Группа исследователей из Стэнфорда под руководством Жан Тан, доктор медицинских наук., профессор дерматологии, а также Энтони Оро, доктор медицины, доктор философии., то Юджин и Глория Бауэр, профессор и профессор дерматологии были удостоены награды. АКонтракт с Агентством перспективных исследовательских проектов в области здравоохранения (ARPA-H) от Министерства здравоохранения и социальных служб США.
Исследователи получат до 1,4 миллиарда 26 миллионов долларов на разработку и тестирование местного лечения буллезного эпидермолиза (БЭ) с помощью генного редактирования. Для создания этого лечения они используют CRISPR, инструмент генного редактирования.
У пациентов с буллезным эпидермолизом наблюдается дефект в генах, кодирующих белок, который скрепляет кожу. При малейшем прикосновении слои кожи могут расходиться, что приводит к болезненным ранам, которые могут сохраняться годами.
Команда разрабатывает спрей под названием NueSKIN, который можно наносить на раны пациентов с буллезным эпидермолизом. Если эффективность NueSKIN будет доказана, исследователи считают, что смогут использовать аналогичный метод для лечения других генетических заболеваний кожи.
“Более 20 лет мы работали над поиском лекарств для заживления ран и кожи у пациентов с буллезным эпидермолизом”, — говорит Тан. “У этой команды есть наибольшие шансы использовать CRISPR для окончательного излечения кожных заболеваний, вызванных буллезным эпидермолизом”.”
Ваш вклад помогает продолжать исследования.
Прогресс, подобный тому, которого добилась доктор Джин Танг, был бы невозможен без постоянной поддержки.
В апреле 2025 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило разработанный Танг и ее коллегами из Стэнфорда метод лечения буллезного эпидермолиза — генетически модифицированный препарат. кожные трансплантаты, полученный из собственной ДНК пациента.
Благотворительность также сыграла решающую роль в продвижении исследований Тан. Партнерство EB Research, некоммерческая организация, занимающаяся финансированием исследований, направленных на лечение и, в конечном итоге, излечение буллезного эпидермолиза, и семья филантропа Боуэя Ли оказали Тан постоянную поддержку, которая позволит ей и дальше развивать свои научные достижения.
В проекте также участвуют исследователи из Калифорнийского университета в Беркли и Университета Британской Колумбии.
