Isang pangkat ng mga mananaliksik ng Stanford na pinamumunuan ni Jean Tang, MD, PhD, propesor ng dermatolohiya, kasama ang Anthony Oro, MD, PhD, ang Propesor Eugene at Gloria Bauer at isang propesor ng dermatolohiya, ay ginawaran ng Akontrata ng Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) mula sa Kagawaran ng Kalusugan at Serbisyong Pantao ng Estados Unidos.
Tatanggap sila ng hanggang $26 milyon na pondo upang bumuo at subukan ang isang pangkasalukuyang paggamot sa pag-edit ng gene para sa epidermolysis bullosa (EB). Ginagamit ng mga mananaliksik ang CRISPR, isang tool sa pag-edit ng gene, upang likhain ang paggamot.
Ang mga pasyenteng may EB ay may depekto sa mga gene para sa isang protina na nagdidikit sa balat. Sa kaunting paghawak, ang mga patong ng balat ay maaaring maghiwalay, na humahantong sa masasakit na sugat na maaaring tumagal nang maraming taon.
Ang pangkat ay bumubuo ng isang spray, na tinatawag na NueSKIN, na maaaring ilapat sa mga sugat ng mga pasyenteng may EB. Kung mapapatunayang epektibo ang NueSKIN, naniniwala ang mga mananaliksik na magagamit nila ang katulad na pamamaraan upang gamutin ang iba pang mga sakit sa balat na may kaugnayan sa henetiko.
“Mahigit 20 taon na kaming nagtatrabaho upang makahanap ng mga gamot upang pagalingin ang mga sugat at balat ng mga pasyenteng may EB,” sabi ni Tang. “Ang pangkat na ito ang magkakaroon ng pinakamalaking pagkakataon na gamitin ang CRISPR upang tuluyang gamutin ang balat na may EB.”
Ang Iyong Regalo ang Nagpapanatili sa Pananaliksik na Magpapatuloy
Ang pag-unlad na tulad ng kay Dr. Jean Tang ay hindi magiging posible kung walang patuloy na suporta.
Noong Abril 2025, inaprubahan ng US Food and Drug Administration ang isang paggamot para sa EB na binuo ni Tang at ng kanyang mga kasamahan sa Stanford—genetically engineered mga skin graft, hango sa sariling DNA ng pasyente.
Ang pagkakawanggawa ay gumanap din ng mahalagang papel sa pagsulong ng pananaliksik ni Tang. Ang pakikipagtulungan ng EB Research, isang non-profit na organisasyon na nakatuon sa pagpopondo ng pananaliksik na naglalayong gamutin at sa huli ay gamutin ang EB, at ang pamilya ng pilantropong si Bowei Lee ay nagbigay kay Tang ng patuloy na suporta na magbibigay-daan sa kanya upang higit pang mapaunlad ang kanyang momentum sa agham.
Kasama rin sa proyekto ang mga mananaliksik mula sa University of California, Berkeley, at University of British Columbia.
