Mới chỉ 3 tháng tuổi, Ryan được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML), một loại ung thư máu hiếm gặp và ác tính. Đối với bố mẹ cậu bé, Carmen và Steven, cuộc sống đã thay đổi chỉ trong tích tắc. “Tôi không hề biết bạch cầu trung tính là gì. Tôi thậm chí còn không thực sự biết bệnh bạch cầu là gì,” Steven nhớ lại. “Đó là một thế giới hoàn toàn xa lạ—sốc, đáng sợ. Không có gì có thể chuẩn bị cho bạn điều đó khi bạn có một đứa con.”
Sau sáu tháng và năm đợt hóa trị nội trú tại bệnh viện địa phương, Ryan đã thuyên giảm bệnh. Nhưng ngay sau sinh nhật thứ hai, bệnh bạch cầu tái phát, lần này lan đến hệ thần kinh trung ương. Các khối u xung quanh dây thần kinh thị giác không chỉ đe dọa thị lực mà còn cả tính mạng của cậu bé.
Sau khi các phương pháp điều trị tiêu chuẩn đã cạn kiệt, cha mẹ của Ryan được thông báo rằng lựa chọn duy nhất còn lại của con trai họ là tham gia một nghiên cứu tiếp cận mở rộng, cho phép cậu bé được điều trị bằng một phương pháp thử nghiệm chưa được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt. Nhưng sau khi đến địa điểm nghiên cứu ban đầu, họ mới biết rằng sẽ có sự chậm trễ trước khi việc điều trị có thể bắt đầu.
Trong lúc chờ đợi, Ryan được xạ trị khẩn cấp để làm chậm sự tiến triển của ung thư. Phương pháp điều trị đã giúp anh có thêm thời gian quý báu, nhưng bệnh bạch cầu cấp tính (AML) ác tính và tình trạng viêm do xạ trị gây ra cuối cùng đã khiến Ryan mất thị lực. Trong khi đó, bệnh bạch cầu tiếp tục tiến triển, khiến anh chỉ còn sống được vài ngày.
“Chúng tôi đã chứng kiến con trai mình chết ngay trước mắt,” Steven nhớ lại.
Quyết tâm không bỏ cuộc, Steven bắt đầu gửi email cho bất kỳ ai có thể giúp đỡ. Cuối cùng, anh liên lạc được với một người ở công ty dược phẩm, người này giải thích rằng sự chậm trễ là do khâu phê duyệt theo quy định, chứ không phải do chính thuốc.
Người đại diện đã thúc giục gia đình chuyển Ryan đến... Bệnh viện Nhi đồng Lucile Packard Stanford, nơi mà việc nghiên cứu phương pháp điều trị thử nghiệm đã được phê duyệt.
Cuối cùng, họ đã tìm được hướng đi.
Di chuyển núi
Vào một buổi sáng thứ Năm tháng Hai năm 2024, Nancy Sweeters, y tá điều dưỡng, phó giám đốc Nhóm Nghiên cứu Huyết học/Ung thư Nhi khoa và Điều hành Lâm sàng tại Văn phòng Thử nghiệm Lâm sàng của Viện Ung thư Stanford, nhận được một tin nhắn khẩn cấp: “Chúng tôi nghe nói rằng nghiên cứu Syndax dành cho trẻ em đang được tiến hành. Thuốc này có sẵn không? Chúng tôi cần chuyển một đứa trẻ đến Stanford ngay hôm nay.”
Trong điều kiện bình thường, việc chuyển bệnh nhân và đăng ký cho họ tham gia nghiên cứu mở rộng tiếp cận sẽ mất hơn một tuần. Ryan không có nhiều thời gian như vậy. Vì vậy, nhóm của Bệnh viện Nhi Packard đã nhanh chóng bắt tay vào hành động.
“Nếu có đứa trẻ nào cần tham gia nghiên cứu, chúng tôi sẽ làm mọi cách để thực hiện được,” Sweeters nói.
