសធម៌​មាន​សារៈសំខាន់​ខ្លាំង​ក្នុង​ការ​ស្រាវជ្រាវ​ផ្នែក​កុមារ? 

បណ្ឌិត MONJE៖ សូម្បីតែអំណោយតូចៗដែលត្រូវបានអនុវត្តនៅចំណុចអានុភាពសំខាន់ៗក៏អាចធ្វើឱ្យមានភាពខុសគ្នាខ្លាំងដែរ។ សប្បុរសធម៌មានសារៈសំខាន់ជាងពេលណាៗទាំងអស់សម្រាប់ការរុញបាល់ចុះក្រោមសម្រាប់ការស្រាវជ្រាវ ជាពិសេសសម្រាប់ជំងឺកុមារ។ ការគាំទ្ររបស់ម្ចាស់ជំនួយអនុញ្ញាតឱ្យយើងមានភាពរហ័សរហួន និងមានមូលនិធិរួចហើយដើម្បីតាមដានគំនិតថ្មីៗ ចំណែកឯជំនួយស្រាវជ្រាវរបស់រដ្ឋាភិបាលអាចចំណាយពេលពី 6 ទៅ 12 ខែដើម្បីធានាប្រសិនបើទាំងអស់។

តើ​អ្នក​បាន​រក​ឃើញ​អ្វី ហើយ​ហេតុ​អ្វី​បាន​ជា​វា​គួរ​ឲ្យ​កត់​សម្គាល់? 

បណ្ឌិត MONJE៖ ជាមួយនឹងមូលនិធិពី Maiy's Miracle យើងបានផ្តល់អាហារូបករណ៍ស្រាវជ្រាវរដូវក្តៅដល់និស្សិតថ្នាក់បរិញ្ញាបត្រ Stanford ដើម្បីពិនិត្យវប្បធម៌ដុំសាច់ DIPG របស់មនុស្សសម្រាប់ម៉ូលេគុលផ្ទៃដែលអាចដើរតួជាគោលដៅសម្រាប់កោសិកា CAR-T ។ នោះបានចាប់ផ្តើមយើងដើរតាមផ្លូវនៃការរកឃើញឆ្ពោះទៅរកវិធីសាស្រ្តថ្មីសម្រាប់ការលុបបំបាត់ DIPG ។

សេចក្តីប្រកាសព័ត៌មានបន្តចែករំលែក៖

ក្រុមការងារបានកំណត់អត្តសញ្ញាណម៉ូលេគុលជាតិស្ករ GD2 ដែលមានច្រើនលើផ្ទៃនៃដុំសាច់ DIPG ក្នុង 80 ភាគរយនៃករណី។ Crystal Mackall, MD, សាស្ត្រាចារ្យផ្នែកកុមារ និងវេជ្ជសាស្ត្រ និងជាអ្នកនិពន្ធជាន់ខ្ពស់ផ្សេងទៀតនៃការសិក្សានេះ បាននិយាយថា អ្នកវិទ្យាសាស្ត្របានដឹងអស់ជាច្រើនទសវត្សរ៍មកហើយថា កម្រិត GD2 លើទម្រង់មហារីកផ្សេងទៀតគឺខ្ពស់ណាស់ ប៉ុន្តែការរកឃើញរបស់វាលើដុំសាច់នេះបានកើតឡើងជាការភ្ញាក់ផ្អើលមួយ ។

Mackall អ្នកជំនាញខាងការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំនៃជំងឺមហារីក និងក្រុមរបស់នាងបានរចនាវិធីមួយដើម្បីបង្កើតកោសិកា CAR-T ដែលវាយប្រហារជាតិស្ករ GD2 [ក្នុងប្រភេទមហារីកផ្សេងទៀត]។ បន្ទាប់មក ក្រុមការងារបានធ្វើតេស្តកោសិកា GD2 CAR-T នៅក្នុងសត្វកណ្តុរដែលដើមខួរក្បាលត្រូវបានផ្សាំជាមួយនឹងដុំសាច់ DIPG របស់មនុស្ស ដែលជាប្រព័ន្ធពិសោធន៍ដែលមន្ទីរពិសោធន៍របស់ Monje បានត្រួសត្រាយ។

នៅក្នុងសត្វកណ្តុរដែលបានទទួលការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាមមួយនៃកោសិកា GD2 CAR-T ដុំសាច់ DIPG មិនអាចរកឃើញបានបន្ទាប់ពីរយៈពេល 14 ថ្ងៃ។

បណ្ឌិត MONJE៖ ខ្ញុំពិតជាភ្ញាក់ផ្អើលជាមួយនឹងរបៀបដែលវាដំណើរការបានល្អ យើងបានផ្តល់កោសិកា CAR-T តាមសរសៃឈាម ហើយពួកវាតាមដានទៅខួរក្បាល និងសម្អាតដុំសាច់។ វា​ជា​ការ​ឆ្លើយ​តប​គួរ​ឱ្យ​កត់​សម្គាល់​ខ្លាំង​ជាង​ការ​រំពឹង​ទុក។

តើ​ម្ចាស់​ជំនួយ​បាន​គាំទ្រ​តួនាទី​អ្វី​ក្នុង​ការ​សិក្សា​ពិសេស​នេះ? 

