វាគឺនៅក្នុងថ្នាក់ទី 6 ដែល Crystal Mackall, MD, នាយករងនៃវិទ្យាស្ថានមហារីក Stanford និងជាសាស្រ្តាចារ្យផ្នែកជំងឺកុមារ ( hematology / ជំងឺមហារីក) និងវេជ្ជសាស្ត្រនៅសាលាវេជ្ជសាស្ត្រសាកលវិទ្យាល័យ Stanford បានដឹងដំបូងថានាងចង់ក្លាយជាវេជ្ជបណ្ឌិត។ Mackall និយាយថា៖ «ខ្ញុំមានគ្រូបង្រៀនផ្នែកវិទ្យាសាស្ត្រជាស្ត្រីដែលបំផុសគំនិតខ្ញុំខ្លាំងណាស់»។ "យើងបានធ្វើការជាច្រើនលើកាយវិភាគសាស្ត្រ និងសរីរវិទ្យា ហើយខ្ញុំគ្រាន់តែគិតថាវាជាវត្ថុដ៏ត្រជាក់បំផុតនៅក្នុងពិភពលោក"។
Mackall ដែលជាសហនាយកផ្នែកវេជ្ជសាស្ត្រនៃមន្ទីរពិសោធន៍ Stanford សម្រាប់កោសិកា និងហ្សែនវេជ្ជសាស្ត្រ នៅតែជាការពិតចំពោះក្តីសុបិនរបស់នាង សូម្បីតែនាងបានកែលម្អគោលដៅរបស់នាងអំឡុងពេលហ្វឹកហាត់ក៏ដោយ។ Mackall និយាយថា "ខ្ញុំគិតថាខ្ញុំចង់ក្លាយជាគ្រូពេទ្យវះកាត់បេះដូង ប៉ុន្តែវាបានប្រែក្លាយថាខ្ញុំពិតជាមិនល្អជាមួយនឹងដៃរបស់ខ្ញុំ ហើយច្រមុះរបស់ខ្ញុំតែងតែរមាស់នៅពេលខ្ញុំត្រូវទៅបន្ទប់វះកាត់"។
មិនយូរប៉ុន្មាន នាងបានរកឃើញភាពស័ក្តិសមបំផុត៖ ថ្នាំមហារីកកុមារ។ "ខ្ញុំបានគិតថា នេះជាកន្លែងដែលខ្ញុំចង់ដាក់ថាមពលរបស់ខ្ញុំ។ គ្មានការតស៊ូដើម្បីប្រាក់ឈ្នួលនៅក្នុងពិភពលោកនេះប្រសើរជាងការប្រយុទ្ធប្រឆាំងនឹងជំងឺមហារីកចំពោះកុមារនោះទេ។"
ចាប់តាំងពីពេលនោះមក ការងារផ្ទាល់ខ្លួនរបស់ Mackall បានជួយកំណត់ខ្សែប្រយុទ្ធ។ នៅឆ្នាំ 1984 នាងបានអានអត្ថបទដំបូងអំពីការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំនៃជំងឺមហារីក ដែលជាវិធីសាស្រ្តដែលប្រើប្រព័ន្ធការពាររាងកាយរបស់រាងកាយប្រឆាំងនឹងកោសិកាមហារីក។ លោក Mackall ដែលនៅតែនឹកឃើញយ៉ាងច្បាស់ពីសម័យដើមនៅពេលដែលយើងជាផ្នែកមួយផ្នែកមហារីកនិយាយថា៖ «គ្មាននរណាម្នាក់គិតថាវាពិតជាអាចដំណើរការបានទេ»។
ការណែនាំដិត
នៅឆ្នាំ 1989 នាងកំពុងសិក្សាអំពីប្រព័ន្ធភាពស៊ាំក្នុងជំងឺមហារីកនៅវិទ្យាស្ថានសុខភាពជាតិ ក្រោមការដឹកនាំរបស់ Philip Pizzo, MD ដែលជាប្រធាននាយកដ្ឋានកុមារនៃវិទ្យាស្ថានមហារីកជាតិ ហើយដែលនឹងបន្តធ្វើជាព្រឹទ្ធបុរសនៃសាលាវេជ្ជសាស្ត្រនៃសាកលវិទ្យាល័យស្ទែនហ្វដ ពីឆ្នាំ 2001 ដល់ឆ្នាំ 2012។
