គ្រួសារដែលរស់នៅជាមួយជំងឺស្បែកដែលពិបាកចិត្តបំផុតឥឡូវនេះមានហេតុផលច្រើនទៀតសម្រាប់ក្តីសង្ឃឹម។ ថ្មីៗនេះ ការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 3 បានបង្ហាញថា ការព្យាបាលដោយហ្សែនបានជួយដល់អ្នកជំងឺដែលមានជំងឺ epidermolysis bullosa (EB) យ៉ាងសំខាន់។ លទ្ធផល, បោះពុម្ពផ្សាយក្នុង The Lancetបង្ហាញពីតួនាទីដ៏សំខាន់ដែលអ្នកស្រាវជ្រាវនៅសាលាវេជ្ជសាស្ត្រ Stanford បានដើរតួក្នុងការអភិវឌ្ឍន៍ការព្យាបាលថ្មី។
ការបង្កើនការយល់ដឹងជាសាធារណៈ និងការគាំទ្រពីសប្បុរសជនក៏ជាកត្តាសំខាន់ក្នុងការជំរុញឱ្យមានការទម្លាយនេះផងដែរ។ នៅជួរមុខ គឺលោក Jean Y. Tang, MD, PhD, សាស្ត្រាចារ្យផ្នែកសើស្បែក ដែលព្យាបាលកុមារដោយ EB នៅមន្ទីរពេទ្យ Lucile Packard Children's Hospital Stanford ។ ការធ្វើកោសល្យវិច័យលើស្បែកត្រូវបានផ្តល់ការយល់ព្រមពីរដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថសហរដ្ឋអាមេរិកនៅថ្ងៃទី 29 ខែមេសា។ ពួកវានឹងមាននៅមន្ទីរពេទ្យចំនួន 5 ទូទាំងប្រទេស រួមទាំងមន្ទីរពេទ្យកុមារ Packard ដែលលោក Joyce Teng, MD, PhD, សាស្ត្រាចារ្យផ្នែកសើស្បែក នឹងសហការលើការប្រើប្រាស់របស់ពួកគេជាមួយគ្រូពេទ្យវះកាត់ និងគ្រូពេទ្យឯកទេសខាងថ្នាំស្ពឹក៖ H. Peter Lorenz, MD, MD, MD, ហ្វូរ៉ាកាវ៉ា។
លោក Tang មានប្រសាសន៍ថា “Philanthropy បានដើរតួនាទីយ៉ាងសំខាន់ក្នុងការជំរុញការស្រាវជ្រាវនៅ Stanford ឆ្ពោះទៅរកការព្យាបាលថ្មីដើម្បីព្យាបាល EB” ។ ដែលបានរួមនិពន្ធការសិក្សានេះ។. "ចាប់តាំងពីពេលដែលខ្ញុំចាប់ផ្តើមជាអ្នកស្រាវជ្រាវក្នុងវិស័យនេះកាលពី 10 ឆ្នាំមុន យើងបានរៀនចំនួនដ៏ច្រើនអំពីជំងឺនេះ ហើយឥឡូវនេះមានការព្យាបាលថ្មីដ៏គួរឱ្យរំភើបដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ។ យើងនឹងបន្តការខិតខំប្រឹងប្រែងរបស់យើងដើម្បីពន្លឿនការព្យាបាល និងដើម្បីស្វែងរកការព្យាបាលនៅទីបំផុត" ។
"ជំនួយរបស់ម្ចាស់ជំនួយគឺជាឧបករណ៍ ... "
សហគមន៍ម្ចាស់ជំនួយរបស់យើងធ្វើឱ្យមានរបកគំហើញដូចអ្វីដែលអាចធ្វើទៅបាន។ ជំរុញការច្នៃប្រឌិតបន្ទាប់ក្នុងសុខភាពកុមារ។
មនុស្សរហូតដល់ 5,000 នាក់នៅសហរដ្ឋអាមេរិកមាន EB - ភាគច្រើនជាកុមារដោយសារតែការកាត់បន្ថយអាយុសង្ឃឹមដែលទាក់ទងនឹងជំងឺនេះ។ ស្ថានភាពនេះបណ្តាលមកពីកង្វះហ្សែនសម្រាប់ Collagen VII ដែលជាប្រូតេអ៊ីនសំខាន់ដែលសង្កត់លើស្រទាប់ខាងលើ និងខាងក្រោមនៃស្បែក។ អ្នកជំងឺដែលមានជំងឺ EB ធ្ងន់ធ្ងរមានស្បែកងាយនឹងប៉ះពាល់ខ្លាំងបំផុតដែលអាចនាំអោយមានពងបែក ហើយនៅទីបំផុត របួសចំហរធំៗដែលមិនដែលជាសះស្បើយ បណ្តាលឱ្យមានការឈឺចាប់ខ្លាំង។
