កំពូលអ្នកស្រាវជ្រាវ Stanford កំពុងប្រើប្រព័ន្ធការពារផ្ទាល់ខ្លួនរបស់អ្នកជំងឺ ដើម្បីព្យាបាលជំងឺមហារីក
ក្នុងរយៈពេល 50 ឆ្នាំកន្លងមកនេះ អ្នកស្រាវជ្រាវបានធ្វើឱ្យមានការរីកចម្រើនមិនគួរឱ្យជឿក្នុងការព្យាបាលជំងឺមហារីកកុមារ។ ខណៈពេលដែលអ្នកជំងឺមហារីកវ័យក្មេងប្រហែល 60% បានស្លាប់ដោយសារជំងឺរបស់ពួកគេនៅពាក់កណ្តាលទសវត្សរ៍ឆ្នាំ 1970 សព្វថ្ងៃនេះ អ្នកជំងឺ 85% នៅរស់រានមានជីវិត។ វឌ្ឍនភាពនេះគឺអាចធ្វើទៅបានតាមរយៈការសាកល្បងព្យាបាលដែលដឹកនាំដោយមជ្ឈមណ្ឌលវេជ្ជសាស្ត្រសិក្សាដូចជា Lucile Packard Children's Hospital Stanford ជាដើម។
ទោះបីជាមានការរីកចម្រើនទាំងនេះក៏ដោយ ជំងឺមហារីកនៅតែជាមូលហេតុនាំមុខគេនៃការស្លាប់ដោយសារជំងឺក្នុងចំណោមកុមារដែលមានអាយុចាប់ពី 15 ឆ្នាំឡើងទៅ។ សម្រាប់អ្នកដែលអាចព្យាបាលបាន ការព្យាបាលដ៏លំបាកតែងតែបង្កបញ្ហាសុខភាពនៅពេលក្រោយក្នុងជីវិត ដូចជាការខូចខាតសរីរាង្គ ភាពគ្មានកូន ឬមហារីកបន្ទាប់បន្សំ។
គំនូរដោយ Alece Birnbach
គrystal Mackall, MD, នេះ។ Ernest និង Amelia Gallo សាស្រ្តាចារ្យគ្រួសារ, សាស្ត្រាចារ្យផ្នែកពេទ្យកុមារ និងឱសថ និងមជ្ឈមណ្ឌល នាយកវិទ្យាស្ថាន Parker សម្រាប់ជំងឺមហារីក Immunotherapy នៅ Stanford Medicine កំពុងនាំមុខគេ គិតថ្លៃដើម្បីផ្តល់ក្តីសង្ឃឹមដល់កុមារដែលត្រូវការវាច្រើនបំផុត។ សម្រាប់ច្រើនទៀត ជាង 40 ឆ្នាំ Mackall គឺជាអ្នកត្រួសត្រាយផ្លូវក្នុងជំងឺមហារីក ការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំ - វិស័យដែលគ្រប់គ្រងរាងកាយរបស់ខ្លួនឯង កោសិកាភាពស៊ាំដើម្បីប្រយុទ្ធប្រឆាំងនឹងជំងឺ។ នៅឆ្នាំ 2017 Mackall បានចាប់ផ្តើម មជ្ឈមណ្ឌលព្យាបាលកោសិកាមហារីកនៅ Stanford ដើម្បីជំរុញ របកគំហើញពីមន្ទីរពិសោធន៍ទៅកាន់គ្រែអ្នកជំងឺ លឿនតាមដែលអាចធ្វើទៅបាន។
Mackall និយាយថា “តាមគំនិតរបស់ខ្ញុំ ស្តង់ហ្វដ គឺជាកន្លែងដែលវិទ្យាសាស្ត្រច្នៃប្រឌិតបំផុតនៅលើពិភពលោក។ "ខ្ញុំចង់អភិវឌ្ឍការព្យាបាលកោសិកានៅទីនេះ ព្រោះខ្ញុំដឹងថាខ្ញុំនឹងអាចធ្វើការជាមួយចិត្តដ៏អស្ចារ្យបំផុតមួយចំនួន - អ្នកស៊ើបអង្កេតដែលចាប់អារម្មណ៍លើអ្វីៗដូចជា ជីវវិទ្យាសំយោគ បញ្ញាសិប្បនិម្មិត ការស្រាវជ្រាវបកប្រែ និងភាពស៊ាំរបស់មនុស្ស។"
ក្រុមរបស់ Mackall កំពុងដឹកនាំការកែលម្អបដិវត្តន៍ចំពោះការព្យាបាលដោយកោសិកា T-cell chimeric antigen receptor (CAR) ។ វិធីសាស្រ្តនេះដែលមានប្រសិទ្ធភាពគួរឱ្យកត់សម្គាល់ប្រឆាំងនឹងជំងឺមហារីកឈាមមួយចំនួន បង្កើតប្រព័ន្ធការពាររបស់អ្នកជំងឺដើម្បីស្វែងរក និងបំផ្លាញកោសិកាមហារីក។ ឥឡូវនេះ Mackall កំពុងធ្វើការដើម្បីធ្វើឱ្យការព្យាបាលនេះមានប្រសិទ្ធភាពសម្រាប់ជំងឺមហារីករឹង និងដុំសាច់ខួរក្បាល ដោយផ្តោតសំខាន់លើកុមារ។ Mackall បានសហការជាមួយ Michelle Monje, MD, PhD, the Milan Gambihir សាស្ត្រាចារ្យផ្នែកជំងឺសរសៃប្រសាទកុមារ, នៅលើរបកគំហើញដ៏សំខាន់មួយដោយប្រើកោសិកា CAR T ដើម្បីព្យាបាលដុំសាច់ក្នុងខួរក្បាលកុមារដែលត្រូវបានចាត់ទុកថាជាដុំសាច់សាហាវជាសាកល-រហូតមកដល់ពេលនេះ។