Pizzo រំលឹកថា "តាំងពីដំបូងមក គ្រីស្តាល់បានប្តេជ្ញាចិត្តចំពោះភាពស៊ាំ និងសក្តានុពលសម្រាប់ការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំ" ។ "ខ្ញុំពិតជាភ្ញាក់ផ្អើលនឹងរឿងនោះ ហើយរីករាយដែលបានមើលការវិវត្តរបស់នាងនៅវិទ្យាស្ថានមហារីកជាតិ ដើម្បីបន្តការមើលឃើញរបស់នាង ហើយទីបំផុតទទួលបានតំណែងជាអ្នកដឹកនាំដែលខ្ញុំធ្លាប់កាន់"។
Mackall និយាយថា "Phil Pizzo បានបង្រៀនខ្ញុំឱ្យមានភាពក្លាហានក្នុងលក្ខខណ្ឌនៃការស៊ើបអង្កេតគ្លីនិកចំពោះកុមារដែលមានជំងឺគួរឱ្យខ្លាច និងក្នុងការបង្កើតការព្យាបាលថ្មីសម្រាប់កុមារ" Mackall និយាយ។
ភាពក្លាហាននោះបានជំរុញការតស៊ូរបស់ Mackall អស់រយៈពេលជាងពីរទសវត្សរ៍មកហើយ ខណៈដែលនាង និងសហការីរបស់នាងបានដោះសោអាថ៌កំបាំងនៃការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំបន្តិចម្តងៗ។ វិធីសាស្រ្តដំបូងបានចាប់ផ្តើមបង្ហាញការសន្យា។ Mackall និយាយថា "មហារីកដែលធន់ទ្រាំនឹងការព្យាបាលគ្រប់ប្រភេទផ្សេងទៀត គឺអាចគ្រប់គ្រង និងដាក់ឱ្យជាសះស្បើយជាមួយនឹងការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំ" ។
បន្ទាប់មក "អ្វីគ្រប់យ៉ាងបានផ្លាស់ប្តូរក្នុងឆ្នាំ 2010" នៅពេលដែលវិទ្យាស្ថានមហារីកជាតិ ក្រោមការដឹកនាំរបស់ Mackall បានរាយការណ៍ពីភាពជោគជ័យផ្នែកព្យាបាលដំបូងបង្អស់ជាមួយនឹងវិធីសាស្រ្តគោលដៅក្នុងការធ្វើឱ្យការឆ្លើយតបនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំរបស់រាងកាយសកម្ម។ Mackall បន្ថែមថា "រឿងទាំងមូលទើបតែផ្ទុះបើកចំហ" ។ “ឥឡូវនេះវាជារឿងធំបំផុតក្នុងថ្នាំមហារីក”។
ទោះបីជាមានភាពជឿនលឿនជាច្រើនក្នុងការព្យាបាលជំងឺមហារីកកុមារភាព និងការរស់រានមានជីវិតក្នុងរយៈពេល 4 ទសវត្សរ៍កន្លងមកនេះក៏ដោយ ក៏ការងារបន្ថែមទៀតក្នុងការព្យាបាលជំងឺមហារីកនៅតែត្រូវការជាចាំបាច់។ ជាមួយនឹងការព្យាបាលដូចជាការព្យាបាលដោយប្រើគីមី វិទ្យុសកម្ម និងការប្តូរកោសិកាដើម ការរស់រានមានជីវិតរយៈពេលប្រាំឆ្នាំសម្រាប់កុមារដែលមានជំងឺមហារីកឥឡូវនេះឈានដល់លើសពី 85 ភាគរយ ដែលវាធ្លាប់ជា 10 ភាគរយ។ ទោះជាយ៉ាងណាក៏ដោយ អត្រារស់រានមានជីវិតគឺទាបជាងច្រើនសម្រាប់ជំងឺមហារីកដ៏កម្រ ហើយការព្យាបាលតាមស្តង់ដារអាចមានរយៈពេលវែង ជួនកាលចំណាយពេលច្រើនឆ្នាំ និងមានផលប៉ះពាល់ដ៏ឃោរឃៅ។ (សូមមើល “សូម្បីតែ Wondergirl ត្រូវការវីរបុរស”) ហើយមានកុមារដែលការព្យាបាលដែលមានស្រាប់មិនដំណើរការ ឬដែលទទួលរងការកើតឡើងវិញច្រើនដង ដោយជំងឺនេះកាន់តែមិនសូវឆ្លើយតបនឹងការព្យាបាល។