Charlotte Brown អាយុ 20 ឆ្នាំនៃ Birmingham រដ្ឋ Alabama ជួបប្រទះការឈឺចាប់តិចជាងមុនពី EB ជាងមុនពេលដែលនាងបានចូលរួមក្នុងការសាកល្បងដំណាក់កាលទី 3 ក្នុងឆ្នាំ 2021 ។ អំពើពុករលួយដែលបង្កើតដោយហ្សែនដែលនាងបានទទួលនៅក្នុងការសាកល្បងបានកាត់បន្ថយភាពធ្ងន់ធ្ងរនៃរបួសរ៉ាំរ៉ៃជាច្រើន។ នាងថែមទាំងអាចកាន់ការងារដែលនាងស្រលាញ់ ក្នុងនាមជាអ្នកបច្ចេកទេសឱសថស្ថាន។
Brown និយាយថា៖ «វាពិតជាផ្លាស់ប្តូរជីវិតដោយស្មោះត្រង់។ "ខ្ញុំមានអារម្មណ៍ធូរស្រាលច្រើន"
Brown គឺជាមនុស្សម្នាក់ក្នុងចំណោម 11 នាក់ដែលបានចូលរួមក្នុងការសិក្សានេះ ដែលភាគច្រើនបានទទួលសន្លឹកព្យាបាលហ្សែននៅកន្លែងជាច្រើននៅលើស្បែករបស់ពួកគេ។
ការព្យាបាលថ្មីនេះពាក់ព័ន្ធនឹងការយកការធ្វើកោសល្យវិច័យតូចមួយពីស្បែកដែលមិនមានរបួសរបស់អ្នកជំងឺ និងការប្រើមេរោគដើម្បីបញ្ជូនច្បាប់ចម្លងដែលមានសុខភាពល្អនៃហ្សែនដែលបានផ្លាស់ប្តូរទៅក្នុងកោសិកាស្បែករបស់អ្នកជំងឺនៅក្នុងមន្ទីរពិសោធន៍។ កោសិកាដែលបង្កើតដោយហ្សែនត្រូវបានដាំដុះទៅជាសន្លឹកស្បែកដែលមានទំហំប៉ុនកាតឥណទាន។ បន្ទាប់មក បន្ទះកោសិកាស្បែកដែលត្រូវបានព្យាបាលត្រូវបានវះកាត់ដាក់លើមុខរបួសដែលមិនជាសះស្បើយរបស់អ្នកជំងឺ។ ការព្យាបាលដោយកោសិកានេះផ្តល់នូវប្រភពយូរអង្វែងនៃប្រភេទកូឡាជែនប្រភេទ VII និងព្យាបាលរបួសរ៉ាំរ៉ៃ និងឈឺចាប់របស់អ្នកជំងឺ។
លោក Anthony Oro, MD, PhD, សហនាយក និងជាសហស្ថាបនិកនៃមជ្ឈមណ្ឌលសម្រាប់ការព្យាបាល និងការព្យាបាលច្បាស់លាស់ (CDCM) មានប្រសាសន៍ថា "នៅពេលដែលអ្នកឃើញអ្នកជំងឺដែលរស់នៅជាមួយ EB និងរបៀបដែលជំងឺនេះកាន់តែចុះខ្សោយ អ្នកនឹងធ្វើអ្វីគ្រប់យ៉ាងតាមអំណាចរបស់អ្នកដើម្បីជួយពួកគេ" ។ Eugene និង Gloria Bauer សាស្ត្រាចារ្យផ្នែកសើស្បែក. ឥឡូវនេះ យើងមានដំណោះស្រាយដែលអាចជួសជុលស្បែកដែលខូចរបស់ពួកគេជាអចិន្ត្រៃយ៍។
វាមិនបានកើតឡើងពេញមួយយប់ទេ។ Gene Bauer, MD ដែលបច្ចុប្បន្នជាសាស្រ្តាចារ្យផ្នែករោគសើស្បែក បាននាំយកការស្រាវជ្រាវ EB ទៅកាន់ Stanford ជាង 20 ឆ្នាំមុន ហើយបានប្រមូលផ្តុំក្រុមអ្នកស្រាវជ្រាវមួយក្រុម ដែលនៅទីបំផុតបាននាំឱ្យមានរបកគំហើញនេះ។ ការធ្វើកោសល្យវិច័យលើស្បែកត្រូវបានសាកល្បងជាលើកដំបូងនៅក្នុងការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 1 ដឹកនាំដោយ Alfred Lane, MD