Nhà nghiên cứu hàng đầu của Stanford đang khai thác hệ thống miễn dịch của chính bệnh nhân để điều trị ung thư
Trong 50 năm qua, các nhà nghiên cứu đã đạt được những tiến bộ đáng kinh ngạc trong điều trị ung thư nhi khoa. Trong khi khoảng 60% bệnh nhân ung thư trẻ tuổi tử vong vì căn bệnh này vào giữa những năm 1970, thì ngày nay, 85% bệnh nhân sống sót. Tiến bộ này chỉ có thể đạt được thông qua các thử nghiệm lâm sàng do các trung tâm y khoa hàn lâm như Bệnh viện Nhi đồng Lucile Packard Stanford dẫn đầu.
Bất chấp những tiến bộ này, ung thư vẫn là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu ở trẻ em dưới 15 tuổi. Đối với những người có thể chữa khỏi, các phương pháp điều trị khắc nghiệt thường gây ra những vấn đề sức khỏe về sau, chẳng hạn như tổn thương nội tạng, vô sinh hoặc ung thư thứ phát.
Minh họa bởi Alece Birnbach
Crystal Mackall, MD, Giáo sư gia đình Ernest và Amelia Gallo, giáo sư nhi khoa và y khoa, và trung tâm giám đốc Viện Ung thư Parker Liệu pháp miễn dịch tại Stanford Medicine đang dẫn đầu để mang lại hy vọng cho những đứa trẻ cần nó nhất. Để biết thêm hơn 40 năm, Mackall đã là người tiên phong trong lĩnh vực ung thư liệu pháp miễn dịch—một lĩnh vực khai thác chính cơ thể tế bào miễn dịch để chống lại bệnh tật. Năm 2017, Mackall đã ra mắt Trung tâm Liệu pháp Tế bào Ung thư tại Stanford để thúc đẩy những đột phá từ phòng thí nghiệm đến giường bệnh nhân như nhanh nhất có thể.
“Theo tôi, Stanford là nơi khoa học sáng tạo nhất thế giới được thực hiện,” Mackall nói. “Tôi muốn phát triển liệu pháp tế bào ở đây vì tôi biết mình sẽ có thể làm việc với những bộ óc tuyệt vời nhất—những nhà nghiên cứu quan tâm đến những lĩnh vực như sinh học tổng hợp, trí tuệ nhân tạo, nghiên cứu chuyển dịch và miễn dịch học ở người.”
Nhóm của Mackall đang dẫn đầu những cải tiến mang tính cách mạng trong liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR). Phương pháp này, vốn đã tỏ ra hiệu quả đáng kể trong điều trị một số bệnh ung thư máu, giúp hệ miễn dịch của bệnh nhân tìm kiếm và tiêu diệt tế bào ung thư. Hiện nay, Mackall đang nỗ lực để phương pháp điều trị này hiệu quả đối với các loại ung thư rắn và khối u não, tập trung chủ yếu vào trẻ em. Mackall đã hợp tác với Michelle Monje, Tiến sĩ, Bác sĩ Y khoa, Milan Gambhir Giáo sư về Ung thư thần kinh nhi khoa, về một bước đột phá lớn trong việc sử dụng tế bào CAR T để điều trị u thần kinh đệm cầu não lan tỏa, một khối u não ở trẻ em được coi là có thể gây tử vong cho đến nay.
Bước đột phá này được thúc đẩy bởi sự hỗ trợ rộng rãi của các nhà tài trợ, và Mackall biết rằng đây chỉ là bước khởi đầu. Bà đang phát triển cái mà bà gọi là liệu pháp miễn dịch "thế hệ tiếp theo" - dựa trên các công nghệ hiện tại để làm cho liệu pháp miễn dịch an toàn hơn, hiệu quả hơn và tiết kiệm chi phí hơn.
Một trong những cải tiến này được thiết kế để cải thiện tuổi thọ, độ an toàn và hiệu quả của liệu pháp tế bào T CAR. Mackall và nhóm của bà đã phát hiện ra rằng họ có thể sử dụng một loại thuốc hiện có - một loại thuốc viên điều trị viêm gan đã được FDA chấp thuận - để "kích hoạt" các tế bào CAR đang ngủ yên sau khi chúng được truyền trở lại vào cơ thể bệnh nhân.ʼPhương pháp mới này, được gọi là “SNIP CAR T”, mang lại cho họ khả năng kiểm soát chưa từng có không chỉ về thời điểm và vị trí triển khai liệu pháp mà còn về mức độ kích hoạt.
Mackall giải thích: “Chúng tôi đã tạo ra một liệu pháp tế bào CAR T 'điều khiển từ xa' có thể điều chỉnh cho từng bệnh nhân. Các tế bào CAR T được cải tiến không chỉ an toàn hơn mà còn mạnh hơn và linh hoạt hơn so với các tế bào CAR T ban đầu.”
Những nghiên cứu khoa học tiên tiến như của Mackall sẽ cần sự hỗ trợ mạnh mẽ từ các nhà đầu tư có tư duy tiến bộ. Tuy nhiên, loại hỗ trợ này có thể khó có được thông qua các nguồn tài trợ truyền thống.
“Các công ty đầu tư mạo hiểm và dược phẩm sinh học thường không đầu tư vào các bệnh hiếm gặp, và tất cả các bệnh ung thư ở trẻ em đều là bệnh hiếm gặp”, bà giải thích. “Nhưng mục tiêu của chúng tôi là tạo ra một nền khoa học đột phá. Chúng tôi muốn thay đổi cách điều trị bệnh nhân trong tương lai.”
Sự hỗ trợ từ thiện đã thúc đẩy những khám phá của Mackall và sẽ rất quan trọng trên con đường phía trước của bà. Những nhà tài trợ như Chris Gallo—người đã trao tặng Mackall một học vị giáo sư tài trợ—cam kết tiếp sức cho công trình quan trọng của bà. Gallo biết rằng tiến trình sẽ diễn ra nhanh hơn nữa nếu có sự tham gia của các nhà hảo tâm khác.
Gallo nói: “Gia đình chúng tôi từ lâu đã ủng hộ những nghiên cứu khoa học tiên tiến như của Tiến sĩ Mackall - những nghiên cứu dẫn đến phương pháp điều trị tốt hơn cho trẻ em. Chúng tôi tự hào tiếp nối di sản này bằng hoạt động từ thiện của mình.”
Với thành công tiên phong và khả năng vô tận, Mackall đang vạch ra hướng đi cho một kỷ nguyên y học mới và một tương lai khỏe mạnh hơn cho trẻ em.
