На очередном шаге к возможной разработке лекарства от буллёзного эпидермолиза (БЭ), редкого и опасного для жизни генетического заболевания кожи, некоммерческая организация Heal EB, расположенная в Южной Калифорнии (www.healeb.org), пожертвовала $50 000 в поддержку исследований доктора медицинских наук Альфреда Лейна, почётного профессора дерматологии и педиатрии Медицинской школы Стэнфордского университета. Лэйн руководит клиническими испытаниями, направленными на разработку новых технологий оценки состояния кожи пациентов с БЭ и снижения необходимости в биопсии кожи. Он также оказывает помощь детям с БЭ в Детской больнице Люсиль Паккард в Стэнфорде, одной из немногих больниц в стране, обладающих подобным опытом.
В настоящее время проводятся испытания, включающие тестирование использования стволовых клеток для выращивания новой кожи, которую можно пересадить на раны пациентов с БЭ. В случае успешного приживления трансплантата организм вырабатывает якорные фибриллы, которые способствуют созданию бесшовного соединения между существующей кожей и трансплантатом. Ещё одним признаком прогресса является наличие коллагена, структурного белка соединительной ткани, в основании трансплантата. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) требует от команды отслеживать эффективность лечения на протяжении всех испытаний, что часто требует проведения болезненных биопсий обработанных участков кожи.
При финансовой поддержке Heal EB команда Лейна будет работать над созданием измерительного инструмента, который будет менее инвазивным и менее болезненным, чем биопсия, и ограничит площадь поверхности, необходимую для оценки эффективности подхода, тестируемого в ходе клинического исследования.
Хизер Фуллмер, соучредительница Heal EB, медсестра и мать маленького ребёнка, страдающего этим заболеванием, отметила: «Финансирование разработки менее травматичного устройства является для нас приоритетом. С разработкой измерительного прибора врачи получат более надёжный и точный способ оценки эффективности лечения, не причиняя при этом сильного травмирования поверхности кожи. В настоящее время в ходе исследования требуется проведение многочисленных измерений, что оказывает огромное влияние на детей с EB. Для нас большая честь участвовать в разработке устройства, которое поможет ускорить эти клинические испытания».
Джилл Веддер, главный операционный директор Heal EB, добавила, что она и её муж, Эдди Веддер, вокалист группы Pearl Jam, гордятся тем, что входят в совет директоров фонда Heal EB. Их связь с ребёнком Фуллмеров вдохновляет их на работу по улучшению жизни детей по всему миру, использующих EB.
«Наблюдение за последствиями этой болезни для их маленького сына и его невероятная сила и стойкость мотивируют нас каждый день работать над сбором средств и поиском лекарства», — сказал Веддер.
Благотворительная акция Heal EB стала возможной благодаря благотворительному мероприятию, проведённому в Малибу прошлой осенью. До этого в 2013 году Heal EB пожертвовал $95 000 на исследования переноса генов в Лейне из средств, собранных в первый год работы организации.
Станьте защитником детей, как Веддеры, и запланируйте свое мероприятие по сбору средств сегодня!