Mackall និយាយថា៖ «មហារីកគឺជាជំងឺរាតត្បាត។ "វាសម្របខ្លួនបាន ហើយបន្តស្វែងរកវិធីដើម្បីត្រលប់មកវិញ។ យើងត្រូវយកឈ្នះវា"។
វិធីសាស្រ្តគោលដៅ
គន្លឹះមួយក្នុងការវិវត្តន៍ទៅរកជំងឺមហារីកដ៏ឆ្លាតវៃរបស់នាង គឺស្ថិតនៅលើភាពខុសគ្នារវាងដុំសាច់ក្នុងកុមារ និងមនុស្សពេញវ័យ។ កោសិកាភាពស៊ាំស្វែងរកភាពមិនប្រក្រតីដែលងាយរកឃើញក្នុងមហារីកពេញវ័យ ព្រោះវាមានការប្រែប្រួលច្រើន។ ដោយសារតែដុំសាច់ក្នុងកុមារមានភាពមិនធម្មតាតិចជាង "ពួកវាមើលទៅដូចជាកោសិកាដែលមិនទាន់ពេញវ័យ ដូច្នេះប្រព័ន្ធការពារមិនអាចមើលវាបានទេ" Mackall និយាយ។ វាជាការប្រឆាំងគ្នា ប៉ុន្តែភាពមិនល្អឥតខ្ចោះដែលទាក់ទងគ្នានៃដុំសាច់ក្នុងកុមារក៏ជាអ្វីដែលធ្វើឱ្យពួកគេពិបាកក្នុងការប្រយុទ្ធផងដែរ។
នោះហើយជាមូលហេតុដែល Mackall បានផ្តោតលើកិច្ចខិតខំប្រឹងប្រែងរបស់នាងលើការសន្យានៃវិធីសាស្រ្តដែលកំណត់គោលដៅកោសិកាដែលបានកំណត់នៅក្នុងប្រភេទជាក់លាក់នៃដុំសាច់ ដូចជាជំងឺមហារីកឈាមជាដើម។ ដោយប្រើអ្វីដែលនាងហៅថាជីវវិទ្យាសំយោគ "យើងបង្កើតអ្វីដែលថ្មី។ យើងប្លន់ប្រព័ន្ធការពារ" ។ “វាដូចជាសត្វពាហនៈ។ អ្នកផ្តល់ក្លិនក្រអូប ហើយនិយាយថា 'ទៅយកវាទៅ'។ នៅក្នុងជំងឺមហារីកកុមារ វាមិនគ្រប់គ្រាន់ទេក្នុងការដឹកនាំប្រព័ន្ធភាពស៊ាំទៅរកភាពមិនប្រក្រតី ឬការផ្លាស់ប្តូរ ពីព្រោះវាមិនមានគ្រប់គ្រាន់ទេ។ យើងត្រូវតែដឹកនាំកោសិកាទៅកាន់ដុំសាច់។
កោសិកា T ដែលជា "ដុំឈាម" - ត្រូវបានយកចេញពីអ្នកជំងឺ ដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយ "ក្លិនក្រអូប" នៅក្នុងការប្រៀបធៀបរបស់ Mackall ដែលជាអ្នកទទួលអង់ទីហ្សែន chimeric (CAR) ហើយបន្ទាប់មកត្រលប់ទៅចរន្តឈាមរបស់អ្នកជំងឺ ដើម្បីចាប់ផ្តើមការឆ្លើយតបនៃការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំតាមគោលដៅរបស់ពួកគេ។ CAR ចង្អុលកោសិកា T ទៅកោសិកាដុំសាច់ជាក់លាក់មួយ ដូចជា CD19 នៅក្នុងជំងឺមហារីកឈាម lymphoblastic ស្រួចស្រាវ (ALL)។ នៅពេលដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយការព្យាបាលដោយ CD19-CAR immunotherapy ក្នុងកម្រិតថ្នាំសកម្ម