បណ្ឌិត MONJE៖ ខណៈ​ដែល​លទ្ធភាព​វិទ្យាសាស្ត្រ និង​គ្លីនិក​មាន​ភាព​រំភើប ខ្ញុំ​ក៏​មាន​ការ​ភ្ញាក់​ផ្អើល​ដោយ​ការ​សហការ និង​ការ​ផ្តល់​មូលនិធិ​នៅ​ពេល​សំខាន់​ដែល​ធ្វើ​ឱ្យ​វា​មក​ជា​មួយ​គ្នា។ ដំបូង​យើង​មាន​ថវិកា​ពី​គ្រួសារ​របស់ Maiy ដើម្បី​សាកល្បង​វិធីសាស្ត្រ​ថ្មី។ ដូចដែលយើងកំពុងចាប់ផ្តើមឃើញការសន្យា លោកវេជ្ជបណ្ឌិត Mackall បានទាក់ទងមកខ្ញុំ ហើយយើងបានទទួលស្គាល់នូវឱកាសមួយដើម្បីអនុវត្តការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំនៃជំងឺមហារីកចំពោះ DIPG ដែលមិនធ្លាប់មានពីមុនមក។ លទ្ធផលដំបូងគឺគួរឱ្យភ្ញាក់ផ្អើល ប៉ុន្តែយើងត្រូវចម្លងវាឡើងវិញ។ នៅពេលដ៏សំខាន់នោះ មូលនិធិមួយទៀតហៅថា Unravel Pediatric Cancer បានចាប់ផ្តើមដោយគ្រួសារមួយផ្សេងទៀតដែលបានបាត់បង់កូនរបស់ពួកគេទៅ DIPG យ៉ាងសោកសៅ បានមករកយើងជាមួយនឹងមូលនិធិបន្ថែមដែលអនុញ្ញាតឱ្យយើងសាកល្បងបន្ថែមទៀតនូវវិធីសាស្រ្តប្រថុយប្រថាននេះ។

វាមានអារម្មណ៍ថាគម្រោងនេះមានន័យ។ ពេល​វេលា​គឺ​មិន​គួរ​ឱ្យ​ជឿ។

ការពិសោធន៍ដំបូងដែលយើងមិនដឹងថានឹងទទួលបានជោគជ័យខ្លាំងនោះនឹងមិនកើតឡើងដោយគ្មានគ្រួសាររបស់ Maiy ទេ។ ហើយវាត្រូវបានពន្លឿនបន្ថែមទៀតដោយ Unravel Pediatric Cancer និងអ្នកផ្តល់មូលនិធិផ្សេងទៀត។

ម្ចាស់ជំនួយ មូលនិធិ និងគ្រួសារជាច្រើនបានគាំទ្រការស្រាវជ្រាវ DIPG ។ គ្រួសារជាច្រើនថែមទាំងបានធ្វើអំណោយដែលមិននឹកស្មានដល់នៃការបរិច្ចាគដុំសាច់ខួរក្បាលរបស់កូនពួកគេ។

ពួកគេទាំងអស់បានជួយពន្លឿនការងាររបស់យើង។ រាល់ការបរិច្ចាគ តូចឬធំ អាចឱ្យយើងដើរទៅមុខដោយមិនបង្អង់យូរ ហើយធ្វើអស់ពីសមត្ថភាពដើម្បីជួយគ្រួសារដែលប្រយុទ្ធប្រឆាំងនឹងជំងឺដ៏កាចសាហាវនេះ។

តើវាមានន័យយ៉ាងណាសម្រាប់អ្នកដែលដឹងថា Miracle របស់ Maiy ធ្វើឱ្យការរកឃើញនេះអាចទៅរួច? 

MYCAH៖ ការអធិស្ឋានរបស់ខ្ញុំចំពោះព្រះយេហូវ៉ាបានឆ្លើយតបហើយ។ វាបន្ធូរបន្ថយទុក្ខព្រួយដោយដឹងថាដំណើររបស់កូនស្រីខ្ញុំមិនមែនជាឥតប្រយោជន៍ទេ។ ការអធិស្ឋានអស់ពីដួងចិត្តរបស់ខ្ញុំគឺថាការខិតខំប្រឹងប្រែងរបស់យើងក្នុងការបរិច្ចាគដុំសាច់របស់ Maiyanna និងគាំទ្រការស្រាវជ្រាវ DIPG នៅ Monje Lab ធ្វើឱ្យមានការផ្លាស់ប្តូរដើម្បីឱ្យក្រុមគ្រួសារនាពេលអនាគតអាចមានក្តីសង្ឃឹមនៅពេលទទួលការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យ DIPG ។

