Tổ chức Will to Cure ALD bắt đầu từ hành trình của một gia đình. Khi Tyler và Taylor Hall chào đón con trai William, một xét nghiệm sàng lọc sơ sinh định kỳ đã phát hiện cậu bé mắc bệnh adrenoleukodystrophy (ALD) - một căn bệnh di truyền hiếm gặp có thể ảnh hưởng đến não, tủy sống và hệ thống tuyến thượng thận.
WKhi biết rằng không có phương pháp chữa trị nào và nguồn kinh phí nghiên cứu cho ALD rất hạn chế, gia đình Hall đã quyết định hành động. Họ thành lập một tổ chức. Ý chí chữa trị bệnh ALD Vào cuối năm 2024, chúng tôi cam kết không để gia đình nào phải trải qua chẩn đoán này trong tuyệt vọng.
Cặp đôi này đã quyên góp được hơn 2,6 triệu bảng Anh từ gia đình và bạn bè, những người đã ủng hộ sứ mệnh của họ. Từ nguồn tài trợ đó, quỹ của họ gần đây đã trao cho Trường Y khoa Stanford 175.000 bảng Anh để thúc đẩy ba dự án nghiên cứu tập trung vào bệnh ALD. Họ cũng tài trợ cho các dự án tại năm trung tâm xuất sắc khác về ALD trên khắp cả nước.
“Bằng cách quy tụ những bộ óc xuất sắc nhất trong lĩnh vực này, chúng tôi đang đẩy nhanh tiến độ đạt được những đột phá cứu sống và mang lại hy vọng thiết thực cho các gia đình đang chờ đợi câu trả lời,” Tyler nói.
At Stanford, Will to Cure ALD chose to support Bác sĩ Keith Van Haren, một phó giáo sư thần kinh học và là nhà lãnh đạo quốc gia trong nghiên cứu về ALD, người đứng đầu nhóm nghiên cứu này. Phòng thí nghiệm Van Haren.Nghiên cứu của họ đã dẫn đến một khám phá thú vị và bất ngờ..
“Chúng tôi đã phát hiện sự kích hoạt mạnh mẽ của một con đường miễn dịch trong mô hình chuột của mình mà trước đây chưa từng được liên kết với ALD,” Van Haren nói. “Món quà này cho phép chúng tôi đặt câu hỏi liệu dấu hiệu tương tự có tồn tại ở trẻ em mắc bệnh hay không, và nếu có, liệu có loại thuốc hoặc liệu pháp ăn kiêng nào hiện có thể nhanh chóng được sử dụng lại cho các bé trai bị ảnh hưởng bởi ALD hay không.”
Tóm lại, vợ chồng nhà Hall lạc quan rằng nghiên cứu này sẽ tạo ra dữ liệu và động lực khoa học cần thiết để thu hút nguồn tài trợ đáng kể hơn từ các nguồn như Viện Y tế Quốc gia.
Tại nhà của gia đình ở Dallas, Texas, William vừa tròn 2 tuổi và đang phát triển rất tốt. Cậu bé thích chơi ngoài trời, chơi bóng chày—mà cậu gọi là “whack”—xem bóng đá và theo dõi chị gái Emma của mình.
“Thằng bé vui tính, đáng yêu và hạnh phúc, đó chính là động lực thúc đẩy chúng tôi,” Tyler nói. “Nhìn thấy thằng bé như vậy khiến chúng tôi không thể nào không làm mọi thứ có thể để bảo vệ tương lai của nó.”