កុមារដែលស្ថិតក្នុងការសាកល្បងព្យាបាលជាមួយ ALL - ពួកគេទាំងអស់មានការធូរស្បើយពីមុន ឬមិនមានជម្រើសព្យាបាលផ្សេងទៀតដែលនៅសល់ - កំពុងឃើញអត្រាឆ្លើយតប 80 ភាគរយរួចហើយ។ វាក៏ជាវគ្គនៃការព្យាបាលខ្លីជាងវិធីសាស្រ្តស្តង់ដារ ហើយវិធីមួយដែលនាងរំពឹងថានឹងមានផលប៉ះពាល់រយៈពេលវែងតិចជាង។ Mackall រំពឹងថានឹងមានការយល់ព្រមពី FDA នៃ CD19-CAR នាពេលខាងមុខនេះ។
ដោយបង្កើតលទ្ធផលខ្លាំងជាមួយ CD19-CARs Mackall និងក្រុមរបស់នាងបានស៊ើបអង្កេតគោលដៅទីពីរ៖ CD22។ ការសាកល្បងគ្លីនិកសម្រាប់ CD22 បានចាប់ផ្តើមនៅក្នុងឆ្នាំ 2015 ហើយ Mackall នឹងចេញផ្សាយលទ្ធផលឆាប់ៗនេះ។ ការមានគោលដៅទីពីរនៅក្នុងដៃឥឡូវនេះផ្តល់ឱកាសឱ្យគ្រូពេទ្យធ្វើច្រើនជាងការសាកល្បងគោលដៅនីមួយៗជាប់ៗគ្នា ប៉ុន្តែត្រូវវាយគោលដៅទាំងពីរក្នុងពេលដំណាលគ្នា។ Mackall និយាយថា៖ «ការធ្វើវាម្តងមួយជំហានហាក់ដូចជាផ្តល់ពេលវេលាឱ្យដុំសាច់ច្រើនពេកក្នុងការសម្របខ្លួន។ ដូច្នេះឥឡូវនេះយើងនឹងចូលមកជាមួយនឹងរថយន្តទ្វេដងដំបូងគេ។ ការធ្វើតេស្តលើកដំបូងរបស់មនុស្សនៃ CAR ទ្វេរដង ដែលកំណត់គោលដៅ CD19 និង CD22 នឹងចាប់ផ្តើមការសាកល្បងព្យាបាលនៅ Stanford និងវិទ្យាស្ថានមហារីកជាតិក្នុងរយៈពេលពីរបីខែ។
បន្ថែមពីលើការកសាងលើវឌ្ឍនភាពនៃការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំ Mackall ក៏ប្តេជ្ញាបន្តការស្រាវជ្រាវលើផលប៉ះពាល់របស់វា ដែលអាចរួមបញ្ចូលក្នុងករណីដ៏កម្របំផុតគឺការពុលសរសៃប្រសាទ។ Mackall និយាយថា “នៅពេលដែលអ្នកបើកប្រព័ន្ធការពារ អ្នកត្រូវតែបើកវាឱ្យខ្លាំង ដើម្បីប្រយុទ្ធប្រឆាំងនឹងជំងឺមហារីក ហើយពេលខ្លះអាចបណ្តាលឱ្យមានផលប៉ះពាល់មិនល្អ ដែលជួនកាលអាចគំរាមកំហែងដល់អាយុជីវិត” Mackall និយាយថា។ "យើងកំពុងធ្វើការយ៉ាងឧស្សាហ៍ព្យាយាម មិនត្រឹមតែស្វែងរកវិធីល្អជាងក្នុងការព្យាបាលជំងឺមហារីក បង្កើតការព្យាបាលថ្មី និងនាំពួកគេចូលទៅក្នុងគ្លីនីកប៉ុណ្ណោះទេ ប៉ុន្តែថែមទាំងដើម្បីស្វែងយល់អំពីជាតិពុល និងធ្វើឱ្យការព្យាបាលកាន់តែមានសុវត្ថិភាព។"
ការពន្លឿនការស្រាវជ្រាវ