វា​ជា​រឿង​ដ៏​គួរ​ឲ្យ​ភ្ញាក់​ផ្អើល​ដែល Maiy បន្ត​បំផុស​គំនិត និង​បង្កើត​ភាព​ខុស​ប្លែក​គ្នា​ដល់​អ្នក​ដទៃ។ វឌ្ឍនភាពក្នុងការព្យាបាល DIPG ពិតជាមានន័យពិភពលោកសម្រាប់យើង។ នេះអាចជាអព្ភូតហេតុដែលគ្រួសារ DIPG ទាំងអស់អធិស្ឋានសុំ។

ដំណើរការដោយប្រុងប្រយ័ត្ន៖ ក្រុមការងារគ្រោងនឹងផ្លាស់ប្តូរការព្យាបាល CAR-T ទៅជាការសាកល្បងព្យាបាលមនុស្ស ប៉ុន្តែ Monje ព្រមានថា ការព្យាបាល ខណៈពេលដែលការសន្យាក៏មានហានិភ័យខ្លាំងផងដែរ។ ទីតាំងនៃដុំសាច់ខួរក្បាល DIPG និងការរលាកដែលបណ្តាលមកពីការឆ្លើយតបនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំរបស់អ្នកព្យាបាលទាំងពីរ បង្កបញ្ហាប្រឈមយ៉ាងសំខាន់។ Monje និយាយថា ក្រុមការងារនឹងបង្កើតការការពារឱ្យបានច្រើនតាមតែអាចធ្វើទៅបានក្នុងការសាកល្បង ដើម្បីកាត់បន្ថយហានិភ័យចំពោះមនុស្សដែលចូលរួម។

តើអ្នកដឹងទេ?

នៅពេលអ្នកផ្តល់ទៅឱ្យមូលនិធិកុមារ 33 សេននៃរាល់ប្រាក់ដុល្លារទៅកាន់វិទ្យាស្ថានស្រាវជ្រាវសុខភាពកុមារ ដើម្បីគាំទ្រដល់ការស្រាវជ្រាវជាក់ស្តែង។

ការស្រាវជ្រាវនេះត្រូវបានគាំទ្រដោយ Stand Up To Cancer — ជំនួយឥតសំណងរបស់វិទ្យាស្ថានមហារីកជាតិ St. Baldrick ។ ការស្រាវជ្រាវក៏ត្រូវបានគាំទ្រដោយវិទ្យាស្ថានជាតិនៃជំងឺសរសៃប្រសាទ និងជំងឺដាច់សរសៃឈាមខួរក្បាល (ជំនួយ F31NS098554 និង R01NS092597); មូលនិធិកងទ័ពរបស់ Abbie; ដោះស្រាយជំងឺមហារីកកុមារ; មូលនិធិអព្ភូតហេតុរបស់ Maiy; មូលនិធិ McKenna Claire; មូលនិធិ Lemonade Stand របស់ Alex; មូលនិធិថ្មើរជើងរបស់ Izzy; ការព្យាបាលចាប់ផ្តើមឥឡូវនេះ មូលនិធិ និងសហការ DIPG; មូលនិធិ Lyla Nsouli; Declan Gloster Memorial Fund; មូលនិធិ N8; Fly a Kite Foundation; មូលនិធិស្រាវជ្រាវ Liwei Wang; មូលនិធិ Virginia និង DK Ludwig សម្រាប់ការស្រាវជ្រាវជំងឺមហារីក; មូលនិធិ Sam Jeffers; មូលនិធិស្រាវជ្រាវគ្រួសារ Reller; វិទ្យាស្ថានស្រាវជ្រាវសុខភាពកុមារនៅ Stanford និងកម្មវិធី SPARK; និង Anne T. and Robert M. Bass Endowed College Scholarship in Pediatric Cancer and Blood Disease ។ នាយកដ្ឋានសរសៃប្រសាទ នៃពេទ្យកុមារ និងវេជ្ជសាស្ត្ររបស់ Stanford ក៏បានគាំទ្រការងារនេះផងដែរ។

សេចក្តីប្រកាសព័ត៌មានដែលសរសេរដោយ Erin Digitale និងបោះពុម្ពឡើងវិញដោយមានការអនុញ្ញាតពីការិយាល័យទំនាក់ទំនង និងកិច្ចការសាធារណៈរបស់សាលាវេជ្ជសាស្ត្រ។ ការចេញផ្សាយពេញលេញគឺអាចរកបាននៅ med.stanford.edu/news.

អត្ថបទនេះបានលេចចេញដំបូងនៅក្នុងបញ្ហានិទាឃរដូវឆ្នាំ 2018 នៃ ព័ត៌មានអំពីកុមារ Packard.

ឥណទានរូបថត៖ Mycah Clemons, Douglas Peck