Sa edad na 3 buwan pa lamang, nasuri si Ryan na may acute myeloid leukemia (AML), isang bihira at agresibong kanser sa dugo. Para sa kanyang mga magulang na sina Carmen at Steven, biglang nagbago ang buhay niya. “Wala akong ideya kung ano ang neutrophils. Hindi ko nga talaga alam kung ano ang leukemia,” paggunita ni Steven. “Isa itong ganap na kakaibang mundo—nakakagulat, nakakatakot. Walang makapaghahanda sa iyo para diyan kapag nagkaanak ka na.”
Pagkatapos ng anim na buwan at limang round ng inpatient chemotherapy sa kanilang lokal na ospital, nakamit ni Ryan ang remission. Ngunit pagkatapos ng kanyang ikalawang kaarawan, bumalik ang leukemia, at sa pagkakataong ito ay kumalat na sa kanyang central nervous system. Ang mga tumor sa paligid ng kanyang optic nerves ay nagbanta hindi lamang sa kanyang paningin kundi pati na rin sa kanyang buhay.
Dahil naubos na ang mga karaniwang paggamot, sinabihan ang mga magulang ni Ryan na ang tanging natitirang opsyon niya ay isang expanded access study, na magpapahintulot sa kanya na makatanggap ng isang eksperimental na paggamot na hindi pa inaprubahan ng US Food and Drug Administration. Ngunit pagdating sa unang lugar ng pag-aaral, nalaman nila na magkakaroon ng pagkaantala bago magsimula ang paggamot.
Habang naghihintay sila, sumailalim si Ryan sa emergency radiation upang mapabagal ang paglala ng kanser. Bumili ang paggamot ng mahalagang oras, ngunit ang agresibong AML at pamamaga na dulot ng radiation ay tuluyang nagdulot ng pagkawala ng paningin ni Ryan. Samantala, patuloy na lumala ang leukemia, na nag-iiwan sa kanya ng ilang araw na lamang na natitira para mabuhay.
“Pinapanood namin ang pagkamatay ng anak namin sa harap namin,” paggunita ni Steven.
Determinadong hindi sumuko, sinimulan ni Steven na mag-email sa sinumang maaaring makatulong. Kalaunan, nakausap niya ang isang tao sa isang kumpanya ng parmasyutiko, na nagpaliwanag na ang mga pag-apruba ng mga regulator, hindi ang gamot mismo, ang sanhi ng pagkaantala.
Hinimok ng kinatawan ang pamilya na ilipat si Ryan sa Lucile Packard Children's Hospital Stanford, kung saan mayroon nang mga pag-apruba para sa pag-aaral ng eksperimental na paggamot.
Sa wakas, nagkaroon na sila ng landas pasulong.
Paglipat ng mga Bundok
Isang Huwebes ng umaga noong Pebrero 2024, nakatanggap si Nancy Sweeters, RN, PNP, associate director ng Pediatric Hematology/Oncology Research Group and Clinical Operations sa Stanford Cancer Institute Clinical Trials Office, ng isang agarang mensahe: “Nabalitaan naming bukas na ang pag-aaral sa pediatric Syndax. Mayroon na ba kayong gamot na magagamit? Kailangan naming ilipat ang isang bata sa Stanford ngayon.”
Sa ilalim ng karaniwang mga pangyayari, ang paglilipat ng isang pasyente at pagpapatala sa kanila sa isang pinalawak na pag-aaral ng access ay aabutin ng higit sa isang linggo. Walang ganoong oras si Ryan. Kaya, kumilos agad ang pangkat ng Packard Children.
“Kung may batang kailangang mag-aral, ililipat namin ang mga bundok para matapos ito,” sabi ni Sweeters.
Agad niyang kinontak ang pinuno ng Stanford Cancer Institute na si Tanja Gruber, MD, PhD, na siya ring Pamilya ng Chambers Propesor na Pinagkalooban para sa Kanser sa Bata at direktor ng Bass Center for Childhood Cancer and Blood Diseases sa Packard Children's. Sama-sama, binuo nila ang isang malawak na multidisciplinary team upang i-coordinate ang paglipat ni Ryan, mangalap ng mga klinikal na rekord, kumuha ng awtorisasyon sa insurance, at kumuha ng inpatient bed.
Labindalawang oras pagkatapos ng unang text message na iyon, dumating si Ryan sakay ng ambulansya sa aming ospital.
Kinabukasan, isinama ng doktor-siyentipikong si Norman Lacayo, MD, si Ryan sa pinalawak na pag-aaral ng access.
Bago siya makatanggap ng gamot, kinailangan ni Ryan ng mga pagsusuri sa dugo, electrocardiogram, at maraming screening na kinakailangan ayon sa protocol. Kinailangan ding matukoy ng pangkat ng Packard Children kung aling mga pagsusuri ang natapos na sa ibang lugar, ilipat ang mga resultang iyon, at kumpletuhin ang lahat ng natitira—lahat sa loob ng isang araw.
Ang mga doktor, nars, parmasyutiko, tagapag-ugnay ng pananaliksik, kawani ng laboratoryo, at mga technician ng EKG ay nagtrabaho hanggang gabi. Mahalaga ang bawat detalye.
Ang ganitong antas ng koordinasyon ay hindi basta-basta nangyayari. Ang suportang pilantropiko ay nakakatulong upang mapanatili ang imprastraktura ng klinikal na pananaliksik, mga espesyalisadong pangkat, at kapaligirang kolaboratibo na nagbibigay-daan sa Packard Children's na mabilis na magbukas ng mga pinto sa mga promising therapy para sa mga batang nahaharap sa mga sakit na nagbabanta sa buhay.