Bà ấy lập tức liên hệ với Tiến sĩ Tanja Gruber, người đứng đầu Viện Ung thư Stanford, đồng thời cũng là... Gia đình Chambers Giáo sư được tài trợ chuyên ngành Ung thư Nhi khoa và giám đốc Trung tâm Bass về Ung thư và Bệnh lý về Máu ở Trẻ em tại Bệnh viện Nhi Packard. Cùng nhau, họ đã huy động một nhóm đa ngành rộng lớn để phối hợp việc chuyển viện cho Ryan, thu thập hồ sơ bệnh án, đảm bảo sự chấp thuận của bảo hiểm và xin được giường bệnh nội trú.
Mười hai giờ sau tin nhắn đầu tiên đó, Ryan được đưa đến bệnh viện của chúng tôi bằng xe cứu thương.
Ngày hôm sau, bác sĩ kiêm nhà khoa học Norman Lacayo, MD, đã đăng ký cho Ryan tham gia vào nghiên cứu tiếp cận mở rộng.
Trước khi được dùng thuốc, Ryan cần phải làm xét nghiệm máu, điện tâm đồ và nhiều xét nghiệm sàng lọc theo quy định. Nhóm bác sĩ tại Bệnh viện Nhi Packard cũng phải xác định những xét nghiệm nào đã được thực hiện ở nơi khác, chuyển kết quả đó và hoàn tất tất cả những xét nghiệm còn lại—tất cả chỉ trong một ngày.
Các bác sĩ, y tá, dược sĩ, điều phối viên nghiên cứu, nhân viên phòng thí nghiệm và kỹ thuật viên điện tâm đồ đã làm việc đến tận khuya. Mọi chi tiết đều quan trọng.
Mức độ phối hợp đó không phải tự nhiên mà có. Sự hỗ trợ từ thiện giúp duy trì cơ sở hạ tầng nghiên cứu lâm sàng, các nhóm chuyên gia và môi trường hợp tác, tạo điều kiện cho Bệnh viện Nhi Packard nhanh chóng mở ra những cánh cửa dẫn đến các liệu pháp đầy hứa hẹn cho trẻ em mắc các bệnh hiểm nghèo.
Cuối cùng thì cũng đến
Vào một đêm thứ Sáu mưa gió, Ryan cuối cùng cũng nhận được liều thuốc thử nghiệm đầu tiên.
“Chúng tôi đến Stanford lúc 10 giờ tối thứ Năm, và đến 9 giờ tối ngày hôm sau, Syndax đã bắt đầu ngấm vào cơ thể anh ấy,” Steven nhớ lại.
Chỉ khoảng 201 đến 301 bệnh nhân AML nhi khoa đáp ứng với thuốc này. Ryan là một trong số đó.
Kết quả chụp chiếu ban đầu cho thấy các khối u lan rộng khắp não và tủy sống của anh, khiến anh có nguy cơ bị liệt.
“Ông ấy đã hồi phục nhanh chóng và rất tốt,” Lacayo nhớ lại. “Phương pháp điều trị đã giúp ông ấy tránh bị liệt nửa người, nhưng tiếc là không thể khắc phục tổn thương dây thần kinh thị giác và khôi phục thị lực cho ông ấy.”
Một trong những dấu hiệu cải thiện sớm nhất xuất hiện khi Ryan lấy lại chức năng bàng quang sau khi các khối u chèn ép tủy sống bắt đầu teo lại.
“Trước khi đến Stanford, cậu ấy chỉ nằm trên ngực chúng tôi, hoàn toàn bất động – không làm gì cả trong nhiều tháng. Nhưng sau 10 ngày điều trị, cậu ấy đã ngồi dậy, và đó là lúc chúng tôi biết cậu ấy bắt đầu cảm thấy tốt hơn,” Steven nói.
Steven và Carmen cũng nhớ lại một cột mốc quan trọng khác: khi họ thấy tính cách của Ryan bắt đầu trở lại khi một nhà trị liệu âm nhạc chơi bài "Five Little Speckled Frogs", và Ryan từ từ nhún nhảy theo nhịp điệu.
