희귀하고 생명을 위협하는 유전성 피부 질환인 표피수포증(EB) 치료법 개발을 향한 또 다른 발걸음으로, 남부 캘리포니아에 위치한 비영리 단체인 Heal EB(www.healeb.org)는 스탠퍼드 대학교 의과대학 피부과 및 소아과 명예교수인 알프레드 레인 박사의 연구를 지원하기 위해 $50,000을 기부했습니다. 레인 박사는 EB 환자의 피부를 평가하고 피부 생검의 필요성을 줄이는 새로운 기술 개발을 위한 임상 시험을 주도하고 있습니다. 그는 또한 이러한 전문 지식을 갖춘 미국 내 몇 안 되는 병원 중 하나인 스탠퍼드 루실 패커드 어린이 병원에서 EB 환자를 진료하고 있습니다.
현재 진행 중인 임상시험에는 EB 환자의 상처에 이식할 수 있는 새로운 피부를 "성장"시키기 위해 줄기세포를 사용하는 방법이 포함됩니다. 이식이 성공하면 신체는 고정 섬유를 생성하여 기존 피부와 이식편 사이의 매끄러운 연결을 형성합니다. 또 다른 진전 징후는 결합 조직에서 발견되는 구조 단백질인 콜라겐이 이식편 기저부에 존재한다는 것입니다. 미국 식품의약국(FDA)은 임상시험 기간 동안 연구팀에 치료 효과를 추적하도록 요구하며, 이를 위해 종종 치료 부위의 고통스러운 생검이 필요합니다.
Heal EB의 자금 지원을 받아 Lane의 팀은 생체검사보다 침습성이 낮고 통증이 덜한 측정 도구를 개발하고, 임상 시험에서 테스트 중인 접근 방식의 효과를 평가하는 데 필요한 표면적을 제한하기 위해 노력할 예정입니다.
Heal EB의 공동 설립자이자 간호사이며, 이 질환을 앓고 있는 어린 아이의 어머니인 헤더 풀머는 "외상을 덜 받는 기기 개발에 자금을 지원하는 것이 저희의 최우선 과제입니다. 측정 기기가 개발되면 임상의들은 피부 표면에 과도한 외상을 유발하지 않고도 치료 효과를 더욱 신뢰할 수 있고 정확하게 측정할 수 있게 될 것입니다. 현재 임상 시험 전체에 걸쳐 여러 번의 측정이 필요한데, 이는 EB를 앓고 있는 아이들에게 큰 영향을 미칩니다. 이러한 임상 시험을 신속하게 진행할 수 있도록 도울 기기 개발에 참여하게 되어 영광입니다."라고 말했습니다.
힐 EB의 최고운영책임자(COO) 질 베더는 밴드 펄 잼의 리드 싱어이자 남편인 에디 베더와 함께 힐 EB 재단 이사회에서 활동하게 되어 자랑스럽다고 덧붙였습니다. 풀머스 부부의 자녀와의 인연은 전 세계 EB 아동들의 삶을 개선하기 위한 그들의 활동에 영감을 불어넣습니다.
베더는 "이 질병이 어린 아들에게 미치는 영향을 지켜보고, 그의 놀라운 강인함과 회복력을 목격하면서 우리는 매일 기금을 모으고 치료법을 찾기 위해 노력해야겠다는 동기를 얻습니다."라고 말했습니다.
Heal EB 기부는 지난 가을 말리부에서 열린 자선 행사를 통해 가능해졌습니다. 이 기부에 앞서 Heal EB는 2013년 설립 첫해에 모금한 기금으로 Lane의 유전자 이식 시험에 $95,000을 기부했습니다.
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