Un destacado investigador de Stanford está aprovechando el sistema inmunológico de los pacientes para tratar el cáncer.
En los últimos 50 años, los investigadores han logrado avances increíbles en el tratamiento del cáncer pediátrico. Mientras que a mediados de la década de 1970, aproximadamente el 60% de los pacientes jóvenes con cáncer fallecía a causa de la enfermedad, hoy en día, el 85% de los pacientes sobrevive. Este progreso solo es posible gracias a ensayos clínicos dirigidos por centros médicos académicos como el Hospital Infantil Lucile Packard de Stanford.
A pesar de estos avances, el cáncer sigue siendo la principal causa de muerte por enfermedad en niños de 15 años o menos. Para quienes pueden curarse, los tratamientos severos suelen desencadenar problemas de salud más adelante en la vida, como daño orgánico, infertilidad o cánceres secundarios.
Ilustración de Alece Birnbach
doDra. Crystal Mackall, la Profesor de la familia Ernest y Amelia Gallo, Profesor de pediatría y medicina, y centro director del Instituto Parker para el Cáncer La inmunoterapia en Stanford Medicine está liderando el Cobrar por ofrecer esperanza a los niños que más la necesitan. Para más información Durante más de 40 años, Mackall ha sido pionero en el tratamiento del cáncer. Inmunoterapia: un campo que aprovecha los propios recursos del cuerpo. células inmunitarias para combatir enfermedades. En 2017, Mackall lanzó El Centro de Terapia de Células Cancerosas de Stanford para impulsar avances desde el laboratorio hasta las camas de los pacientes como lo más rápido posible
“Stanford es, en mi opinión, el lugar donde se realiza la ciencia más creativa del mundo”, afirma Mackall. “Quería desarrollar terapias celulares aquí porque sabía que podría trabajar con algunas de las mentes más brillantes: investigadores interesados en temas como la biología sintética, la inteligencia artificial, la investigación traslacional y la inmunología humana”.
El equipo de Mackall lidera mejoras revolucionarias en las terapias con células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR). Este enfoque, que ha demostrado ser notablemente eficaz contra algunos tipos de cáncer de la sangre, modifica el sistema inmunitario del paciente para que busque y destruya las células cancerosas. Actualmente, Mackall trabaja para que este tratamiento sea eficaz contra cánceres sólidos y tumores cerebrales, con especial atención en niños. Mackall colaboró con la Dra. Michelle Monje, PhD,... Milan Gambhir Profesor de Neurooncología Pediátrica, sobre un gran avance en el uso de células T CAR para tratar el glioma pontino intrínseco difuso, un tumor cerebral pediátrico que se consideraba universalmente mortal, hasta ahora.
Este avance fue impulsado por el amplio apoyo de los donantes, y Mackall sabe que es solo el comienzo. Está desarrollando lo que ella llama inmunoterapias de "próxima generación", aprovechando las tecnologías actuales para hacerlas más seguras, eficaces y rentables.
Una de estas innovaciones está diseñada para mejorar la longevidad, la seguridad y la eficacia de las terapias con células T CAR. Mackall y su equipo descubrieron que podían usar un fármaco existente —una pastilla contra la hepatitis aprobada por la FDA— para reactivar los CAR latentes después de reinyectarlos al paciente.'Este nuevo método, denominado "SNIP CAR T", les brinda un control sin precedentes no solo sobre cuándo y dónde se aplica el tratamiento, sino también sobre el nivel de activación.
“Hemos creado una terapia de células T CAR 'controlada a distancia' que se adapta a cada paciente”, explica Mackall. “Las células T CAR modificadas no solo son más seguras, sino también más potentes y versátiles que las células T CAR originales”.
La ciencia de vanguardia como la de Mackall requerirá un sólido apoyo de inversores con visión de futuro. Sin embargo, este tipo de apoyo puede ser difícil de obtener a través de las fuentes de financiación tradicionales.
“Las empresas de capital riesgo y biofarmacéuticas no suelen invertir en enfermedades raras, y todos los cánceres infantiles son enfermedades raras”, explica. “Pero nuestro objetivo es hacer ciencia disruptiva. Queremos cambiar la forma en que se tratará a los pacientes en el futuro”.
El apoyo filantrópico ha impulsado los descubrimientos de Mackall y será crucial en su avance. Donantes como Chris Gallo, cuya familia creó una cátedra financiada para Mackall, se comprometen a impulsar su importante labor. Gallo sabe que el progreso se acelerará aún más si otros filántropos se suman.
“Nuestra familia ha apoyado durante mucho tiempo la ciencia de vanguardia como la del Dr. Mackall, investigaciones que conducen a mejores tratamientos para niños”, dice Gallo. “Nos enorgullece continuar este legado con nuestra filantropía”.
Con un éxito pionero y un sinfín de posibilidades, Mackall está marcando el rumbo hacia una nueva era de la medicina y un futuro más saludable para los niños.