Sa Wakas
Isang maulan na Biyernes ng gabi, sa wakas ay natanggap ni Ryan ang kanyang unang dosis ng eksperimental na gamot.
“Dumating kami sa Stanford ng alas-10 ng gabi noong Huwebes, at pagsapit ng alas-9 ng gabi kinabukasan, dumadaloy na ang Syndax sa kanyang katawan,” paggunita ni Steven.
Mga 20% hanggang 30% lamang ng mga batang pasyenteng may AML ang tumutugon sa gamot. Isa na rito si Ryan.
Ang unang imaging ay nagpakita ng mga tumor sa buong utak at spinal cord niya, na naglagay sa kanya sa panganib ng paralisis.
“Mabilis at maganda ang kanyang naging tugon,” paggunita ni Lacayo. “Napigilan siya ng paggamot na maging paraplegic, ngunit sa kasamaang palad, hindi nito nagawang baligtarin ang pinsala sa kanyang optic nerve at ibalik ang kanyang paningin.”
Isa sa mga pinakaunang senyales ng pagbuti ay nang bumalik sa normal ang paggana ng pantog ni Ryan matapos magsimulang lumiit ang mga tumor na pumipilit sa kanyang spinal cord.
“Bago kami dumating sa Stanford, nakahiga lang siya sa aming dibdib, walang kibo—walang kibo sa loob ng ilang buwan. Pero pagkatapos ng 10 araw na paggamot, umupo siya, at doon namin nalaman na nagsisimula nang bumuti ang kanyang pakiramdam,” sabi ni Steven.
Naalala rin nina Steven at Carmen ang isa pang mahalagang pangyayari: nang makita nilang nagsisimulang bumalik ang personalidad ni Ryan habang tinutugtog ng isang music therapist ang "Five Little Speckled Frogs," at dahan-dahang sumasabay si Ryan sa ritmo.
Ang Daan Pauwi
Nang hindi na matukoy ang leukemia, naging karapat-dapat si Ryan para sa isang stem cell transplant.
Noong Mayo 2024, nakatanggap siya ng haploidentical transplant gamit ang donor stem cells mula kay Steven. Ang mga sumunod na buwan ay nagdulot ng mga komplikasyon at mahirap na paggaling, ngunit pagsapit ng Setyembre ay sa wakas ay nakalabas na si Ryan, sakto sa oras para ipagdiwang ang kanyang ikatlong kaarawan sa bahay.
Noong Nobyembre 2024, inaprubahan ng FDA ang gamot na natanggap ni Ryan para sa relapsed o refractory acute leukemia, kaya mas malawak na magagamit ang therapy para sa mga susunod na pasyente.
Maaaring iba sana ang naging katapusan ng kwento ni Ryan kung wala ang pagtitiyaga ng kanyang mga magulang—at kung wala ang isang nangungunang ospital ng mga bata na handang kumilos nang may pambihirang bilis.
Kailangan ng Isang Nayon
“Hindi namin alam kung paano kami uuwi na may kasamang bulag na paslit o kung ano ang magiging buhay namin,” sabi ni Carmen. “Ngayon, natututo siyang gumamit ng kanyang tungkod, magbasa gamit ang kanyang mga daliri, maglaro, galugarin ang mundo, at higit sa lahat, masaya siya. Bilang mga magulang, iyon lang ang gusto namin. Lahat ng luha at dalamhati—sulit ang lahat.”
Kamakailan ay ipinagdiwang ni Ryan ang kanyang ikalimang kaarawan at patuloy na ipinapakita ang kanyang katatagan sa pamamagitan ng musika at kagalakan—pagtugtog ng tambol sa tugtog ng kanyang mga paboritong kanta at pakikipaglaro sa mga aso ng pamilya.
Habang pinagninilayan ng mga magulang ni Ryan kung gaano na kalayo ang kanilang narating, ang kapansin-pansin ay hindi lamang ang nakapagliligtas-buhay na pangangalagang natanggap ni Ryan, kundi pati na rin ang mga ugnayang binuo nila kasama ang kanilang interdisciplinary medical team.
“Napakaraming indibidwal ang dapat pasalamatan—mula sa mga doktor at nars hanggang sa mga espesyalista at kawani ng suporta, na bawat isa ay gumaganap ng mahalagang papel sa pangangalaga sa aking anak,” sabi ni Carmen.
Mabilis na nailipat ni Lacayo ang kredito.
“Nakikilala mo ang mga pamilyang ito sa pinakamahihirap na sandali ng kanilang buhay, at nakakapagpakumbaba ang maging nasa posisyon na tumulong,” aniya. “Hindi ako ang nakabuo ng gamot—mayroon lang akong access dito at mga dekada ng karanasan sa paggamot sa mga batang may acute myeloid leukemia. Sa likod ko, mayroong isang kahanga-hangang pangkat na ginagawang posible ang lahat ng ito.”
Lubos na nagpapasalamat sina Carmen at Steven sa mga donor na tumulong upang matiyak na nariyan ang pangkat sa Packard Children's noong kailangan nila sila—mula sa pagpopondo ng makabagong pananaliksik hanggang sa pagsuporta sa programa ng music therapy na nagdulot ng saya kay Ryan sa pinakamadilim niyang mga araw.
“Napakahalaga sa amin na nakasama kami sa clinical trial,” sabi ni Carmen. “Gusto kong malaman ng mga tao na dahil sa kanila kaya nagkaroon ng pangalawang pagkakataon si Ryan sa buhay. Mahalaga ang kanilang ginawa at ibinigay.”
