“治愈ALD的意志”始于一个家庭的经历。泰勒和泰勒·霍尔夫妇迎来他们的儿子威廉时,一次例行的新生儿筛查发现他患有肾上腺脑白质营养不良症(ALD)——一种罕见的遗传性疾病,会影响大脑、脊髓和肾上腺系统。.
W当他们得知肾上腺脑白质营养不良症(ALD)尚无治愈方法,且研究经费有限时,霍尔夫妇决定采取行动。他们创立了 治愈肾上腺脑白质营养不良症的意愿 到 2024 年底,以确保没有家庭会因为这种诊断而感到绝望。.
这对夫妇已从支持他们使命的亲朋好友那里筹集了超过260万美元的善款。他们的基金会最近利用这笔资金向斯坦福大学医学院捐赠了17.5万美元,用于推进三个专注于肾上腺脑白质营养不良症(ALD)的研究项目。他们还资助了全国其他五个ALD卓越中心的科研项目。.
“泰勒说:”通过汇聚该领域最杰出的人才,我们正在加快拯救生命的突破性进展的步伐,并为等待答案的家庭带来切实的希望。”.
At Stanford, Will to Cure ALD chose to support 基思·范·哈伦,医学博士, 他是神经病学副教授,也是ALD研究领域的全国领军人物,领导着 范哈伦实验室.他们的研究 这带来了一项令人兴奋且意想不到的发现.
“我们在小鼠模型中发现了一种此前未曾与肾上腺脑白质营养不良症 (ALD) 相关的免疫通路被强烈激活,”范·哈伦说。“这项捐赠使我们能够探究患有这种疾病的儿童是否存在同样的特征,如果存在,是否可以快速地将现有的药物或饮食疗法用于治疗ALD患儿。”
最终,霍尔夫妇乐观地认为,这项研究将产生必要的数据和科学动力,从而吸引来自美国国立卫生研究院等机构的更多重要资金。.

在德克萨斯州达拉斯的家中,威廉最近刚满两岁,他茁壮成长。他喜欢户外活动、打棒球(他称之为“whack”)、看橄榄球比赛,以及和他的姐姐艾玛一起玩耍。.
“他风趣幽默、充满爱心、快乐无比,这正是我们前进的动力,”泰勒说。“看到他这样,我们怎能不竭尽全力去保护他的未来呢?”