Новая иммунотерапия обещает быть эффективной для пациентов со смертельной опухолью головного мозга.
Когда Джейс Уорд обратился в Детскую больницу имени Люсиль Паккард в Стэнфорде в сентябре 2020 года для участия в клиническом исследовании новой терапии, он уже больше года боролся со смертельно опасной опухолью ствола мозга. Ему поставили диагноз: диффузная внутренняя глиома моста (ДИПГ), которую традиционные методы лечения рака не излечивают. Пятилетняя выживаемость при этом заболевании составляет менее 1%.
У таких пациентов, как Джейс, не было никакой надежды — до недавнего времени он стал одним из первых четырёх пациентов с DIPG (другим близкородственным видом рака спинного мозга), получивших иммунные клетки, разработанные для борьбы с этим заболеванием. Хотя все пациенты, участвовавшие в исследовании, умерли от заболевания или его осложнений, у троих из них наблюдалась значительная клиническая польза от применения модифицированных клеток.
«Эти четверо пациентов — настоящие герои», — говорит руководитель исследования, детский нейроонколог, доктор медицинских наук Мишель Монже. «Они многому нас научили, и эти знания уже применяются, чтобы помогать другим детям».
В 2017 году FDA одобрило использование модифицированных иммунных клеток, также известных как Т-клетки с химерным антигенным рецептором (CAR-T-клетки), для лечения рака крови, однако ранее эта технология никогда не была успешной в борьбе с солидными опухолями.
Хотя исследовательская группа пока не нашла лекарство от этого типа глиомы, они считают свои открытия важной вехой.
«Мы наблюдаем значительную противоопухолевую активность CAR-T-клеточной терапии при этом опасном заболевании», — говорит доктор Кристал Маккалл, которая участвовала в новом исследовании вместе с Монже. Маккалл — эксперт по иммунотерапии рака и профессор педиатрии и внутренних болезней, работающий в семейном центре Эрнеста и Амелии Галло. «Эти результаты — обнадеживающий знак для многих типов опухолей головного мозга, а не только для этой», — добавляет она.
Работа Макколла и Монже стала возможной благодаря щедрой благотворительной поддержке доноров, многие из которых — родители, потерявшие своего ребенка из-за этой болезни и посвятившие себя поиску лекарства.
Дело Джейса Уорда
Джейсу было 20 лет, когда в начале 2019 года ему поставили диагноз глиома, после нескольких недель нарушения периферического зрения. Он и его семья были шокированы прогнозом: невролог Джейса в Канзасе предсказал, что ему осталось жить от шести до девяти месяцев. Он получил экспериментальный химиотерапевтический препарат в рамках сострадательного использования и прожил с болезнью почти 14 месяцев, прежде чем появилась возможность принять участие в исследовании в Стэнфорде.
К тому времени, как он и его мама, Лиза, прибыли в Стэнфорд, опухоль прогрессировала. Джейс знал, что исследование вряд ли спасёт ему жизнь. «Он сказал: „Я знаю, что умру, и я знаю это“.
«Когда-нибудь терапия станет тем, что излечит других детей», — вспоминает Монхе. «Этот крепкий 21-летний парень, играющий в футбол, сказал мне: „Я не хочу, чтобы первым умирал пятилетний“».
«Я не могу умереть. Я занят».
Когда Джейс присоединился к исследованию CAR-T-клеток, он был студентом третьего курса Университета штата Канзас, где изучал предпринимательство и юриспруденцию. После того, как ему поставили диагноз, Джейс стал защищать интересы детей с DIPG.
«Джейс выступал в Конгрессе, Национальных институтах здравоохранения и на виртуальных форумах, посвященных редким видам рака», — говорит Лиза.
Джейс участвовал в кампаниях, которые собрали более $2,5 млн долларов США для расширения доступа к исследованиям и лечению рака. Он также участвовал в создании некоммерческой организации, которая помогает детям с опухолями головного мозга получать экспертные заключения по клиническим исследованиям, в которых они могут принять участие.
«Джейс утешал друзей и семью, говоря: „Я не могу умереть, я занят“», — говорит Лиза. «Это стало для него мантрой».
Через неделю после того, как Джейсу сделали первую инъекцию CAR-T-клеток, у него поднялась температура и понизилось артериальное давление, появились признаки повышения уровня цитокинов, а неврологические симптомы ухудшились.
Но через две недели у него наступила ремиссия симптомов, и он стал более чувствительным к боли на лице. Его прежде неуклюжая походка стала почти нормальной. Через месяц результаты неврологического обследования также были практически в норме.
«Видеть, как у молодого человека с быстро прогрессирующим диффузным глиобластомой (ДПГ) восстанавливаются практически нормальные показатели неврологического обследования, — это неслыханно», — говорит Монже. «Я впервые почувствовал, что когда-нибудь мы сможем вылечить эту болезнь».
Джейс смог осуществить свою мечту – отправиться на Суперкубок в феврале 2021 года вместе со своим отцом Роджером, чтобы посмотреть игру любимой команды родного города, «Канзас-Сити Чифс». «Это было для него таким облегчением, таким лучом надежды», – говорит Лиза. 30 июня 2021 года Джейс был госпитализирован в Сент-Луисе и скончался 3 июля, оставив убитых горем родителей, брата, сестру, невестку и племянника.
«Хотела бы я, чтобы он оказался здесь и никогда не узнал, что такое DIPG? Конечно», — говорит его мать. Но благодаря их работе в качестве защитников прав пациентов она обрела чувство покоя и смысла жизни. «Желание Джейса помогать детям, его реальная потребность говорить за них позволили мне увидеть, каким человеком он стал».