Con Đường Về Nhà
Khi bệnh bạch cầu không còn phát hiện được nữa, Ryan đủ điều kiện để được ghép tế bào gốc.
Vào tháng 5 năm 2024, cậu bé được ghép tế bào gốc từ người hiến tặng Steven. Những tháng sau đó gặp nhiều biến chứng và quá trình hồi phục khó khăn, nhưng đến tháng 9, Ryan cuối cùng cũng được xuất viện, kịp thời để đón sinh nhật lần thứ ba tại nhà.
Vào tháng 11 năm 2024, FDA đã phê duyệt loại thuốc mà Ryan đã sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu cấp tính tái phát hoặc kháng trị, giúp liệu pháp này trở nên phổ biến hơn đối với các bệnh nhân trong tương lai.
Câu chuyện của Ryan có thể đã kết thúc khác đi nếu không có sự kiên trì của bố mẹ cậu bé—và nếu không có một bệnh viện nhi hàng đầu sẵn sàng hành động với tốc độ phi thường.
Cần cả một cộng đồng để làm được điều đó.
“Chúng tôi không biết làm thế nào để đưa một đứa trẻ khiếm thị về nhà hay cuộc sống sẽ ra sao,” Carmen nói. “Hôm nay, thằng bé đang học cách dùng gậy, đọc bằng ngón tay, chơi đùa, khám phá thế giới, và trên hết, nó rất hạnh phúc. Là cha mẹ, đó là tất cả những gì chúng tôi mong muốn. Tất cả những giọt nước mắt và nỗi đau lòng – đều xứng đáng.”
Ryan vừa tròn 5 tuổi và tiếp tục thể hiện sự kiên cường của mình thông qua âm nhạc và niềm vui—chơi trống theo nhịp điệu những bài hát yêu thích và chơi đùa với những chú chó của gia đình.
Khi cha mẹ của Ryan nhìn lại chặng đường đã qua, điều nổi bật không chỉ là sự chăm sóc cứu sống mà Ryan nhận được mà còn là những mối quan hệ họ đã xây dựng với đội ngũ y tế đa ngành.
“Tôi muốn gửi lời cảm ơn đến rất nhiều người – từ các bác sĩ, y tá đến các chuyên gia và nhân viên hỗ trợ, mỗi người đều đóng một vai trò quan trọng trong việc chăm sóc con trai tôi,” Carmen nói.
Lacayo nhanh chóng chuyển hướng sự chú ý sang hướng khác.
“Bạn gặp gỡ những gia đình này vào những thời điểm khó khăn nhất trong cuộc đời họ, và thật vinh dự khi được ở vị trí có thể giúp đỡ,” ông nói. “Tôi không phải là người phát triển loại thuốc này—tôi chỉ đơn giản là có quyền tiếp cận nó và hàng chục năm kinh nghiệm điều trị cho trẻ em mắc bệnh bạch cầu tủy cấp tính. Đằng sau tôi là một đội ngũ tuyệt vời đã giúp tất cả điều này trở thành hiện thực.”
Carmen và Steven vô cùng biết ơn những nhà hảo tâm đã giúp đảm bảo đội ngũ tại Bệnh viện Nhi Packard luôn có mặt khi họ cần – từ việc tài trợ cho các nghiên cứu đột phá đến việc hỗ trợ chương trình trị liệu âm nhạc đã mang lại niềm vui cho Ryan trong những ngày đen tối nhất của cậu bé.
“Việc chúng tôi có thể có mặt ở đó và tham gia vào thử nghiệm lâm sàng có ý nghĩa rất lớn đối với chúng tôi,” Carmen nói. “Tôi muốn mọi người biết rằng chính nhờ họ mà Ryan có cơ hội thứ hai trong cuộc sống. Những gì họ đã làm và cống hiến thực sự rất quan trọng.”
