Một nhóm các nhà nghiên cứu của Đại học Stanford do dẫn đầu. Jean Tang, MD, PhD, giáo sư da liễu, cùng với Anthony Oro, MD, PhD, cái Giáo sư Eugene và Gloria Bauer và một giáo sư da liễu đã được trao tặng một giải thưởng. MỘTHợp đồng của Cơ quan Dự án Nghiên cứu Y tế Tiên tiến (ARPA-H) từ Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ.
Họ sẽ nhận được khoản tài trợ lên đến $26 triệu để phát triển và thử nghiệm phương pháp điều trị chỉnh sửa gen tại chỗ cho bệnh ly thượng bì bọng nước (EB). Các nhà nghiên cứu đang sử dụng CRISPR, một công cụ chỉnh sửa gen, để tạo ra phương pháp điều trị này.
Bệnh nhân mắc EB có khiếm khuyết trong gen mã hóa một loại protein giữ các lớp da lại với nhau. Chỉ cần chạm nhẹ, các lớp da có thể tách rời, dẫn đến những vết thương đau đớn có thể kéo dài nhiều năm.
Nhóm nghiên cứu đang phát triển một loại thuốc xịt có tên NueSKIN, có thể được sử dụng để điều trị vết thương cho bệnh nhân EB. Nếu NueSKIN được chứng minh là có hiệu quả, các nhà nghiên cứu tin rằng họ sẽ có thể sử dụng phương pháp tương tự để điều trị các bệnh da di truyền khác.
“Chúng tôi đã nỗ lực hơn 20 năm để tìm ra thuốc chữa lành vết thương và da cho bệnh nhân mắc EB,” Tang nói. “Nhóm nghiên cứu này sẽ có cơ hội lớn nhất sử dụng CRISPR để cuối cùng chữa khỏi bệnh EB về da.”
Sự đóng góp của bạn giúp duy trì hoạt động nghiên cứu.
Những tiến bộ như của Tiến sĩ Jean Tang sẽ không thể đạt được nếu không có sự hỗ trợ bền vững.
Vào tháng 4 năm 2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một phương pháp điều trị bệnh EB do Tang và các đồng nghiệp tại Stanford phát triển – một phương pháp được tạo ra bằng kỹ thuật di truyền. ghép da, Được lấy từ ADN của chính bệnh nhân.
Hoạt động từ thiện cũng đóng vai trò quan trọng trong việc thúc đẩy nghiên cứu của Tang. Tổ chức EB Research Partnership, một tổ chức phi lợi nhuận chuyên tài trợ cho các nghiên cứu nhằm điều trị và cuối cùng là chữa khỏi bệnh EB, và gia đình của nhà từ thiện Bowei Lee đã hỗ trợ Tang liên tục, cho phép cô tiếp tục phát huy đà tiến bộ khoa học của mình.
Dự án này cũng có sự tham gia của các nhà nghiên cứu từ Đại học California, Berkeley và Đại học British Columbia.
