Un equipo de investigadores de Stanford liderado por Jean Tang, Doctora en Medicina y Doctora en Filosofía, profesor de dermatología, junto con Anthony Oro, Doctor en Medicina, Doctor en Filosofía, el Profesor Eugene y Gloria Bauer y un profesor de dermatología, han sido galardonados con un AContrato de la Agencia de Proyectos de Investigación Avanzada para la Salud (ARPA-H) del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos.
Recibirán hasta 126 millones de dólares en financiación para desarrollar y probar un tratamiento tópico de edición genética para la epidermólisis bullosa (EB). Los investigadores están utilizando CRISPR, una herramienta de edición genética, para crear el tratamiento.
Los pacientes con EB presentan un defecto genético en una proteína que mantiene unida la piel. Al menor contacto, las capas de la piel pueden separarse, provocando heridas dolorosas que pueden durar años.
El equipo está desarrollando un aerosol, llamado NueSKIN, que se puede aplicar a las heridas de pacientes con epidermólisis bullosa (EB). Si NueSKIN demuestra ser eficaz, los investigadores creen que podrán utilizar un método similar para tratar otras enfermedades genéticas de la piel.
“Hemos trabajado durante más de 20 años para encontrar fármacos que curen las heridas y la piel de los pacientes con EB”, afirma Tang. “Este equipo tendrá la mayor probabilidad de utilizar CRISPR para curar finalmente la piel afectada por la EB”.”
Tu donación permite que la investigación continúe.
Los avances como los de la Dra. Jean Tang no serían posibles sin un apoyo constante.
En abril de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó un tratamiento para la EB que fue desarrollado por Tang y sus colegas de Stanford, mediante ingeniería genética. injertos de piel, derivado del propio ADN del paciente.
La filantropía también ha desempeñado un papel crucial en el avance de la investigación de Tang. La asociación EB Research Partnership, una organización sin fines de lucro dedicada a financiar investigaciones destinadas a tratar y, en última instancia, curar la EB, y la familia del filántropo Bowei Lee le han brindado a Tang un apoyo constante que le permitirá seguir impulsando su progreso científico.
El proyecto también cuenta con la participación de investigadores de la Universidad de California, Berkeley, y de la Universidad de Columbia Británica.