របកគំហើញនេះត្រូវបានជំរុញដោយការគាំទ្រពីម្ចាស់ជំនួយយ៉ាងច្រើន ហើយ Mackall ដឹងថាវាគ្រាន់តែជាការចាប់ផ្តើមប៉ុណ្ណោះ។ នាងកំពុងបង្កើតនូវអ្វីដែលនាងហៅថា "បន្ទាប់បន្សំ" immunotherapies - ការកសាងលើបច្ចេកវិទ្យាបច្ចុប្បន្នដើម្បីធ្វើឱ្យការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំកាន់តែមានសុវត្ថិភាព ប្រសិទ្ធភាព និងចំណាយកាន់តែច្រើន។
ការច្នៃប្រឌិតមួយក្នុងចំណោមការច្នៃប្រឌិតទាំងនេះត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីកែលម្អអាយុវែង សុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពនៃការព្យាបាល CAR T-cell ។ Mackall និងក្រុមរបស់នាងបានរកឃើញថាពួកគេអាចប្រើប្រាស់ថ្នាំដែលមានស្រាប់ ដែលជាថ្នាំព្យាបាលជំងឺរលាកថ្លើមដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ដើម្បី "បើក" CARs ដែលនៅស្ងៀម បន្ទាប់ពីពួកគេត្រូវបានបញ្ចូលទៅក្នុងអ្នកជំងឺវិញ។'រាងកាយ។ វិធីសាស្រ្តថ្មីនេះ ដែលត្រូវបានគេដាក់ឈ្មោះថា "SNIP CAR T" ផ្តល់ឱ្យពួកគេនូវបរិមាណដែលមិនធ្លាប់មានពីមុនមកនៃការគ្រប់គ្រងមិនត្រឹមតែនៅពេលណា និងកន្លែងដែលការព្យាបាលត្រូវបានដាក់ពង្រាយប៉ុណ្ណោះទេ ប៉ុន្តែថែមទាំងកម្រិតនៃការធ្វើឱ្យសកម្មផងដែរ។
Mackall ពន្យល់ថា "យើងបានបង្កើតការព្យាបាលដោយ CAR T-cell ដែលគ្រប់គ្រងពីចម្ងាយ" ដែលអាចសម្រួលបានសម្រាប់អ្នកជំងឺម្នាក់ៗ។ "កោសិកា CAR T ដែលបានកែប្រែមិនត្រឹមតែមានសុវត្ថិភាពជាងប៉ុណ្ណោះទេ ប៉ុន្តែវាក៏មានថាមពល និងអាចប្រើប្រាស់បានច្រើនជាងកោសិកា CAR T ដើម"។
វិទ្យាសាស្ត្រទំនើបដូចជា Mackall's នឹងត្រូវការការគាំទ្រដ៏រឹងមាំពីអ្នកវិនិយោគគិតទៅមុខ។ ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ ជំនួយប្រភេទនេះអាចពិបាកទទួលបានតាមរយៈប្រភពមូលនិធិប្រពៃណី។
អ្នកស្រីពន្យល់ថា "ដើមទុនបណ្តាក់ទុន និងក្រុមហ៊ុនជីវឱសថ ជាធម្មតាមិនវិនិយោគលើជំងឺកម្រនោះទេ ហើយមហារីករបស់កុមារទាំងអស់ គឺជាជំងឺកម្រ"។ "ប៉ុន្តែគោលដៅរបស់យើងគឺធ្វើវិទ្យាសាស្ត្រដែលរំខាន។ យើងចង់ផ្លាស់ប្តូរវិធីព្យាបាលអ្នកជំងឺនាពេលអនាគត" ។
ការគាំទ្រផ្នែកសប្បុរសធម៌បានជំរុញការរកឃើញរបស់ Mackall ហើយនឹងមានសារៈសំខាន់នៅពេលនាងឈានទៅមុខ។ ម្ចាស់ជំនួយដូចជា Chris Gallo - ដែលគ្រួសារបានបង្កើតសាស្រ្តាចារ្យដែលមានអំណោយទានសម្រាប់ Mackall - បានប្តេជ្ញាចិត្តក្នុងការជំរុញការងារសំខាន់របស់នាង។ Gallo ដឹងថាវឌ្ឍនភាពនឹងកើតឡើងកាន់តែលឿន ប្រសិនបើសប្បុរសជនផ្សេងទៀតចូលរួម។
Gallo និយាយថា "គ្រួសាររបស់យើងគឺជាអ្នកគាំទ្រយូរមកហើយនៃវិទ្យាសាស្ត្រទំនើបដូចជាវេជ្ជបណ្ឌិត Mackall's - ការស្រាវជ្រាវដែលនាំទៅរកការព្យាបាលកាន់តែប្រសើរឡើងសម្រាប់កុមារ" Gallo និយាយ។ យើងមានមោទនភាពក្នុងការបន្តកេរដំណែលនេះជាមួយនឹងការបរិច្ចាគរបស់យើង។
ជាមួយនឹងភាពជោគជ័យដ៏ត្រចះត្រចង់ និងលទ្ធភាពគ្មានទីបញ្ចប់ Mackall កំពុងរៀបចំផែនការសម្រាប់យុគសម័យថ្មីនៃឱសថ និងអនាគតដែលមានសុខភាពល្អសម្រាប់កុមារ។