អង្គការចំនួនពីរដែលបានចាប់ផ្តើមគាំទ្រដល់ការស្រាវជ្រាវអំពីការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំនៃជំងឺមហារីកកុមារនៅដំណាក់កាលដំបូង និងជាមួយនឹងការវិនិយោគដ៏ច្រើនគឺ Stand Up 2 Cancer និង St. Baldrick's Foundation ដែលនៅក្នុងឆ្នាំ 2013 បានចាប់ផ្តើមផ្តល់មូលនិធិដល់ក្រុមកុមារក្នុងក្តីស្រមៃ ដែលជាក្រុមនៃស្ថាប័នចំនួនប្រាំបីដែលដឹកនាំដោយ Mackall ។ Lucile Packard Children's Hospital Stanford បានក្លាយជាផ្នែកមួយនៃក្រុម Dream Cancer Dream Team ក្នុងខែមករា ឆ្នាំ 2016 នៅពេលដែល Mackall បានចូលរួមជាមួយមហាវិទ្យាល័យវេជ្ជសាស្ត្រនៃសាកលវិទ្យាល័យ Stanford ។ វិទ្យាស្ថាន Parker ថ្មីសម្រាប់ការព្យាបាលដោយភាពស៊ាំនៃជំងឺមហារីក ដែលដឹកនាំដោយសប្បុរសជន និងសហគ្រិន Sean Parker ក៏ផ្តល់ការគាំទ្រសម្រាប់ហេដ្ឋារចនាសម្ព័ន្ធ និងការស្រាវជ្រាវផងដែរ។
ទោះបីជាមានមូលនិធិនេះក៏ដោយ ក៏ជំងឺមហារីករបស់កុមារនៅតែផ្តល់ឱកាសយ៉ាងច្រើនសម្រាប់ការគាំទ្រ។ Mackall និយាយថា "មហារីកមិនមែនជាជំងឺតែមួយទេ។ "វាជាក្រុមនៃជំងឺផ្សេងៗគ្នា។ ពួកគេម្នាក់ៗមានគោលដៅផ្សេងៗគ្នា ដែលនឹងត្រូវការក្រុមអ្នកស៊ើបអង្កេតផ្សេងៗគ្នា ដែលត្រូវអភិវឌ្ឍវា ពីព្រោះអ្នកមិនអាចកំណត់គោលដៅជំងឺបានទេ លុះត្រាតែអ្នកយល់ពីជំងឺនេះ។ នោះជាភាពស្រស់ស្អាតនៃវិធីសាស្រ្ត CAR ថ្មីនេះ៖ វាហាក់ដូចជាអាចទទួលយកបានចំពោះការព្យាបាលជំងឺមហារីករឹង ឬមហារីកឈាម ហើយយើងអាចផ្តល់ឱ្យវារួមផ្សំជាមួយនឹងការព្យាបាលផ្សេងទៀត។
Mackall បន្ថែមថា "មានឱកាសជាច្រើននៅទីនោះសម្រាប់អ្វីដែលយើងអាចដោះស្រាយបន្ទាប់" ។
"ប៉ុន្តែឥឡូវនេះ យើងត្រូវជ្រើសរើសដោយផ្អែកលើធនធាន។ ប្រាក់កាន់តែច្រើននឹងអនុញ្ញាតឱ្យយើងដោះស្រាយជំងឺមហារីកកាន់តែច្រើនក្នុងពេលដំណាលគ្នា" ។
ដោយមាន Mackall ជាអ្នកនាំមុខនៃការស្រាវជ្រាវនេះ Stanford នឹងជួយដឹកនាំវិស័យជំងឺមហារីកកុមារទៅជាអាណាចក្រថ្មីនៃការរកឃើញ និងការព្យាបាល ដោយកំណត់ឡើងវិញនូវរបៀបដែលយើងយល់ពីជំងឺមហារីកកុមារ ប៉ុន្តែរបៀបដែលយើងធ្វើការដើម្បីលុបបំបាត់វា។ វាជាការងារបំផុសគំនិតពីអតីតក្មេងស្រីថ្នាក់ទី៦ ដែលទើបតែរីករាយនឹងថ្នាក់វិទ្យាសាស្ត្ររបស់នាង។
អត្ថបទនេះបានបង្ហាញខ្លួនជាលើកដំបូងនៅក្នុងបញ្ហានិទាឃរដូវឆ្នាំ 2017 នៃ ដំណឹងកុមារ Lucile Packard.
ស្តាប់៖ គ្រីស្តាល់ ម៉ាក់កាល់ ពិភាក្សាអំពីរឿងដ៏ធំបំផុត ដែលអាចឈានទៅដល់ជំងឺមហារីកក្នុងរយៈពេលជាច្រើនទសវត្សរ៍ supportLPCH.org/fight.
