スタンフォード大学の研究者チームを率いる ジーン・タン医師(医学博士、哲学博士), 皮膚科教授、 アンソニー・オロ医師(医学博士、哲学博士)、その ユージン・アンド・グロリア・バウアー記念教授 皮膚科の教授である彼らは、 あ米国保健福祉省の先端研究プロジェクト庁(ARPA-H)との契約。.
彼らは表皮水疱症(EB)に対する局所遺伝子編集治療法の開発と試験のために、最大14億2600万ドルの資金援助を受ける予定だ。研究者たちは、遺伝子編集ツールであるCRISPRを用いてこの治療法を開発している。.
表皮水疱症(EB)の患者は、皮膚を構成するタンパク質の遺伝子に欠陥があります。そのため、わずかな接触でも皮膚の層が剥がれ落ち、何年も続く痛みを伴う傷が生じることがあります。.
研究チームは、表皮水疱症患者の傷口に塗布できる「NueSKIN」と呼ばれるスプレーを開発している。NueSKINの有効性が証明されれば、研究者たちは同様の方法で他の遺伝性皮膚疾患の治療にも応用できると考えている。.
“「私たちは20年以上にわたり、表皮水疱症(EB)患者の傷や皮膚を治す薬の開発に取り組んできました」とタン氏は語る。「このチームは、CRISPR技術を用いてEBの皮膚疾患を最終的に治癒させる可能性が最も高いチームです。」”
皆様からのご寄付が研究の継続を支えます
ジーン・タン博士のような進歩は、継続的な支援なしには実現不可能だったでしょう。.
2025年4月、米国食品医薬品局は、タン氏と彼女のスタンフォード大学の同僚が開発したEBの治療法を承認した。 皮膚移植, 患者自身のDNAから得られたもの。.
慈善活動もまた、タン氏の研究の進展に重要な役割を果たしてきた。EB(表皮水疱症)の治療、ひいては根治を目指す研究への資金提供を専門とする非営利団体であるEBリサーチ・パートナーシップと、慈善家であるボーウェイ・リー氏の家族は、タン氏に継続的な支援を提供し、彼女が科学研究の勢いをさらに加速させることを可能にしている。.
このプロジェクトには、カリフォルニア大学バークレー校とブリティッシュコロンビア大学の研究者も参加している。


