تیمی از محققان استنفورد به رهبری دکتر جین تانگ، دکترا, ، استاد پوست، به همراه دکتر آنتونی اورو، دکترا، یوجین و گلوریا باوئر، استاد و یک استاد پوست، موفق به دریافت نشان الفقرارداد آژانس پروژههای تحقیقاتی پیشرفته برای سلامت (ARPA-H) از وزارت بهداشت و خدمات انسانی ایالات متحده.
آنها تا سقف $26 میلیون دلار بودجه برای توسعه و آزمایش یک درمان موضعی ویرایش ژن برای بیماری اپیدرمولیز بولوزا (EB) دریافت خواهند کرد. محققان از CRISPR، یک ابزار ویرایش ژن، برای ایجاد این درمان استفاده میکنند.
بیماران مبتلا به EB دارای نقص در ژنهای پروتئینی هستند که پوست را در کنار هم نگه میدارد. با کوچکترین لمس، لایههای پوست میتوانند از هم جدا شوند و منجر به زخمهای دردناکی شوند که میتوانند سالها باقی بمانند.
این تیم در حال توسعه اسپریای به نام NueSKIN است که میتواند روی زخمهای بیماران EB اعمال شود. اگر NueSKIN مؤثر واقع شود، محققان معتقدند که میتوانند از روشی مشابه برای درمان سایر بیماریهای ژنتیکی پوست استفاده کنند.
“تانگ میگوید: ”ما بیش از ۲۰ سال برای یافتن داروهایی برای التیام زخمها و پوست بیماران مبتلا به EB تلاش کردهایم. این تیم بیشترین شانس را برای استفاده از CRISPR برای درمان نهایی پوست EB خواهد داشت.“
هدیه شما باعث ادامه تحقیقات میشود
پیشرفتی مانند پیشرفت دکتر ژان تانگ بدون حمایت مداوم امکانپذیر نبود.
در آوریل ۲۰۲۵، سازمان غذا و داروی ایالات متحده درمانی را برای بیماری پروانهای (EB) تأیید کرد که توسط تانگ و همکارانش در استنفورد توسعه داده شده بود - درمانی که از نظر ژنتیکی مهندسی شده بود. پیوند پوست, ، مشتق شده از DNA خود بیمار.
فعالیتهای خیریه نیز نقش مهمی در پیشبرد تحقیقات تانگ داشته است. مشارکت تحقیقاتی EB، یک سازمان غیرانتفاعی که به تأمین مالی تحقیقات با هدف درمان و در نهایت درمان EB اختصاص دارد، و خانوادهی نیکوکار بوئی لی، حمایتهای مستمری را برای تانگ فراهم کردهاند که به او اجازه میدهد تا پیشرفت علمی خود را بیشتر کند.
این پروژه همچنین شامل محققانی از دانشگاه کالیفرنیا، برکلی و دانشگاه بریتیش کلمبیا است.