ដែលបច្ចុប្បន្នជាសាស្រ្តាចារ្យទទួលបន្ទុកផ្នែកសើស្បែក និងលោក Peter Marinovich, MD សាស្ត្រាចារ្យរងផ្នែកសើស្បែក។ ជំនួយបន្ថែមបានមកពីបុគ្គលិកជាន់ខ្ពស់ អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រ Zurab Siprashvili និង Paul Khavari ប្រធាននាយកដ្ឋានសើស្បែក ដែលបានប្តេជ្ញាចិត្តក្នុងការអភិវឌ្ឍន៍ការព្យាបាលនេះពីកោសិកា ដល់កណ្តុរ និងអ្នកជំងឺ។
ឆ្ពោះទៅមុខយ៉ាងលឿនដល់ឆ្នាំ 2017 នៅពេលដែល CDCM ត្រូវបានបង្កើតឡើងជាមួយនឹងបេសកកម្មដើម្បីបកប្រែការរកឃើញពីកៅអីទៅក្បែរគ្រែ។ Tang ដែលជាអ្នកស៊ើបអង្កេត CDCM បានចាប់ផ្តើមការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 3 របស់នាងពីរបីឆ្នាំក្រោយមក។ ការកាត់ស្បែកគឺ tគាត់ជាផលិតផលដំបូងដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ដើម្បីផុសចេញពី CDCM ដែលជាព្រឹត្តិការណ៍ដ៏សំខាន់សម្រាប់ស្ថាប័ន។
ការរកឃើញរបស់ពួកគេអាចនាំឱ្យមានរបកគំហើញកាន់តែធំ។ លើសពី EB ការព្យាបាលអាចនាំមកនូវការយល់ដឹងដែលអាចឱ្យ Stanford ដោះស្រាយជំងឺហ្សែនផ្សេងទៀត - ដែលជាកន្លែងដែលហ្សែនតែមួយមានកំហុស - រួមទាំង cystic fibrosis ជំងឺសរសៃឈាមបេះដូង ជំងឺសរសៃប្រសាទ និងមហារីកតំណពូជ។
លោក Tang មានប្រសាសន៍ថា “ជោគជ័យណាមួយ ការព្យាបាល ការព្យាបាលណាមួយនៅក្នុង EB នឹងបើកទ្វារទឹក និងលទ្ធភាពក្នុងការព្យាបាលជំងឺហ្សែនដ៏ស្មុគស្មាញផ្សេងទៀត” ។ "EB នឹងក្លាយជាអ្នកដឹកនាំក្នុងការព្យាបាលហ្សែន!"
សប្បុរសធម៌បានដើរតួនាទីយ៉ាងសំខាន់ក្នុងដំណើរនេះ។ ជំនួយពីម្ចាស់ជំនួយគឺមានសារៈសំខាន់ក្នុងការចាប់ផ្តើមការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 1 ដែលបង្ហាញពីការសន្យាដំបូង និងជួយទាក់ទាញវិនិយោគិនធំៗ រួមទាំង Abeona Therapeutics, Epidermolysis Bullosa Medical Research Foundation និង EB Research Partnership ។ ទន្ទឹមនឹងសន្ទុះនេះ ក្រុមគ្រួសាររបស់សប្បុរសជន Bowei Lee ថ្មីៗនេះ បានធ្វើអំណោយដ៏សំខាន់មួយ ក្នុងកិត្តិយសរបស់លោកការស្រាវជ្រាវ dvance លើ EB និងជំងឺកម្រ។
វាក៏ជាពេលវេលានៃការបង្កើនការយល់ដឹងសម្រាប់ EB ដែលជំរុញដោយតារាល្បីៗដូចជា Eddie Vedder នៃ Pearl Jam ផងដែរ។ ភាពយន្តឯកសារថ្មីរបស់គាត់ បញ្ហានៃពេលវេលាដែលធ្វើតាមដំណើរទេសចរណ៍ទោលលើកដំបូងរបស់គាត់ រួមជាមួយនឹងរឿងរ៉ាវរបស់មនុស្សដែលរងផលប៉ះពាល់ដោយដំណើរស្រាវជ្រាវរបស់ EB និង Tang បានដាក់បញ្ចាំងនៅដើមខែនេះនៅឯមហោស្រពភាពយន្ត Tribeca។
